articole despre Acces la inovație
Dr. Silvia Rădulescu 29 iulie 2021 Citit de 1534 ori
STUDIU. O nouă formă de scleroză laterală amiotrofică monogenică este caracterizată prin debut juvenil și progresie lentă
Mutații patogene la nivelul genei SPTLC1 pot cauza apariția unei noi variante, monogenice, a sclerozei laterale amiotrofice, printr-un mecanism de sinteză excesivă de sfingolipide. Patru noi variante dominante ale genei SPTLC1 au fost identificate la 11 copii aparținând a 7 familii diferite, care par a avea o formă unică de scleroză laterală amiotrofică cu debut […]
Dr. Silvia Rădulescu 20 iulie 2021 Citit de 653 ori
Ghid ACMG: testele bazate pe secvențierea exomului/genomului, recomandate pentru diagnosticul pacienților pediatrici cu anomalii congenitale și dizabilitate intelectuală
Colegiul American de Genetică și Genomică Medicală (ACMG) a publicat primul ghid de practică clinică pe tema secvențierii exomului și a genomului pentru pacienții pediatrici cu anomalii congenitale sau dizabilitate intelectuală. Acesta a apărut în Genetics in Medicine, revista oficială a ACMG. Secvențierea exomului și a genomului au demonstrat utilitate clinică pentru pacienți și familiile […]
Dr. Denisa Petrescu 08 iulie 2021 Citit de 2993 ori
FDA aprobă semaglutida pentru controlul greutății la adulții cu obezitate
La începutul lunii iunie 2021, Food and Drug Administration (FDA) a aprobat semaglutida (o injecție săptămânală) pentru managementul greutății la adulții cu obezitate sau supraponderali care au cel puțin o afecțiune legată de greutate (cum ar fi hipertensiunea arterială, diabetul zaharat de tip 2 sau hipercolesterolemia), în combinație cu o dietă hipocalorică și activitate fizică. […]
Adriana Boată 26 iunie 2021 Citit de 483 ori
#COVID19. FDA autorizează tocilizumab pentru utilizare de urgență în tratamentul adulților și copiilor cu forme severe de Covid-19 care necesită ventilație
FDA a autorizat pentru utilizare de urgență (EUA) anticorpul monoclonal tocilizumab (denumire comercială în SUA – Actemra) pentru tratamentul adulților și pacienților pediatrici (cu vârsta de 2 ani și peste) spitalizați, care primesc terapie sistemică cu corticosteroizi și necesită oxigen suplimentar, ventilație mecanică sau oxigenare cu membrană extracorporală (ECMO). Actemra nu este autorizat pentru utilizare […]
Dr. Denisa Petrescu 23 iunie 2021 Citit de 615 ori
#EULAR2021. Tratamentul cu rituximab sau inhibitori JAK la pacienții cu poliartrită reumatoidă, asociat cu o severitate crescută a bolii COVID-19
Pacienții cu poliartrită reumatoidă care sunt în tratament cu rituximab sau inhibitori JAK prezintă un risc crescut de afectare severă în urma infecției cu virusul SARS-CoV-2, comparativ cu cei tratați cu inhibitori ai TNF (Tumor Necrosis Factor). Concluziile provin din studiul COVID-19 Global Rheumatology Alliance , prezentat în cadrul Congresului European de Reumatologie (EULAR 2021). […]
Dr. Denisa Petrescu 11 iunie 2021 Citit de 2205 ori
FDA aprobă aducanumab, prima imunoterapie care încetinește progresia bolii Alzheimer
Food and Drug Administration (FDA) a autorizat aducanumab pentru tratamentul bolii Alzheimer prin calea de aprobare accelerată. Aducanumab (denumire comercială Aduhelm) devine astfel nu doar prima imunoterapie utilizată în boala Alzheimer (BA), ci și primul medicament aprobat pentru această afecțiune din ultimii aproape 20 de ani. Mai mult decât atât, anticorpul monoclonal aducanumab este totodată […]
Dr. Silvia Rădulescu 03 iunie 2021 Citit de 1420 ori
Prima terapie genică pentru pacienții cu adrenoleucodistrofie cerebrală, aprobată în Uniunea Europeană
Update 21 iulie 2021: Terapia a primit aprobarea Comisiei Europene. Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a emis recomandarea pentru autorizația de punere pe piață a terapiei genice Skysona (elivaldogene autotemcel) pentru tratamentul pacienților cu vârste de sub 18 ani, cu adrenoleucodistrofie cerebrală, o formă severă a unei […]
Dr. Denisa Petrescu 02 iunie 2021 Citit de 509 ori
Declarația de la Roma: prioritatea principală este vaccinarea anti-COVID-19 la scară globală, în mod echitabil
Declarația de la Roma a fost semnată de liderii G20 și ai altor state, precum și de directorii organizațiilor internaționale și regionale în cadrul Summitului Global al Sănătății (Global Health Summit), desfășurat la Roma pe 21 mai 2021. Participanții s-au reunit pentru a-și împărtăși experiențele legate de pandemia COVID-19 și au concluzionat că aceasta continuă […]
Ruxandra Schitea 31 mai 2021 Citit de 480 ori
Patients WAIT survey: pot trece până la 883 de zile pentru ca pacienții români să aibă acces la un medicament de ultimă generație, compensat
Inegalitățile în ceea ce privește accesul la medicamente și terapii inovatoare între țările din Nord-Vestul Europei și cele din Sud-Est devin din ce în ce mai evidente odată cu adoptarea inovațiilor. Statisticile arată că pacienții europeni pot aștepta între 4 luni și 2 ani și jumătate, în funcție de țara de proveniență, pentru a avea […]
Dr. Silvia Rădulescu 26 mai 2021 Citit de 1598 ori
FDA aprobă prima terapie țintită pentru cancerul pulmonar non-microcelular cu mutație de tip inserție la nivelul exonului 20 al genei EGFR
Rybrevant (amivantamab-vmjw) a fost aprobat de FDA pentru pacienții adulți cu cancer pulmonar non-microcelular (NSCLC) local avansat sau metastatic, cu mutații de tip inserție la nivelul exonului 20 al genei pentru receptorul factorului de creștere epidermal (EGFR), la care boala a progresat în timpul sau după tratamentul chimioterapic pe bază de platină. FDA a aprobat […]