articole despre Acces la inovație

Raport EFPIA: Provocări și facilitatori în dezvoltarea medicamentelor orfane și pediatrice. Recomandări pentru adoptarea inovației

Federația Europeană a Industriilor și Asociațiilor Farmaceutice (EFPIA), împreună cu Oficiul de Economie Sanitară (OHE – Office of Health Economics), au lansat recent un raport asupra provocărilor cu privire la dezvoltarea medicamentelor orfane sau pediatrice. Raportul oferă și o serie de recomandări, sumarizate astfel: Multe dintre barierele identificate în acest raport – în special lipsa […]


ADA2021: Tirzepatida conduce la un control mai bun al hemoglobinei glicozilate și al greutății corporale în diabetul zaharat de tip 2, față de semaglutidă

Tirzepatida, o moleculă terapeutică cu un mecanism inovator, se dovedește eficientă într-o serie de studii care au implicat pacienți cu diabet zaharat de tip II. Dintre noutățile prezentate în cadrul celei de-a 81-a ediții a Sesiunilor Științifice virtuale organizate de Asociația Americană de Diabet s-au remarcat rezultatele studiului SURPASS-2, în care noua moleculă a fost […]


STUDIU. O nouă formă de scleroză laterală amiotrofică monogenică este caracterizată prin debut juvenil și progresie lentă

Mutații patogene la nivelul genei SPTLC1 pot cauza apariția unei noi variante, monogenice, a sclerozei laterale amiotrofice, printr-un mecanism de sinteză excesivă de sfingolipide. Patru noi variante dominante ale genei SPTLC1 au fost identificate la 11 copii aparținând a 7 familii diferite, care par a avea o formă unică de scleroză laterală amiotrofică cu debut […]


Ghid ACMG: testele bazate pe secvențierea exomului/genomului, recomandate pentru diagnosticul pacienților pediatrici cu anomalii congenitale și dizabilitate intelectuală

Colegiul American de Genetică și Genomică Medicală (ACMG) a publicat primul ghid de practică clinică pe tema secvențierii exomului și a genomului pentru pacienții pediatrici cu anomalii congenitale sau dizabilitate intelectuală. Acesta a apărut în Genetics in Medicine, revista oficială a ACMG. Secvențierea exomului și a genomului au demonstrat utilitate clinică pentru pacienți și familiile […]


FDA aprobă semaglutida pentru controlul greutății la adulții cu obezitate

La începutul lunii iunie 2021, Food and Drug Administration (FDA) a aprobat semaglutida (o injecție săptămânală) pentru managementul greutății la adulții cu obezitate sau supraponderali care au cel puțin o afecțiune legată de greutate (cum ar fi hipertensiunea arterială, diabetul zaharat de tip 2 sau hipercolesterolemia), în combinație cu o dietă hipocalorică și activitate fizică. […]


#COVID19. FDA autorizează tocilizumab pentru utilizare de urgență în tratamentul adulților și copiilor cu forme severe de Covid-19 care necesită ventilație

FDA a autorizat pentru utilizare de urgență (EUA) anticorpul monoclonal tocilizumab (denumire comercială în SUA – Actemra) pentru tratamentul adulților și pacienților pediatrici (cu vârsta de 2 ani și peste) spitalizați, care primesc terapie sistemică cu corticosteroizi și necesită oxigen suplimentar, ventilație mecanică sau oxigenare cu membrană extracorporală (ECMO). Actemra nu este autorizat pentru utilizare […]


#EULAR2021. Tratamentul cu rituximab sau inhibitori JAK la pacienții cu poliartrită reumatoidă, asociat cu o severitate crescută a bolii COVID-19

Pacienții cu poliartrită reumatoidă care sunt în tratament cu rituximab sau inhibitori JAK prezintă un risc crescut de afectare severă în urma infecției cu virusul SARS-CoV-2, comparativ cu cei tratați cu inhibitori ai TNF (Tumor Necrosis Factor). Concluziile provin din studiul COVID-19 Global Rheumatology Alliance , prezentat în cadrul Congresului European de Reumatologie (EULAR 2021). […]


FDA aprobă aducanumab, prima imunoterapie care încetinește progresia bolii Alzheimer

Food and Drug Administration (FDA) a autorizat aducanumab pentru tratamentul bolii Alzheimer prin calea de aprobare accelerată. Aducanumab (denumire comercială Aduhelm) devine astfel nu doar prima imunoterapie utilizată în boala Alzheimer (BA), ci și primul medicament aprobat pentru această afecțiune din ultimii aproape 20 de ani. Mai mult decât atât, anticorpul monoclonal aducanumab este totodată […]


Prima terapie genică pentru pacienții cu adrenoleucodistrofie cerebrală, la un pas mai aproape de aprobare în Uniunea Europeană

Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a emis recomandarea pentru autorizația de punere pe piață a terapiei genice Skysona (elivaldogene autotemcel) pentru tratamentul pacienților cu vârste de sub 18 ani, cu adrenoleucodistrofie cerebrală, o formă severă a unei boli ereditare neurodegenerative progresive. Skysona reprezintă prima terapie genică pentru […]


Declarația de la Roma: prioritatea principală este vaccinarea anti-COVID-19 la scară globală, în mod echitabil

Declarația de la Roma a fost semnată de liderii G20 și ai altor state, precum și de directorii organizațiilor internaționale și regionale în cadrul Summitului Global al Sănătății (Global Health Summit), desfășurat la Roma pe 21 mai 2021. Participanții s-au reunit pentru a-și împărtăși experiențele legate de pandemia COVID-19 și au concluzionat că aceasta continuă […]