articole despre Acces la inovație

Ghid ACMG: testele bazate pe secvențierea exomului/genomului, recomandate pentru diagnosticul pacienților pediatrici cu anomalii congenitale și dizabilitate intelectuală

Colegiul American de Genetică și Genomică Medicală (ACMG) a publicat primul ghid de practică clinică pe tema secvențierii exomului și a genomului pentru pacienții pediatrici cu anomalii congenitale sau dizabilitate intelectuală. Acesta a apărut în Genetics in Medicine, revista oficială a ACMG. Secvențierea exomului și a genomului au demonstrat utilitate clinică pentru pacienți și familiile […]


FDA aprobă semaglutida pentru controlul greutății la adulții cu obezitate

La începutul lunii iunie 2021, Food and Drug Administration (FDA) a aprobat semaglutida (o injecție săptămânală) pentru managementul greutății la adulții cu obezitate sau supraponderali care au cel puțin o afecțiune legată de greutate (cum ar fi hipertensiunea arterială, diabetul zaharat de tip 2 sau hipercolesterolemia), în combinație cu o dietă hipocalorică și activitate fizică. […]


#COVID19. FDA autorizează tocilizumab pentru utilizare de urgență în tratamentul adulților și copiilor cu forme severe de Covid-19 care necesită ventilație

FDA a autorizat pentru utilizare de urgență (EUA) anticorpul monoclonal tocilizumab (denumire comercială în SUA – Actemra) pentru tratamentul adulților și pacienților pediatrici (cu vârsta de 2 ani și peste) spitalizați, care primesc terapie sistemică cu corticosteroizi și necesită oxigen suplimentar, ventilație mecanică sau oxigenare cu membrană extracorporală (ECMO). Actemra nu este autorizat pentru utilizare […]


#EULAR2021. Tratamentul cu rituximab sau inhibitori JAK la pacienții cu poliartrită reumatoidă, asociat cu o severitate crescută a bolii COVID-19

Pacienții cu poliartrită reumatoidă care sunt în tratament cu rituximab sau inhibitori JAK prezintă un risc crescut de afectare severă în urma infecției cu virusul SARS-CoV-2, comparativ cu cei tratați cu inhibitori ai TNF (Tumor Necrosis Factor). Concluziile provin din studiul COVID-19 Global Rheumatology Alliance , prezentat în cadrul Congresului European de Reumatologie (EULAR 2021). […]


FDA aprobă aducanumab, prima imunoterapie care încetinește progresia bolii Alzheimer

Food and Drug Administration (FDA) a autorizat aducanumab pentru tratamentul bolii Alzheimer prin calea de aprobare accelerată. Aducanumab (denumire comercială Aduhelm) devine astfel nu doar prima imunoterapie utilizată în boala Alzheimer (BA), ci și primul medicament aprobat pentru această afecțiune din ultimii aproape 20 de ani. Mai mult decât atât, anticorpul monoclonal aducanumab este totodată […]


Prima terapie genică pentru pacienții cu adrenoleucodistrofie cerebrală, la un pas mai aproape de aprobare în Uniunea Europeană

Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a emis recomandarea pentru autorizația de punere pe piață a terapiei genice Skysona (elivaldogene autotemcel) pentru tratamentul pacienților cu vârste de sub 18 ani, cu adrenoleucodistrofie cerebrală, o formă severă a unei boli ereditare neurodegenerative progresive. Skysona reprezintă prima terapie genică pentru […]


Declarația de la Roma: prioritatea principală este vaccinarea anti-COVID-19 la scară globală, în mod echitabil

Declarația de la Roma a fost semnată de liderii G20 și ai altor state, precum și de directorii organizațiilor internaționale și regionale în cadrul Summitului Global al Sănătății (Global Health Summit), desfășurat la Roma pe 21 mai 2021. Participanții s-au reunit pentru a-și împărtăși experiențele legate de pandemia COVID-19 și au concluzionat că aceasta continuă […]


Patients WAIT survey: pot trece până la 883 de zile pentru ca pacienții români să aibă acces la un medicament de ultimă generație, compensat

Inegalitățile în ceea ce privește accesul la medicamente și terapii inovatoare între țările din Nord-Vestul Europei și cele din Sud-Est devin din ce în ce mai evidente odată cu adoptarea inovațiilor. Statisticile arată că pacienții europeni pot aștepta între 4 luni și 2 ani și jumătate, în funcție de țara de proveniență, pentru a avea […]


FDA aprobă prima terapie țintită pentru cancerul pulmonar non-microcelular cu mutație de tip inserție la nivelul exonului 20 al genei EGFR

Rybrevant (amivantamab-vmjw) a fost aprobat de FDA pentru pacienții adulți cu cancer pulmonar non-microcelular (NSCLC) local avansat sau metastatic, cu mutații de tip inserție la nivelul exonului 20 al genei pentru receptorul factorului de creștere epidermal (EGFR), la care boala a progresat în timpul sau după tratamentul chimioterapic pe bază de platină. FDA a aprobat […]


STUDIU. Terapia genică pentru imunodeficienţa combinată severă cauzată de deficitul ADA: supraviețuire globală de 100% la 3 ani

Imunodeficiența combinată severă (SCID – Severe combined immunodeficiency) este o maladie rară, care se manifestă de la vârste fragede prin infecții repetate, severe, care pun viața în pericol. Mai multe strategii terapeutice sunt utilizate pentru restabilirea unei funcții imunitare suficiente, cea mai recent studiată fiind terapia genică. Un articol publicat în The New England journal […]