articole despre hemofilia B
Dr. Monica Dugăeșescu 17 aprilie 2024 Citit de 36 ori
Terapia genică pentru hemofilia B: 96% din pacienți pot renunța la tratamentul de substituție cu factor IX după 2 ani. Noi date din HOPE-B
Noi rezultate ale unei analize post-hoc a datelor de siguranţă şi eficacitate provenite de la 54 de pacienţi de sex masculin din studiul clinic de fază III HOPE-B, care investigează terapia genică Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) pentru pacienţii cu hemofilie B, au fost publicate în The Lancet Haematology. Pacienţii au fost înrolaţi în studiu în perioada […]
Dr. Monica Dugăeșescu 23 decembrie 2023 Citit de 185 ori
Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Care sunt medicamentele aprobate în primul trimestru de EMA?
La finalul anului 2023, Raportuldegardă.ro vă prezintă principalele progrese înregistrate în domeniul terapiilor inovatoare în Uniunea Europeană (UE) în ultimele 12 luni, medicamentele disponibile sau care au primit aviz pozitiv pentru aprobare în UE, precum și rezultatele studiilor care au constituit baza autorizării pentru comercializare. Cele mai importante realizări din primul trimestru al anului 2023: […]
Dr. Monica Dugăeșescu 19 ianuarie 2023 Citit de 106 ori
Terapia genică fidanacogene elaparvovec reduce cu 71% rata sângerărilor anuale la pacienții cu hemofilie B severă
Terapia genică fidanacogene elaparvovec are o eficacitate ridicată şi un profil de siguranţă favorabil, în urma administrării la bărbaţii adulţi cu hemofilie B de la moderat severă la severă, conform rezultatelor studiului clinic de fază III anunţate de Pfizer, compania care a dezvoltat noul tratament. Administrarea unei doze unice din această terapie a scăzut cu […]
Dr. Monica Dugăeșescu 27 noiembrie 2022 Citit de 267 ori
UPDATE. Hemgenix, terapia genică pentru pacienţii cu hemofilie B severă, autorizată condiţionat în Uniunea Europeană
UPDATE 23 februarie 2023. Comisia Europeană a acordat terapiei genice etranacogene dezaparvovec, cu denumirea comercială Hemgenix, autorizaţia condiţionată de punere pe piaţă în Uniunea Europeană, aprobarea fiind pentru tratamentul cazurilor severe şi moderat severe de hemofilie B la adulţii fără istoric de prezenţă a inhibitorilor factorului IX al coagulării. Hemgenix devine, astfel, prima terapie genică […]
Dr. Carmina Georgescu 03 august 2022 Citit de 473 ori
O nouă terapie genică determină valori normale ale factorului IX la pacienții cu hemofilie B severă
9 din 10 pacienți cu hemofilie B severă sau moderat-severă tratați cu o nouă terapie genică, FLT180a, au atins niveluri normale și durabile ale factorului IX, nu au mai avut deloc episoade de sângerare spontană și nu au mai necesitat administrare profilactică de factor IX. FLT180a (verbrinacogene setparvovec) este o terapie genică dezvoltată cu scopul […]
Adriana Boată 29 decembrie 2018 Citit de 8742 ori
Topul inovațiilor în medicină #RaportuldeGardă 2018. Publicul și editorii au decis: terapiile CAR-T, marele câștigător
Anul 2018 a fost un an marcat de descoperiri și aprobări inovatoare în domeniul medical în întreaga lume, iar RaportuldeGardă.ro a fost pregătit să ofere noutățile cititorilor săi, fie că a fost vorba de aprobări și descoperiri în spațiul Uniunii Europene, fie că inovațiile au venit din Statele Unite al Americii sau alte zone ale […]
Dr. Bianca Cucoș 13 decembrie 2017 Citit de 7795 ori
BREAKING NEWS. Vindecarea hemofiliei A și B prin terapii genice este mai aproape de a deveni realitate
„Hemofilia va fi vindecată până în anul 2000” – declarația Organizației Mondiale a Sănătății din martie 1994. 23 de ani mai târziu putem afirma, în sfârșit, că suntem mai aproape ca niciodată de vindecarea hemofiliei prin terapii genice. Două studii publicate recent în New England Journal of Medicine anunță o revoluție în tratarea hemofiliei A […]