articole despre RPE65
Dr. Diana Chițimuș 26 noiembrie 2018 Citit de 5985 ori
BREAKING NEWS. Luxturna, prima terapie genică aprobată în UE pentru distrofia retiniană ereditară, o frecventă cauză a pierderii vederii
Luxturna (voretigene neparvovec), prima terapie genică pentru distrofia retiniană ereditară prin mutația genei RPE65, a fost aprobată și în Uniunea Europeană. Luxturna se administrează o singură dată la nivelul retinei și este indicată pacienților care nu au pierdut în totalitate viabilitatea celulară retiniană. Aproape 60% dintre cei care suferă de distrofie retiniană ereditară datorată mutației RPE65, […]
Mihai Dorobantu 16 octombrie 2017 Citit de 4392 ori
Prima terapie genică pentru o formă rară de orbire, la un pas de aprobarea FDA
Comitetul Food and Drug Administration (FDA) a votat în unanimitate (16-0) pentru aprobarea Luxturna, o nouă terapie genică menită să trateze o formă rară de orbire care se manifestă cel mai des în copilărie. Decizia comitetului a fost motivată de rezultatele pozitive ale medicamentului în cadrul unui studiu de fază III și de declarațiile înduioșătoare […]