articole despre terapie inovatoare

#EHA22. Terapia exa-cel, bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9, ar putea determina vindecarea anumitor categorii de pacienți cu beta-talasemie și anemie falciformă

Exa-cel (exagamglogene autotemcel, CTX001) ar putea deveni prima terapie genică bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9 care determină vindecarea pacienţilor cu beta-talasemie dependentă de transfuzii (TDT) şi anemie falciformă (SCD, siclemie), după o singură administrare. 95% dintre pacienţii cu talasemie dependentă de transfuzii trataţi cu exa-cel nu au mai avut nevoie de transfuzii şi niciun pacient cu […]


FDA aprobă aducanumab, prima imunoterapie care încetinește progresia bolii Alzheimer

Food and Drug Administration (FDA) a autorizat aducanumab pentru tratamentul bolii Alzheimer prin calea de aprobare accelerată. Aducanumab (denumire comercială Aduhelm) devine astfel nu doar prima imunoterapie utilizată în boala Alzheimer (BA), ci și primul medicament aprobat pentru această afecțiune din ultimii aproape 20 de ani. Mai mult decât atât, anticorpul monoclonal aducanumab este totodată […]


STUDIU. Donanemab reduce semnificativ declinul cognitiv și funcțional la pacienții cu boala Alzheimer

Anticorpul monoclonal donanemab a demonstrat încetinirea depunerii plăcilor de amiloid, acumulării proteinei tau și reducerea declinului cognitiv și funcțional în boala Alzheimer, conform unui studiu de fază II publicat recent în New England Journal of Medicine.  Atât rezultatele clinice, cât și cele privind evaluarea biomarkerilor, sugerează potențialul donanemab de a deveni o terapie modificatoare de […]


STUDIU. O injecție săptămânală cu semaglutidă reduce semnificativ greutatea corporală la persoanele obeze fără diabet zaharat

Semaglutida, un agonist GLP-1, și-a dovedit eficacitatea în controlul obezității, determinând o scădere ponderală de aproximativ 15%, la persoane fără diabet zaharat de tip 2, conform rezultatelor studiului clinic STEP1, publicate recent în The New England Journal of Medicine. Pacienții supraponderali sau obezi care au primit semaglutidă pe parcursul a 68 de săptămâni au raportat în […]


VIDEO. Prof. Dr. Ruxandra Ulmeanu, despre tratamentul fibrozei pulmonare idiopatice și importanța diagnosticului precoce

Fibroza pulmonară idiopatică (FPI) este o boală cronică, rară, ireversibilă și fatală. FPI apare printr-un proces de remodelare a țesutului pulmonar de cauză necunoscută. Țestul pulmonar din jurul alveolelor, care este subțire și elastic în mod normal, se îngroașă, fiind înlocuit de un țesut cicatricial, fibros. Manifestările inițiale ale FPI sunt ușor de trecut cu […]


O nouă combinație care include imunoterapia (lenvatinib+pembrolizumab), aproape de aprobare în SUA pentru tratamentul cancerului renal

O nouă combinație terapeutică a fost desemnată terapie inovatoare de către FDA în SUA, pentru tratamentul carcinomului cu celule renale, avansat local sau metastatic. Această combinație constă în lenvatinib mesilat (denumire comercială Lenvima, dezvoltat și produs de Eisai) și pembrolizumab (denumire comercială Keytruda, dezvoltat și produs de Merck). Desemnarea titlului de terapie inovatoare are scopul […]