articole despre boala rara

FDA a aprobat prima terapie pentru atimia congenitală, o boală imunologică pediatrică rară

FDA (Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA) a aprobat Rethymic, terapia regenerativă pe bază de țesut uman allogen, pentru pacienții cu atimie congenitală, o afecțiune imunologică pediatrică în care timusul nu se dezvoltă intrauterin. Acesta este primul tratament aprobat de FDA pentru copiii născuți cu această afecțiune extrem de rară. „Rethymic este rezultatul a […]


FDA aprobă selumetinib, prima terapie țintită pentru tratamentul copiilor cu neurofibromatoză tip 1, o afecțiune neurologică rară

FDA (Food and Drug Administration) a aprobat selumetinib pentru tratamentul pacienților cu vârsta de peste 2 ani cu neurofibromatoză de tip 1 (NF1), cu neurofibroame plexiforme simptomatice, inoperabile. Acesta este primul medicament aprobat pentru a trata această afecțiune neurologică rară, întrucât tratamentele anterioare se adresau numai gestionării simptomelor. Koselugo (selumetinib) reprezintă un progres major în […]