articole despre hemofilie

myPKFiT, aplicația care permite personalizarea tratamentului profilactic pentru pacienții cu hemofilie tip A

myPKFiT pentru ADVATE este primul software farmacocinetic (PK) online, gratuit, utilizat în tratamentul hemofiliei A și a primit aprobarea FDA (Food and Drug Administration) în luna martie 2018. O primă variantă a aplicației a fost aprobată în Uniunea Europeană încă din 2014. ADVATE (Octocog alpha) este un factor antihemofilic recombinant, indicat pentru tratamentul copiilor și […]


“Știința întâlnește Politicienii”: lansarea Raportului Anual State of Innovation 2019, realizat de Centrul pentru Inovație în Medicină

Raportul anual State of Innovation a fost lansat în cadrul evenimentului Știința întâlnește Politicienii, pe data de 15 mai 2019. Acest eveniment, deja la a treia ediție, este organizat de Centrul pentru Inovație în Medicină în parteneriat cu Comisia pentru Sănătate și Familie din Camera Deputaților și Comisia de Sănătate din Senat, la Parlamentul României. […]


Topul inovațiilor în medicină #RaportuldeGardă 2018. Publicul și editorii au decis: terapiile CAR-T, marele câștigător

Anul 2018 a fost un an marcat de descoperiri și aprobări inovatoare în domeniul medical în întreaga lume, iar RaportuldeGardă.ro a fost pregătit să ofere noutățile cititorilor săi, fie că a fost vorba de aprobări și descoperiri în spațiul Uniunii Europene, fie că inovațiile au venit din Statele Unite al Americii sau alte zone ale […]


STUDIU. Impactul socio-economic al hemofiliei în România

Pe 24 octombrie 2018, a fost lansată prima analiză cu privire la impactul economic şi social al hemofiliei  în România, asupra pacienţilor, familiilor acestora, bugetului de stat și societății în general. Studiul a fost realizat de Ernst & Young România, la solicitarea Roche România, cu 2017 drept an de referinţă. Conform World Federation of Hemophilia […]


Pas important către vindecarea hemofiliei tip B – terapia genică fidanacogene elaparvovec intră într-un studiu de fază III

Compania farmaceutică Pfizer, împreună cu Spark Therapeutics, anunță începerea unui studiu de fază III de tip open-label care va evalua eficacitatea și siguranța terapiei genice fidanacogene elaparvovec, prin comparație cu standardul actual terapeutic – profilaxie cu factorul IX, pentru tratamentul hemofiliei B. Datele privind eficacitatea profilaxiei cu factorul IX vor fi obținute din primul studiu, […]


Cum a contribuit biotehnologia la progresul medicinei moderne

Termenul „biotehnologie” este atribuit inginerului agricol maghiar Károly Ereky (1919), autor al cărții „Biotehnologia Cărnii, Grăsimii și a Produselor din Lapte în Agricultura la Scară Mare”. Ereky a teoretizat că biotehnologia ar putea fi folosită pentru a rezolva crize sociale, precum deficitul de alimente sau energie. Datorită muncii sale, Ereky este considerat „părintele biotehnologiei”. Din […]


FDA a aprobat myPKFiT, primul software farmacocinetic folosit pentru personalizarea tratamentului pentru hemofilia A

myPKFiT pentru ADVATE, primul și singurul software farmacocinetic (PK) online, gratuit, utilizat în tratamentul hemofiliei A a fost aprobat de către Food and Drug Administration. Acesta poate fi folosit în terapia pacienților cu vârste mai mari de 16 ani și cu o greutate de cel puțin 45 kg, generând un profil farmacocinetic (PK) personalizat fiecărui […]


Hemlibra – Tratamentul pentru hemofilia A cu inhibitori a fost aprobat în UE

Comisia Europeană a aprobat Hemlibra, un nou medicament profilactic destinat pacienților cu hemofilie A, care prezintă inhibitor de factor VIII. Hemlibra este primul astfel de medicament aprobat în Uniunea Europeană în ultimii 10 ani. Comisia Europeană a aprobat Hemlibra pe baza a două studii clinice în cadrul cărora produsul a demonstrat eficiență superioară comparativ cu […]


ISTORIC. 5 terapii genice, rezultate încurajatoare publicate în ultimele 2 luni

În ciuda descifrării genomului uman, validarea terapiilor care presupun modificarea genelor rămâne marea provocare a biotehnologiei. Introducerea unor gene în organism și asigurarea funcționalității lor este una dintre cele mai dificile misiuni ale medicinei moderne. Terapia genică nu reprezintă un domeniu nou. Primul transfer al unei gene la om cu scop terapeutic a fost realizat în […]


BREAKING NEWS. Vindecarea hemofiliei A și B prin terapii genice este mai aproape de a deveni realitate

„Hemofilia va fi vindecată până în anul 2000” – declarația Organizației Mondiale a Sănătății din martie 1994. 23 de ani mai târziu putem afirma, în sfârșit, că suntem mai aproape ca niciodată de vindecarea hemofiliei prin terapii genice. Două studii publicate recent în New England Journal of Medicine anunță o revoluție în tratarea hemofiliei A […]