articole despre beta talasemie
Dr. Monica Dugăeșescu 25 ianuarie 2024 Citit de 132 ori
Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Care sunt medicamentele aprobate în ultimul trimestru de EMA
La finalul anului 2023, raportuldegarda.ro vă prezintă principalele progrese înregistrate în domeniul medicamentelor în Uniunea Europeană (UE) în ultimele 12 luni, cele mai inovatoare terapii care au devenit disponibile sau au primit aviz pozitiv pentru aprobare în UE, precum și rezultatele studiilor care au constituit baza autorizării pentru comercializare. Cele mai importante realizări din al […]
Dr. Monica Dugăeșescu 31 decembrie 2023 Citit de 243 ori
Inovația Anului 2023 în viziunea Raportuldegardă.ro: An record pentru medicina genomică și medicina personalizată
Pe parcursul anului 2023, echipa RaportuldeGardă.ro v-a prezentat cele mai importante noutăţi din domeniul medical, de la descoperiri cu impact major generate de cercetarea fundamentală, la rezultatele celor mai ample studii clinice investigând terapii inovatoare la nivel mondial. La finalul acestor 12 luni, sintetizăm pentru voi, cititorii noştri, cele mai importante date referitoare la inovaţiile […]
Dr. Monica Dugăeșescu 21 august 2022 Citit de 493 ori
FDA aprobă terapia genică Zynteglo pentru pacienţii cu beta-talasemie dependentă de transfuzii
Terapia genică Zynteglo (Betibeglogene autotemcel, beti-cel) a fost aprobată de către U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru pacienţii aduţi şi pediatrici cu beta-talasemie dependentă de transfuzii. Agenţia a stabilit că beneficiile administrării acestei terapii inovative depăşesc potenţialele riscuri asociate. Zynteglo a fost dezvoltat de compania Bluebird bio şi este a treia terapie genică aprobată […]
Dr. Monica Dugăeșescu 17 iunie 2022 Citit de 369 ori
#EHA22. Terapia exa-cel, bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9, ar putea determina vindecarea anumitor categorii de pacienți cu beta-talasemie și anemie falciformă
Exa-cel (exagamglogene autotemcel, CTX001) ar putea deveni prima terapie genică bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9 care determină vindecarea pacienţilor cu beta-talasemie dependentă de transfuzii (TDT) şi anemie falciformă (SCD, siclemie), după o singură administrare. 95% dintre pacienţii cu talasemie dependentă de transfuzii trataţi cu exa-cel nu au mai avut nevoie de transfuzii şi niciun pacient cu […]
Dr. Monica Dugăeșescu 10 martie 2021 Citit de 689 ori
Două noi abordări terapeutice pentru anemia falciformă: editarea genomică prin CRISPR-Cas-9 și terapia bazată pe ARN
Terapiile genice care acționează prin creșterea hemoglobinei fetale (HbF) pot fi eficace în terapia anemiei falciforme, sugerează 2 studii publicate de echipe de cercetare independente în The New England Journal of Medicine. Unul dintre cele două studii realizează creșterea producției de HbF prin utilizarea editării genomice CRISPR-Cas9. Este primul studiu publicat care utilizează editarea genică […]
Dr. Amelia Voinea 21 iulie 2020 Citit de 5176 ori
Luspatercept, aprobat de EMA pentru tratamentul anemiei din beta-talasemie și sindrom mielodisplazic
Luspatercept este primul și singurul agent de maturare eritroidă aprobat în Uniunea Europeană, reprezentând o nouă clasă terapeutică. Aprobarea este bazată pe datele provenite din studiile pivot de fază 3 MEDALIST și BELIEVE, prezentate în cadrul Congresului Societății Americane de Hematologie 2018. Luspatercept va putea fi folosit în tratamentul: Pacienților adulți cu anemie dependentă de […]
Dr. Bianca Cucoș 01 aprilie 2019 Citit de 3261 ori
Prima terapie genică pentru pacienții cu beta-talasemie, aproape de aprobare în Uniunea Europeană
Zynteglo este o terapie genică destinată pacienților cu forme grave de beta talasemie, care impun dependența de transfuzii de sânge pe termen lung. Această nouă terapie se administrează o singură dată în viață și presupune introducerea unor copii funcționale ale genei de beta globină în celulele stem hematopoietice recoltate de la pacient. Comitetul pentru Produse […]
Dr. Amelia Voinea 04 decembrie 2018 Citit de 2469 ori
#ASH18. Luspatercept scade necesarul trasfuzional la pacienții cu beta-talasemie și sindrom mielodisplazic
Două studii clinice independente au demonstrat că luspatercept (agent de maturare eritroidă) este eficient și sigur în reducerea numărului necesar de transfuzii la pacienții cu beta-talesemie și sindrom mielodisplazic. Aceste date au fost prezentate în cadrul Congresului Societății Americane de Hematologie 2018. Studiul BELIEVE a evaluat luspatercept la adulții cu beta-talasemie care necesită transfuzii sanguine regulate. […]