articole despre Acces la inovație

Recomandare EMA de extinderea indicației pentru terapia CAR-T liso-cel: linia a II-a de tratament a limfoamelor non-Hodgkin cu celule B

Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a emis o opinie pozitivă cu privire la actualizarea aprobării de introducere pe piață a terapiei CAR-T lisocabtagene maraleucel (denumire comercială Breyanzi) pentru tratamentul adulților cu anumite limfoame cu celule B mari refractare sau recidivate, după administrarea unei linii anterioare […]


Planul Francez pentru Medicină Genomică 2025: progrese majore în domeniul bolilor rare și în oncologie prin facilitarea accesului la secvențierea întregului genom în sistemul de sănătate

Pentru a asigura accesul echitabil la medicina genomică pentru toți cetățenii, în Franța este în curs de implementare „Inițiativa de Medicină Genomică 2025” (PFMG2025), prin care se stabilește cadrul național pentru medicina de precizie. Componenta științifică și de cercetare sunt în strânsă cooperare cu sistemul de sănătate pentru facilitarea accesului timpuriu la inovație. Inițiativa franceză […]


Ziua Bolilor Rare 2023. Screening-ul la nou născuți în Europa de Sud-Est: cum ar putea fi îmbunătățit accesul în România

Programele de screening la nou-născut (New-born screening, NBS) includ un set important de teste făcute într-un interval scurt de timp după naștere, pentru a descoperi boli congenitale rare în perioada pre-simptomatică, când detecția timpurie și tratamentul sunt cruciale pentru a preveni consecințe ireversibile asupra sănătății sau chiar decesul. Screeningul neonatal a început în anul 1960 […]


PREMIERĂ. Primul copil din UK a primit terapia genică pentru leucodistrofie metacromatică în afara studiilor clinice

NHS England a anunțat pe 15 februarie că primul copil din UK cu leucodistrofie metacromatică, o boală metabolică rară, a fost tratat în afara studiilor clinice cu terapia genică atidarsagene autotemcel (denumire comercială – Libmeldy) și are o evoluție corespunzătoare vârstei sale. Viața lui Teddi, o fetiță în vârstă de 19 luni acum, a fost […]


STUDIU. Vaccinul pentru prevenirea cancerului de sân triplu negativ: în SUA a început înrolarea persoanelor la risc înalt

La finalul anului 2021, specialiștii de la Cleveland Clinic și Anixa Biosciences lansau primul studiu uman (faza I a) cu un vaccin care să prevină cancerul de sân triplu negativ, cea mai agresivă formă de cancer de sân. La acel moment, se urmărea includerea a 18-24 de pacienți care au finalizat tratamentul pentru cancerul de […]


SNS 2022-2030. A doua arie de intervenție – acces la servicii: scăderea cu 20% a numărului de localități fără medic de familie

Actuala Strategie Națională de Sănătate „Împreună pentru sănătate”, elaborată de Ministerul Sănătății și gândită pentru perioada 2022-2030, își propune să schimbe starea de fapt, deplasând accentul pe sănătatea cetățeanului privit ca o persoană cu nevoi multidimenisonale și nu ca un simplu pacient, cum a fost cazul în precedenta strategie. Accesează Strategia Națională de Sănătate 2022-2030: Cum […]


Rebyota: prima terapie bazată pe microbiotă fecală aprobată în SUA pentru pacienţii cu infecţii recurente cu Clostridioides difficile

Primul produs terapeutic bazat pe microbiotă fecală a fost aprobat de către U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru tratamentul infecţiilor recurente cu Clostridioides difficile (nomenclatură anterioară: Clostridium difficile), la care antibioticele tradiţionale nu sunt eficace. Rebyota a fost dezvoltată de Ferring Pharmaceuticals şi se adresează persoanelor care au minim 18 ani, după finalizarea unui […]


Terapia genică fidanacogene elaparvovec reduce cu 71% rata sângerărilor anuale la pacienții cu hemofilie B severă

Terapia genică fidanacogene elaparvovec are o eficacitate ridicată şi un profil de siguranţă favorabil, în urma administrării la bărbaţii adulţi cu hemofilie B de la moderat severă la severă, conform rezultatelor studiului clinic de fază III anunţate de Pfizer, compania care a dezvoltat noul tratament. Administrarea unei doze unice din această terapie a scăzut cu […]


Inovația Anului 2022 în viziunea Raportuldegardă.ro – noua eră a screeningului de precizie în oncologie: testele care detectează multiple tipuri de cancere în stadii incipiente, dintr-o singură probă de sânge

Asistăm la momente istorice, în care se redefinește conceptul de „depistare precoce” a cancerului și care au potențialul de a transforma strategiile de screening oncologic. Societatea Europeană de Oncologie Clinică anunța, în septembrie 2022, aceste transformări majore, în cadrul Congresului său anual: „Trebuie să ne pregătim de o schimbare majoră în detecția cazurilor de cancer, […]


4 din 5 pacienți europeni cu cancer de sân eligibili pentru testarea genomică nu sunt informați cu privire la disponibilitatea acesteia

Cancer Patients Europe a publicat recent rezultatele primului sondaj la nivel european – myC – asupra disponibilității testării genomice din perspectiva pacienților cu cancer de sân. 4 din 5 pacienți cu cancer de sân eligibili pentru testarea genomică nu sunt sau au fost informați despre disponibilitatea acestei testări. Mai mult, 63% dintre respondenți au declarat […]