articole despre Acces la inovație

FDA aprobă vosoritide, prima terapie care stimulează creșterea copiilor cu acondroplazie, cu vârste de peste 5 ani

FDA (U.S. Food and Drug Administration) a aprobat Voxzogo (vosoritide), terapie injectabilă care stimulează creșterea copiilor cu acondroplazie și cartilaje de creștere deschise, în vârstă de peste cinci ani (copii care au încă potențial de creștere). Această aprobare îndeplinește o nevoie medicală nesatisfăcută pentru peste 10.000 de copii din SUA cu acondroplazie, cea mai comună […]


ARPIM, 25 de ani de parteneriat strategic – Lansarea Pactului pentru Inovație în Sănătate: „Este cel mai bun moment să punem Sănătatea pe primul plan”

Informații cheie: ARPIM a lansat un document de colaborare structurat pe 4 axe strategice cu scopul de a alinia toți factorii de decizie și profesioniștii în domeniul sănătății în jurul unor măsuri concrete pentru revitalizarea unor segmente importante ale sistemului de sănătate din România. În prima fază, documentul va fi în supus atenției Comisiilor pentru […]


ARPIM: Pactul pentru sănătate – parteneriat strategic și inovație pentru pacienții români

Sistemul de sănătate din România se confruntă în prezent cu provocări fără precedent generate de pandemie, dar și de îmbătrânirea populației și de creșterea poverii bolilor cronice. Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM) va lansa, pe 25 noiembrie, în cadrul evenimentului PACT for Health: parteneriat strategic și inovație pentru pacienți, un document de […]


PREMIERĂ. Secvențierea întregului genom, validată ca test de primă linie pentru diagnosticul bolilor rare în UK. Care sunt beneficiile pentru pacienți și pentru sistemul de sănătate?

Peste 80% dintre bolile rare au o componentă genetică, iar 70% dintre acestea au debut în copilărie. Introducerea secvențierii genomice a crescut rata de diagnostic pentru bolile rare în ultimul deceniu, însă aceasta nu este folosită de rutină în practica medicală. Abordarea clasică la nivelul sistemelor de sănătate pentru diagnosticul bolilor rare implică realizarea de […]


Molnupiravir, prima terapie antivirală orală pentru COVID-19, a fost autorizată în Marea Britanie pentru tratarea adulților cu forme ușoare spre moderate, care sunt la risc să facă forma severă a bolii

Agenția de Reglementare a Medicamentelor și a Produselor de Sănătate din Marea Britanie (MHRA) a autorizat molnupiravir pentru tratamentul formelor ușoare-moderate de COVID-19 la adulții cu un test de diagnostic pozitiv SARS-CoV-2 și care au cel puțin un factor de risc pentru evoluția către o formă severă a bolii. Cererile de autorizare depuse de MSD […]


Recomandările EMA de aprobare din octombrie 2021: 6 noi opțiuni terapeutice, printre care amivantamab – prima terapie țintită pentru o formă de cancer pulmonar

De la începutul anului 2021 și până la jumătatea lunii octombrie, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a medicamentului a acordat 67 de opinii pozitive cu privire la noi opțiuni terapeutice și 74 de recomandări pentru extinderea indicațiilor terapeutice ale unor medicamente deja aprobate la nivelul Uniunii Europene. În același […]


FDA a aprobat prima terapie pentru atimia congenitală, o boală imunologică pediatrică rară

FDA (Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA) a aprobat Rethymic, terapia regenerativă pe bază de țesut uman allogen, pentru pacienții cu atimie congenitală, o afecțiune imunologică pediatrică în care timusul nu se dezvoltă intrauterin. Acesta este primul tratament aprobat de FDA pentru copiii născuți cu această afecțiune extrem de rară. „Rethymic este rezultatul a […]


#ESMO21. Imunoterapia cu pembrolizumab prelungește supraviețuirea în cancerul de col uterin recurent, persistent sau metastatic, în linia I de tratament

Asocierea imunoterapiei la tratamentul standard de primă linie extinde supraviețuirea cu opt luni la pacientele cu cancer de col uterin recurent, persistent sau metastatic, conform rezultatelor studiului KEYNOTE-826 prezentate în cadrul ediției virtuale a Congresului Societății Europene de Oncologie ESMO 2021. Acesta  este primul studiu care a evaluat adăugarea unui inhibitor PD-1 la chimioterapie, cu […]


Premiul Nobel pentru Chimie 2021: descoperirea organocatalizei asimetrice, un instrument esențial pentru dezvoltarea de medicamente, cu impact favorabil asupra mediului

Benjamin List și David MacMillan au primit premiul Nobel pentru Chimie 2021 pentru descoperirea organocatalizei asimetrice, un instrument esențial pentru dezvoltarea de noi compuși folosind molecule organice mici. Descoperirea are un impact asupra multor industrii, eficientizând în primul rând dezvoltarea de medicamente prin procese care nu dăunează mediului. Catalizatorii sunt substanțe care controlează și accelerează […]


#ESMO21. Prima terapie CAR-T care demonstrează activitate anti-tumorală la pacienții cu anumite tipuri de cancere avansate de tract digestiv

Terapiile celulare CAR-T au transformat managementul cancerelor hematologice, demonstrând o eficacitate semnificativă, însă introducerea lor în tratamentul tumorilor solide reprezintă încă o provocare. În aceste tipuri tumorale se înregistrează rate de răspuns reduse și efectele adverse sunt importante. În cadrul ediției virtuale a Congresului European de Oncologie ESMO 2021 au fost prezentate primele rezultate pozitive […]