Primul tratament care întârzie progresia diabetului zaharat de tip 1, aprobat FDA

  • Acces la inovație
  • Diabet



Tzield (teplizumab-mzwv), primul medicament care întârzie debutul stadiului III al diabetului zaharat de tip 1, a primit aprobarea de punere pe piață în Statele Unite din partea U.S. Food and Drug Administration (FDA). Terapia poate fi administrată adulților și copiilor în vârstă de minim 8 ani, care au diabet zaharat de tip 1 în stadiul II. Studiul clinic derulat pentru a evalua eficacitatea tratamentului cu Tzield a concluzionat că întârzie diagnosticarea stadiului III al diabetului zaharat de tip 1 cu o mediană de 2 ani, față de placebo. Această aprobare reprezintă un moment istoric în medicină și marchează debutul unei noi ere în managementul diabetului zaharat de tip 1, noul medicament fiind cea mai mare realizare pentru pacienţii cu diabet, de la descoperirea insulinei în urmă cu 100 de ani.

„Persoanele cu diabet zaharat de tip 1 au nevoie de terapie de substituție cu insulină pe tot parcursul vieții, așa că a putea oferi unei persoane o întârziere de doi ani față de simptomele și povara diabetului zaharat de tip 1 este o realizare extraordinară, în timp ce căutăm să identificăm un remediu”, a afirmat Dr. Robert Gabbay, director ştiinţific al Asociației Americane de Diabet.

Studiul clinic randomizat a inclus 76 de pacienți cu diabet zaharat de tip 1, aflați în stadiul II de boală. Aceștia au primit fie Tzield administrat zilnic intravenos timp de 14 zile (44 de persoane), fie placebo (grupul de control). După o supraveghere mediană de 51 de luni, rezultatele au fost următoarele:

abonare
  • 45% dintre pacienții care au primit Tzield au ajuns în stadiul III, în timp ce 72% dintre cei care au primit placebo au trecut în stadiul III
  • Intervalul de timp mediu de la includerea în studiu până la stabilirea diagnosticului de diabet zaharat în stadiul III a fost de 50 de luni la pacienţii care au primit noul medicament, față de 25 de luni la grupul de control
Primul medicament care întârzie progresia diabetului zaharat de tip 1 a fost aprobat de FDA
Sursa foto: Pixabay

Cum funcţionează noua terapie?

Diabetul zaharat de tip 1 apare atunci când sistemul imun atacă şi distruge celulele pancreatice producătoare de insulină. Deficitul de insulină determină creşterea glicemiei, fiind necesară injectarea de insulină din surse exogene pentru a controla boala. Diabetul zaharat de tip 1 poate să apară la orice vârstă, dar este frecvent diagnosticat la copii şi adulţi tineri. La nivel mondial, există 9 milioane de persoane diagnosticate cu această formă de diabet.

Tzield este un anticorp monoclonal anti-CD3, care se atașează şi inactivează celulele imune care atacă celulele pancreatice producătoare de insulină. Totodată, crește procentul de celule care moderează răspunsul imun. Pentru prima dată este țintită cauza diabetului zaharat de tip 1: un răspuns imun exagerat, direcţionat asupra structurilor proprii organismului. Pentru Tzield, FDA a acordat distincţiile Priority Review şi Breakthrough Therapy.

Producătorul U.S. Prevention Bio își propune dezvoltarea unor terapii similare pentru diverse boli autoimune, care se adresează stadiilor asimptomatice și riscului genetic, anterior stabilirii manifestărilor clinice. Tot pentru pentru prevenția diabetului zaharat de tip 1, compania dezvoltă în prezent un vaccin împotriva virusului Coxsackie B. Alte terapii în curs de dezvoltare se adresează lupusului eritematos sistemic și bolii celiace.

Printre reacțiile adverse comune care au apărut după administrarea Tzield se numără limfopenia, leucopenia, cefaleea şi erupțiile cutanate. Utilizarea Tzield trebuie realizată cu precauţie, poate fi utilizată premedicaţie, dar şi monitorizată apariţia simptomelor sindromului de eliberare a citokinelor. Există un risc de infecţii severe şi de reacţii de hipersensibilitate. Administrarea vaccinurilor ar trebui realizată anterior iniţierii terapiei cu Tzield, precum şi evitarea utilizării concomitente cu acest medicament a vaccinurilor care conţin virusuri vii, inactivate sau a celor de tip ARNmesager.

Citeşte şi: