articole despre Acces la inovație

Imunoterapia sugemalimab, recomandată spre aprobare pentru cancerul pulmonar avansat în Uniunea Europeană

CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a recomandat aprobarea Cejemly (sugemalimab) în Uniunea Europeană ca terapie de primă linie pentru cancerul pulmonar non-microcelular metastatic, care nu prezintă mutații EGFR adresabile terapeutic sau modificări ale genelor ALK, ROS1 și RET la nivelul genomului tumoral. Astfel, sugemalimab ar […]


#ASCO2024. Pacienții care răspund la imunoterapia pentru cancerul pulmonar avansat, identificați printr-un nou biomarker imagistic

”CT Response Score” este un biomarker nou bazat pe un algoritm de inteligență artificială, care poate prezice răspunsul la imunoterapia cu inhibitori ai de punctelor de control administrați în monoterapie la pacienții cu cancer pulmonar non-microcelular metastatic. În studiile de validare a descoperirii, biomarkerul a determinat cu acuratețe supraviețuirea fără progresia bolii și supraviețuirea globală. […]


EMA recomandă aprobarea condiționată a două terapii genice pentru boli hematologice rare: hemofilia B și purpura trombotică trombocitopenică congenitală

În cadrul întâlnirii din mai 2024, Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat aprobarea a două terapii care au potențialul de a schimba viața pacienților cu afecțiuni hematologice genetice rare: fidanacogene elaparvovec (comercial, Durveqtix) pentru hemofilia B severă și moderat severă, și rADAMTS13 (comercial, Adzynma) pentru deficiența enzimei ADAMTS13 la pacienții cu purpură trombotică trombocitopenică […]


STUDIU. Mai mulți pacienți oncologici ar putea beneficia de testarea pentru cancere ereditare la recomandarea echipelor multidisciplinare

Peste o treime dintre cazurile de cancer pozitive pentru variante germinale patogene sau probabil patogene nu ar fi fost identificate printr-o abordare bazată pe ghidurile actuale. Acestea sunt rezultatele unui studiu publicat în JCO Precision Oncology, care a evaluat fezabilitatea raportării rezultatelor secundare relevante clinic identificate prin cercetarea bazată pe secvenţierea ADN-ului germinal al pacienţilor […]


Parlamentul European adoptă măsurile CE pentru asigurarea accesului la teste de diagnostic in vitro

Pe 25 aprilie, Parlamentul European a adoptat măsurile propuse de Comisia Europeană în ianuarie 2024, vizând îmbunătățirea disponibilității testelor de diagnostic in vitro (IVD) pentru pacienți și furnizorii de asistență medicală. Măsurile acordă mai mult timp pentru a lua în considerare posibile acțiuni de protejare a îngrijirii pacienților în cazurile în care anumite dispozitive sunt […]


STUDIU. Noile tipuri de antiinflamatoare steroidiene ar putea avea mai puține efecte secundare. Mecanismele de acțiune ale cortizonului, elucidate

Un studiu recent publicat în revista Nature aduce noi informații asupra modului în care cortizonul inhibă inflamația, oferind perspective pentru dezvoltarea de agenți antiinflamatori cu efecte secundare mai puțin severe. Derivatele sintetice ale glucocorticoizilor sunt dezvoltate pentru reducerea inflamației și sunt utilizate pentru tratamentul multor boli inflamatorii mediate imun. Acestea sunt printre cele mai utilizate […]


Accesul la terapii inovatoare în Uniunea Europeană: sinteza activității EMA în primul trimestru al 2024

EMA (European Medicines Agency) este agenția Uniunii Europene responsabilă de evaluarea științifică, supravegherea și monitorizarea siguranței medicamentelor. În cadrul său funcționează o serie de comitete, rolul principal în autorizarea medicamentelor de uz uman revenind CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use). CHMP se întrunește o dată pe lună pentru a evalua aplicațiile pentru avizarea […]


FDA aprobă alectinib ca terapie adjuvantă pentru pacienții cu cancer pulmonar non-microcelular rezecat, pozitiv pentru mutațiile ALK

U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat inhibitorul de tirozin kinază alectinib (Alecensa) pentru terapia adjuvantă post rezecție chirurgicală la pacienții cu cancer pulmonar non-microcelular (NSCLC, non-small cell lung cancer), care au mutații ale genei ALK (anaplastic lymphoma kinase), detectate printr-un test autorizat de FDA. Acesta este primul inhibitor ALK aprobat pentru NSCLC în […]


Terapia genică pentru hemofilia B: 96% din pacienți pot renunța la tratamentul de substituție cu factor IX după 2 ani. Noi date din HOPE-B

Noi rezultate ale unei analize post-hoc a datelor de siguranţă şi eficacitate provenite de la 54 de pacienţi de sex masculin din studiul clinic de fază III HOPE-B, care investigează terapia genică Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) pentru pacienţii cu hemofilie B, au fost publicate în The Lancet Haematology. Pacienţii au fost înrolaţi în studiu în perioada […]


FDA aprobă sotatercept, un nou tip de terapie biologică pentru hipertensiunea arterială pulmonară

U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat WINREVAIR (sotatercept-csrk) pentru a fi administrat adulților cu hipertensiune pulmonară (PAH) pentru creșterea capacității de efort fizic, îmbunătățirea clasei funcționale de PAH și reducerea riscului de evenimente clinice nefavorabile. Acest tratament prezintă un nou mecanism de acțiune, fiind primul inhibitor al căii de semnalizare prin activina care […]