articole despre CFTR

Ivacaftor, rambursat integral în România pentru pacienții cu fibroză chistică, în cazurile cu mutații specifice la nivelul genei CFTR

Autoritățile din trei țări din Europa de Est – România, Slovenia și Slovacia – au aprobat accesul gratuit la terapii cu modulatori CFTR pentru persoanele diagnosticate cu fibroză chistică. România va rambursa integral terapia cu ivacaftor de la 1 ianuarie 2021, pentru categoriile de pacienți eligibili, care prezintă anumite mutații la nivelul genei CFTR. Slovenia […]


Trikafta, primul tratament indicat pentru 90% dintre pacienții cu fibroză chistică, aprobat de FDA

FDA a aprobat combinația elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor, prima terapie indicată pacienților cu vârste de peste 12 ani cu fibroză chistică, ce prezintă măcar o mutație F508del, aceasta afectând aproximativ 90% dintre pacienți. Pacienții adolescenți cu fibroză chistică nu aveau până în acest moment altă opțiune terapeutică. FDA a luat această decizie cu 5 luni mai devreme decât […]