articole despre siclemie

#EHA22. Terapia exa-cel, bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9, ar putea determina vindecarea anumitor categorii de pacienți cu beta-talasemie și anemie falciformă

Exa-cel (exagamglogene autotemcel, CTX001) ar putea deveni prima terapie genică bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9 care determină vindecarea pacienţilor cu beta-talasemie dependentă de transfuzii (TDT) şi anemie falciformă (SCD, siclemie), după o singură administrare. 95% dintre pacienţii cu talasemie dependentă de transfuzii trataţi cu exa-cel nu au mai avut nevoie de transfuzii şi niciun pacient cu […]


#EHA2020. Adulții cu anemie falciformă au risc crescut de evoluție severă în cazul infecției COVID-19

Anemia falciformă (siclemie, drepanocitoză, „sickle cell disease” – SCD) și talasemia sunt tulburări grave ale sângelui, moștenite genetic, denumite adesea „hemoglobinopatii”. Aceste afecțiuni rare afectează predominant populațiile de etnie neagră și asiatică din Anglia, dar mai ales din Africa subsahariană și populațiile mediteraneene. Pentru a asigura standarde bune și acces echitabil la îngrijire pacienților cu […]


FDA a aprobat crizanlizumab, prima terapie țintită pentru pacienții cu siclemie, care reduce cu 45% apariția crizelor vaso-ocluzive

Crizanlizumab (Adakveo) a demonstrat o reducere cu 45% a ratei anuale de apariție a crizelor vaso-ocluzive în comparație cu medicația placebo, dar și o reducere a spitalizărilor cu 42% pentru pacienții cu siclemie. Astfel, crizanlizumab a fost aprobat în regim accelerat de către FDA (Administrația Statelor Unite pentru Alimente și Medicamente) pentru reducerea frecvenței crizelor […]


#ASH18. Nou test rapid și ieftin de screening al anemiei falciforme

Un studiu desfășurat în Uganda a demonstrat acuratețea de peste 99% a testului HemoTypeSC în detecția anemiei falciforme la copii de vârste mici. Testul necesită o picătură de sânge și oferă rezultat în aproximativ 10 minute, fiind potrivit pentru screening de rutină al nou născuților. Studiul a fost prezentat în cadrul Congresului Societății Americane de […]


#ASH18. Utilizarea opioidelor nu este asociată cu mortalitatea intraspitalicească a pacienților cu anemie falciformă

Un nou studiu care susține siguranța folosirii opioidelor pentru efectul antialgic la pacienții spitalizați cu anemie falciformă a fost prezentat în cadrul Congresului Anual al Societății Americane de Hematologie de anul acesta. „Adulții cu anemie falciformă sunt spitalizați des. Dacă mortalitatea legată de consumul de opioide ar fi crescut în această populație, ne-am fi așteptat […]


#ASH18: Rezultate promițătoare ale unor abordări terapeutice noi la pacienții cu anemie falciformă

O nouă tehnică de transplant de celule stem de la părinte donator Într-un nou studiu clinic, rata de supraviețuire la 1 an a pacienților tineri cu anemie falciformă care au primit celule stem de la un părinte donator a fost de 90%. Aceștia nu au necesitat medicamente imunosupresive iar în unele situații s-a observat o […]