articole despre Acces la inovație

FDA aprobă casimersen pentru distrofia musculară Duchenne, o nouă terapie țintită care funcționează prin mecanismul exon skipping

FDA (Administrația Alimentelor și Medicamentelor din Statele Unite) a aprobat casimersen (oligonucleotidă antisens cu denumire comercială Amondys 45), pentru tratamentul pacienților cu distrofie musculară Duchenne (DMD) care prezintă mutația genei DMD, ce poate fi adresată prin tehnica exon 45 skipping. Aprobarea s-a bazat pe observarea efectului de creștere al producției de distrofină (proteină care ajută la menținerea intactă […]


FDA a aprobat evinacumab pentru tratamentul hipercolesterolemiei familiale homozigote

U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Evkeeza (evinacumab-dgnb) pentru a fi utilizat ca medicație adăugată celorlalte terapii care scad LDL-colesterolul (LDL-C) în rândul adulților și pacienților pediatrici în vârstă de minimum 12 ani, diagnosticați cu hipercolesterolemie familială homozigotă (HoFH). Evinacumab a fost dezvoltat de Regeneron Pharmaceuticals și reprezintă prima terapie de tip inhibitor […]


Vaccinul AstraZeneca contra COVID-19 a primit autorizație condiționată de punere pe piață în UE

Comisia Europeană a acordat autorizația condiționată de punere pe piață pentru vaccinul contra COVID-19 produs de AstraZeneca/Oxford (ChAdOx1 nCoV-19). Pe 29 ianuarie, Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman din cadrul Agenției Europene a Medicamentului (CHMP) a ajuns la concluzia că beneficiile vaccinului depășesc riscurile și a recomandat autorizarea acestuia pentru imunizarea persoanelor cu vârste […]


Darzalex Faspro, primul și singurul tratament aprobat de FDA pentru amiloidoza AL

DARZALEX FASPRO este primul și singurul tratament aprobat de FDA pentru amiloidoza cu lanțuri ușoare, nou diagnosticată, și marchează un progres semnificativ pentru această boală hematologică rară, fără opțiuni specifice de tratament. Aprobarea accelerată a regimului terapeutic combinat D-VCd, bazat pe DARZALEX FASPRO (daratumumab și hialuronidază-fihj, o combinație ce permite administrarea subcutanată a daratumumab), în […]


FDA aprobă primul tratament pentru progeria, o boală genetică pediatrică rară, care determină îmbătrânire prematură

FDA a aprobat primul tratament pentru progeria, o boală pediatrică genetică rară, multisistemică,  fatală, care constă în îmbătrânire accelerată începând din copilărie și deces prematur. Lonafarnib (Zokinvy) reduce riscul de deces cauzat de sindromul  Hutchinson-Gilford și de anumite laminopatii progeroide, la pacienții cu vârsta de peste un an. Acesta este primul medicament aprobat de FDA […]


#ACR2020: Noutăți în domeniul reumatologiei, comentate de Prof. Dr. Cătălin Codreanu și Prof. Dr. Simona Rednic

Aflați care sunt cele mai importante noutăți în reumatologie, discutate la ACR 2020, accesând Medic.raportuldegarda.ro, platformă dedicată medicilor și profesioniștilor din domeniul sănătății. Întâlnirea anuală a Colegiului American de Reumatologie (ACR) s-a desfășurat anul acesta în mediul virtual, reunind peste 16.000 de participanți, din 111 țări. Urmăriți cele mai importante subiecte dezbătute în cadrul acestui […]


Recomandări ASCO: aplicarea lecțiilor învățate pe parcursul pandemiei în managementul cancerului și cercetarea clinică

Societatea Americană de Oncologie Clinică (ASCO) a emis recomandări pentru a ghida recuperarea comunității oncologice în contextul perturbării activității din cauza pandemiei COVID-19. Raportul „ASCO’s Road to Recovery: Learning from the COVID-19 Experience to Improve Clinical Research and Cancer Care” intenționează ca managementul oncologic și oportunitățile de cercetare a cancerului să devină mai accesibile și […]


Vaccinul Pfizer/BioNTech contra COVID-19 a primit autorizație condiționată de punere pe piață în UE

Comisia Europeană a acordat pe 21 decembrie autorizația condiționată de punere pe piață pentru vaccinul produs de Pfizer/BioNTech, sub numele de Comirnaty (BNT162b2), cu indicație în imunizarea activă pentru prevenția bolii COVID-19, la persoanele cu vârste de peste 16 ani. Decizia a venit în urma recomandării Comitetului pentru Produse Medicale de Uz uman (CHMP) din […]


Liraglutida, aprobată de FDA pentru tratamentul obezității la adolescenți

Administrația Alimentelor și Medicamentelor din Statele Unite (FDA – Food and Drug Administration) a aprobat liraglutida pentru scăderea ponderală la adolescenții cu obezitate. Această aprobare marchează o etapă importantă în domeniul obezității pediatrice, pentru care nu au mai apărut noi opțiuni de tratament din anul 2003. Până acum existau numai doi agenți terapeutici indicați pentru […]


BREAKING NEWS. FDA a autorizat vaccinul Moderna contra COVID-19 pentru utilizare de urgență în SUA

Vaccinul de tip ARN mesager produs de Moderna contra COVID-19 a primit autorizația de utilizare de urgență în SUA, cu indicație la persoanele în vârstă 18 ani și peste. Este a doua aprobare a unui vaccin contra COVID-19: pe 11 decembrie, FDA a emis o autorizație de utilizare de urgență (EUA) similară pentru vaccinul Pfizer-BioNTech. […]