Imunoterapia cu celule CAR-T reprezintă încununarea a peste două decenii de muncă asiduă a unor cercetători dedicați, facilitată de investiții de peste un miliard de dolari. Unul dintre acești cercetători este dr. Adrian Bot, vicepreședinte și coordonator în științe translaționale la compania farmaceutică Kite, a cărei terapie CAR-T a primit aprobarea FDA cu puțin timp în urmă.
Într-un interviu în exclusivitate cu redacția raportuldegarda.ro, obținut cu ocazia evenimentului „Trăim viitorul cu încredere”, organizat de ARPIM, dr. Adrian Bot a vorbit cu pasiune despre munca echipei sale și s-a arătat optimist cu privire la viitorul oncologiei medicale: „La ora actuală vedem începutul sfârșitului luptei împotriva cancerului. În următorii 5-10 ani vom vedea progrese fantastice în imunoterapie”, a declarat acesta.
– Domnule doctor Adrian Bot, credeți că în viitor imunoterapia va juca un rol mai important în tratarea cancerului sau va rămâne utilă doar pentru tratarea anumitor tipuri de cancer?
- Cred că imunoterapia va juca un rol esențial în lupta împotriva cancerului. Cred că ceea ce vedem la ora actuală este doar începutul, prima generație de celule CAR-T și de produse cu celule T în general. Primele două produse aprobate în 2017 integrează o singură genă artificială. În principiu o celulă imună se poate reprograma în foarte multe feluri pentru a fi mai puternică, mai agilă, mai rezistentă și mai controlabilă. Lucrăm pe toate aceste fronturi pentru a produce celule capabile să trateze nu numai bolile maligne sanguine, dar și bolile tumorale solide, cum ar fi carcinomul. Nu există nici un motiv științific pentru care acest lucru nu ar fi posibil. De aceea, împreună cu multe alte organizații lucrăm asiduu pentru a dezvolta noi generații de celule CAR-T, aplicabile altor tumori.
– Deci în acest moment se lucrează la celule CAR-T care să atace și tumori solide?
- Absolut! De fapt, colaborăm cu Institutul Național de Cancer din Washington DC și alte organizații pentru a testa celule CAR-T și alte produse similare care să atace tumori solide. Aceasta este o prioritate majoră și lucrăm pe mai multe fronturi, inclusiv dezvoltarea produselor cu celule T pentru cancerul de la nivelul gâtului și al capului, cervical, ovarian, pancreatic, colorectal și altele.
– În timpul conferinței ați menționat că celulele CAR-T sunt utile nu numai în tratarea cancerului. Ce alte boli mai pot fi tratate cu acest tip de terapie?
- Bolile imunologice, cum ar fi inflamațiile și bolile autoimune. La ora actuală, aceste boli nu sunt adresabile folosind CAR-T sau tehnologii similare, dar prin reprogramarea sistemului imun se poate ameliora un proces inflamator. În următorii 10 ani, activitatea în acest domeniu va fi substanțială și se vor aloca multe resurse.
– Cât durează din momentul în care celulele pacientului sunt prelevate până când ele sunt reintroduse, modificate, în organism?
- În medie durează 17 zile de la prelevarea celulelor din sânge până la administrarea lor în organismul pacientului. Acest lucru se întâmplă deoarece ele sunt trimise la o fabrică unde sunt modificate genetic, înmulțite, înghețate și trimise înapoi la spital, unde pacientul este tratat prin infuzie.
– Care ar fi costurile per pacient ale unei astfel de proceduri?
- Costul trebuie privit prin prisma alternativei, adică cel impus de tratarea succesivă a unui pacient cu cancer cronic, pe durata a luni sau ani întregi. În SUA acest cost este de sute de mii, poate un milion de dolari. Pe de altă parte, tratamentul cu CAR-T cells presupune o singură administrare și costă în jur de 300.000 de dolari, similar cu costul unui transplant de măduvă osoasă.
– Odată administrate pacientului, cât de mult timp durează până când efectele celulelor sunt observabile?
- Pentru mine, ca imunolog, a fost o surpriză să aflu răspunsul la această întrebare. 24 de ore! În prima săptămână după administrare, tumorile încep să se reducă. La o lună după tratament, majoritatea pacienților care vor ajunge să fie în remisie completă deja arată semne de reducere a tumorilor în toate organele.
– Poate imunoterapia cu celule CAR-T să elimine toate celulele canceroase din corp?
- Avem pacienți tratați acum 6-7 ani care încă sunt în remisie completă, dar abia peste încă 3-4 ani vom putea confirma că aceste persoane sunt complet vindecate. În principiu știm deja că imunoterapia are potențialul de a elimina până la ultima celulă canceroasă.
– În Franța se experimentează ceea ce ei numesc celule CAR-T off-the-shelf, adică prelevate de la donatori sănătoși și care pot fi administrate imediat pacienților. Credeți că acesta este un pas în direcția potrivită?
- Absolut! Și organizația noastră încearcă să dezvolte o terapie off-the-shelf care va reduce costurile de producție. Este următorul pas natural. Vor fi totuși bariere în legătură cu respingerea celulelor, dar nu există un motiv științific pentru care să nu putem depăși aceste obstacole.
– Când vor putea pacienții români să beneficieze de terapii cu celule CAR-T?
- În Europa, terapia cu celule CAR-T va fi probabil testată undeva în 2018, dar în România vor fi probleme în legătură cu infrastructura medicală. Va fi nevoie ca fiecare centru oncologic să dispună de cele necesare administrării terapiei și monitorizării pacienților. Dar, cu suportul autorităților din România, sunt sigur că terapia CAR-T va fi o realitate și aici.
Prima terapie cu celule CAR-T a fost aprobată de FDA pe 30 august, pentru tratarea leucemiei acute limfoblastice, la copii și tineri adulți. Citește aici totul despre terapia cu celule CAR-T.
Evenimentul „Trăim viitorul cu încredere” a fost organizat pe 23 noiembrie, de Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente, și a reunit cercetători internaționali, reprezentanți ai autorităților, ai comunității medicale și ai asociațiilor de business, pentru a dezbate potențiale soluții care ar reduce decalajul dintre România și restul statelor europene în ceea ce privește accesul la tratamente de ultimă generație.
Alte articole relevante:
Celulele CAR-T – cum sunt antrenate celulele umane să lupte împotriva mielomului multiplu
Inovațiile care au schimbat pentru totdeauna tratamentul cancerului