articole despre transplant celule stem hematopoietice

STUDIU. Metaboliţii produşi de microbiomul intestinal pot indica pacienţii care vor dezvolta reacţia de rejet a grefei în urma transplantului alogen de celule stem

Probabilitatea de a dezvolta reacția de tip grefă contra gazdă în urma transplantului de celule stem este mai scăzută la pacienții care au o anumită compoziție a microbiomului intestinal, asociată cu producţia de metaboliţi imunomodulatori (IMMs). Acestea sunt concluziile unui studiu publicat în Nature Cancer. Metaboliții derivați din microorganismele intestinale modulează răspunsul clinic al pacienților […]


FDA aprobă terapia genică Zynteglo pentru pacienţii cu beta-talasemie dependentă de transfuzii

Terapia genică Zynteglo (Betibeglogene autotemcel, beti-cel) a fost aprobată de către U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru pacienţii aduţi şi pediatrici cu beta-talasemie dependentă de transfuzii. Agenţia a stabilit că beneficiile administrării acestei terapii inovative depăşesc potenţialele riscuri asociate. Zynteglo a fost dezvoltat de compania Bluebird bio şi este a treia terapie genică aprobată […]


O nouă metodă de transplant renal la copii elimină nevoia de administrare a medicației imunosupresoare

Transplantul renal la copii este posibil fără a necesita administrarea medicamentelor imunosupresoare pentru tot restul vieţii, datorită unei metode inovatoare dezvoltate în cadrul Stanford Medicine. Acest protocol presupune un transplant iniţial de celule stem, urmând ca abia apoi să fie efectuat şi transplantul renal, de la acelaşi donator. Metoda a fost utilizată cu succes la […]


#EHA22. Terapia exa-cel, bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9, ar putea determina vindecarea anumitor categorii de pacienți cu beta-talasemie și anemie falciformă

Exa-cel (exagamglogene autotemcel, CTX001) ar putea deveni prima terapie genică bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9 care determină vindecarea pacienţilor cu beta-talasemie dependentă de transfuzii (TDT) şi anemie falciformă (SCD, siclemie), după o singură administrare. 95% dintre pacienţii cu talasemie dependentă de transfuzii trataţi cu exa-cel nu au mai avut nevoie de transfuzii şi niciun pacient cu […]


STUDIU. Terapia genică pentru imunodeficienţa combinată severă cauzată de deficitul ADA: supraviețuire globală de 100% la 3 ani

Imunodeficiența combinată severă (SCID – Severe combined immunodeficiency) este o maladie rară, care se manifestă de la vârste fragede prin infecții repetate, severe, care pun viața în pericol. Mai multe strategii terapeutice sunt utilizate pentru restabilirea unei funcții imunitare suficiente, cea mai recent studiată fiind terapia genică. Un articol publicat în The New England journal […]


#EHA2020. Terapia CAR-T Liso-Cel induce o rată generală de răspuns de 89% în limfomul non-Hodgkin cu celule B recidivant sau refractar

Tratamentul CAR-T lisocabtagene maraleucel (Liso-Cel) conduce la rate mari de răspuns în cazul pacienților cu limfom non-Hodgkin cu celule B mari recidivant sau refractar, determinând răspunsuri durabile complete la pacienții care prezintă un prognostic nefavorabil. Acestea sunt noile date provenite din studiul de fază II, TRANSCEND-PILOT, prezentate în cadrul celui de-al 25-lea Congres Anual al Asociației […]


#EHA2020. Ruxolitinib, rate înalte de răspuns în boala grefă-contra-gazdă acută, pentru mai multe categorii de pacienți refractari la steroizi

Boala grefă-contra gazdă acută (aGVHD- acute graft-versus-host disease) reprezintă una dintre limitările principale ale transplantului de celule stem hematopoietice. Nu toți pacienții răspund la tratamentul standard cu steroizi. În studiul REACH2, ruxolitinib a determinat rate înalte de răspuns după 28 de zile de tratament, comparativ cu standardul terapeutic. Beneficiile se mențin la pacienții cu vârste […]


Studiul BEAT-MS. Terapiile biologice versus transplantul de celule stem hematopoietice în scleroza multiplă

Începutul anului 2020 a adus o nouă inițiativă științifică în domeniul sclerozei multiple (SM) recurent remisive: un studiu comparativ, menit să evalueaze eficiența auto-transplantului de celule stem hematopoietice (AHSCT), față de terapia biologică de ultimă generație. BEAT-MS reprezintă inițiativa diviziei Immune Tollerance Network din cadrul Institutului Național de Boli Alergice și Infecțioase (NIAID) din Statele Unite […]