articole despre leucodistrofia metacromatica
Adriana Boată 17 februarie 2023 Citit de 1224 ori
PREMIERĂ. Primul copil din UK a primit terapia genică pentru leucodistrofie metacromatică în afara studiilor clinice
NHS England a anunțat pe 15 februarie că primul copil din UK cu leucodistrofie metacromatică, o boală metabolică rară, a fost tratat în afara studiilor clinice cu terapia genică atidarsagene autotemcel (denumire comercială – Libmeldy) și are o evoluție corespunzătoare vârstei sale. Viața lui Teddi, o fetiță în vârstă de 19 luni acum, a fost […]
Dr. Bianca Cucoș 24 octombrie 2020 Citit de 923 ori
4 dintre cele 10 noi tratamente recomandate spre aprobare de EMA în luna octombrie sunt produse medicale bazate pe terapii avansate: terapii genice, celulare și tehnologia de interferență ARN
Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului a recomandat spre aprobare 10 noi tratamente, în contextul întâlnirii din octombrie 2020. 4 dintre acestea reprezintă produse medicale bazate pe terapii avansate: terapii genice, celulare și terapii care funcționează prin mecanismul de interferență ARN. Acestea nu mai fac parte din „viitorul […]