articole despre hematologie

O nouă terapie genică determină valori normale ale factorului IX la pacienții cu hemofilie B severă

9 din 10 pacienți cu hemofilie B severă sau moderat-severă tratați cu o nouă terapie genică, FLT180a, au atins niveluri normale și durabile ale factorului IX, nu au mai avut deloc episoade de sângerare spontană și nu au mai necesitat administrare profilactică de factor IX. FLT180a (verbrinacogene setparvovec) este o terapie genică dezvoltată cu scopul […]


Sindromul VEXAS: o nouă boală genetică inflamatorie, cu implicare reumatologică și hematologică

Sindromul VEXAS, o boală rară identificată pentru prima dată în 2020, este mult mai frecvent decât s-a crezut inițial, potrivit cercetătorilor de la Universitatea din Leeds. Aceștia au dezvoltat un test genetic pentru a identifica pacienții care ar putea avea acest sindrom și vor să examineze mai multe persoane care prezintă simptome sugestive pentru a […]


FDA aprobă prima terapie celulară anti-BCMA pentru pacienții cu mielom multiplu recidivat și refractar la cel puțin patru terapii anterioare

FDA a aprobat idecabtagene vicleucel (Abecma) pentru tratamentul pacienților adulți cu mielom multiplu recidivant sau refractar la patru sau mai multe linii terapeutice. Aceasta este prima terapie genică și terapie celulară aprobată de FDA pentru mielomul multiplu. Idecabtagene vicleucel este o terapie CAR-T orientată împotriva markerului BCMA. Siguranța și eficacitatea terapiei au fost evaluate în […]


FDA aprobă a treia terapie celulară CAR-T pentru limfomul cu celule B mari refractar sau recidivat

FDA a aprobat lisocabtagene maraleucel (liso-cel; Breyanzi), o terapie cu celule T anti-CD19, pentru tratamentul pacienților adulți cu limfom cu celule B mari, recidivat sau refractar la cel puțin două linii anterioare de terapie sistemică. „Aprobarea de astăzi reprezintă o altă etapă importantă în domeniul evoluției rapide a terapiei genice, oferind o opțiune suplimentară de […]


Darzalex Faspro, primul și singurul tratament aprobat de FDA pentru amiloidoza AL

DARZALEX FASPRO este primul și singurul tratament aprobat de FDA pentru amiloidoza cu lanțuri ușoare, nou diagnosticată, și marchează un progres semnificativ pentru această boală hematologică rară, fără opțiuni specifice de tratament. Aprobarea accelerată a regimului terapeutic combinat D-VCd, bazat pe DARZALEX FASPRO (daratumumab și hialuronidază-fihj, o combinație ce permite administrarea subcutanată a daratumumab), în […]


Pradaxa (dabigatran), recomandat spre aprobare în EU pentru tratamentul și prevenirea evenimentelor tromboembolice venoase la copii

Pradaxa (dabigatran etexilat) a fost avizat pozitiv de către Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) pentru tratamentul și prevenția evenimentelor tromboembolice venoase (TEV) recurente la copii, de la naștere până la vârsta de 18 ani. Dabigatran are un profil de siguranță pozitiv dovedit la adulți, demonstrat pe parcursul […]


EMA aprobă acalabrutinib pentru tratamentul leucemiei limfocitare cronice

Acalabrutinib a fost aprobat de către Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) pentru a fi utilizat (în UE) în tratamentul leucemiei limfocitare cronice (LLC). Acesta poate fi administrat la pacienții de vârstă adultă, drept monoterapie, dacă aceștia au primit tratament oncologic anterior. Pentru pacienții adulți care nu au mai primit tratament pentru LLC, acalabrutinib poate fi […]


Terapia celulară CAR-T Kymriah demonstrează beneficii clinice la adulții cu limfom folicular

Novartis a anunțat rezultate preliminare pozitive din studiul ELARA, în cadrul căruia a fost evaluată eficiența terapiei CAR-T, tisagenlecleucel (Kymriah), la pacienți adulți cu limfom folicular (LF) recidivat sau refractar (r/r). La analiza interimară prestabilită, obiectivul primar care vizează rata de răspuns complet a fost îndeplinit. Beneficiile clinice demonstrate de terapie în studiu vor fi […]


Luspatercept, aprobat de EMA pentru tratamentul anemiei din beta-talasemie și sindrom mielodisplazic

Luspatercept este primul și singurul agent de maturare eritroidă aprobat în Uniunea Europeană, reprezentând o nouă clasă terapeutică. Aprobarea este bazată pe datele provenite din studiile pivot de fază 3 MEDALIST și BELIEVE, prezentate în cadrul Congresului Societății Americane de Hematologie 2018. Luspatercept va putea fi folosit în tratamentul: Pacienților adulți cu anemie dependentă de […]


#EHA2020. Combinația obinutuzumab plus ibrutinib și venetoclax produce remisiune completă la peste jumătate din pacienții cu leucemie limfocitară cronică cu risc ridicat

Regimul terapeutic de primă linie compus din obinutuzumab plus ibrutinib și venetoclax (GIVe) a condus către rate ridicate de remisiune completă la peste jumătate din pacienții cu leucemie limfocitară cronică cu risc înalt. În plus, peste 80% dintre pacienți au înregistrat boală minimă reziduală nedetectabilă la sfârșitul tratamentului. Rezultatele promițătoare obținute de tripla combinație terapeutică […]