articole despre Acces la inovație

FDA aprobă nivolumab, prima imunoterapie indicată în linia I de tratament pentru cancerul gastric

Opdivo (nivolumab), un anticorp monoclonal, a fost aprobat de Food and Drug Administration (FDA), în combinație cu chimioterapia, pentru tratamentul de primă linie al pacienților cu următoarele afecțiuni oncologice din sfera tractului gastro-intestinal superior: cancer gastric în stadiu avansat sau metastazat; cancer de joncțiune gastro-esofagiană; adenocarcinom esofagian. Nivolumab devine astfel prima imunoterapie aprobată de autoritățile […]


Pemigatinib, aprobat în Uniunea Europeană pentru tratamentul colangiocarcinomului pozitiv pentru FGFR2

Comisia Europeană a aprobat terapia orală cu pemigatinib (Pemazyre) pentru tratamentul colangiocarcinomului local avansat sau metastatic, o formă rară de cancer al ductelor biliare. Indicația este valabilă pentru pacienții cu fuziuni sau rearanjamente ale FGFR2 (fibroblast growth factor receptor 2), aflați în progresie după cel puțin o primă linie de terapie sistemică. Acestă aprobare vine […]


FDA aprobă prima terapie celulară anti-BCMA pentru pacienții cu mielom multiplu recidivat și refractar la cel puțin patru terapii anterioare

FDA a aprobat idecabtagene vicleucel (Abecma) pentru tratamentul pacienților adulți cu mielom multiplu recidivant sau refractar la patru sau mai multe linii terapeutice. Aceasta este prima terapie genică și terapie celulară aprobată de FDA pentru mielomul multiplu. Idecabtagene vicleucel este o terapie CAR-T orientată împotriva markerului BCMA. Siguranța și eficacitatea terapiei au fost evaluate în […]


FDA aprobă tocilizumab pentru tratamentul pacienților cu boală pulmonară interstițială asociată sclerozei sistemice

Food and Drug Administration (FDA) a aprobat tocilizumab pentru încetinirea ratei de scădere a funcției pulmonare la pacienții adulți cu boală pulmonară interstițială (BPI) asociată sclerozei sistemice. Tocilizumab, un anticorp monoclonal, este prima terapie biologică aprobată de autoritățile de reglementare americane pentru tratamentul acestei afecțiuni debilitante, cu opțiuni terapeutice limitate. „Am lucrat îndeaproape cu FDA […]


Zolgensma a primit aprobare în Marea Britanie pentru tratamentul pacienților pediatrici cu atrofie musculară spinală de tip 1

Terapia genică Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) a primit aprobare în Marea Britanie pentru tratamentul pacienților pediatrici cu atrofie musculară spinală de tip 1, cu vârste de până la 12 luni. Zolgensma, care are un preț raportat la 1,79 milioane de lire sterline, a devenit astfel cel mai scump tratament aprobat vreodată de Institutul Național pentru Excelență […]


Vaccinul Janssen împotriva COVID-19 a fost autorizat pentru utilizare condiționată în UE

Pe 16 februarie 2021, EMA a primit cererea de autorizare condiționată de introducere pe piață (CMA) pentru vaccinul COVID-19 dezvoltat de Janssen-Cilag International N.V. (parte a companiilor farmaceutice Johnson&Johnson). În Statele Unite, vaccinul a fost aprobat pe 28 februarie 2021. Astăzi, 11 martie 2021, la împlinirea unui an de la declararea de către Organizația Mondială […]


#DecodămCancerul. Studiul transcriptomului în oncologie. Care este rolul analizei expresiei genice în înțelegerea biologiei cancerului?

Cancerul reprezintă o boală complexă, produsă prin acumularea unor modificări la nivelul genomului celulelor, care conduc la alterarea sistemelor de control și reglare a diviziunii celulare. Astfel, caracterizarea cancerelor doar în funcție de localizare devine superficială și incompletă, iar atenția se îndreaptă tot mai mult către diagnosticul molecular, care permite o înțelegere mult mai clară […]


EMA facilitează implicarea grupurilor de pacienți în procesul de evaluare a noilor medicamente încă de la început

Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) modifică modul în care sunt implicate organizațiile de pacienți în procesul de evaluare a medicamentelor, aceștia fiind consultați încă de la începutul analizei noilor cereri de autorizație de punere pe piață (Marketing Authorisation Applications, MAAs). În scopul de a îmbunătăți interacțiunea […]


FDA aprobă casimersen pentru distrofia musculară Duchenne, o nouă terapie țintită care funcționează prin mecanismul exon skipping

FDA (Administrația Alimentelor și Medicamentelor din Statele Unite) a aprobat casimersen (oligonucleotidă antisens cu denumire comercială Amondys 45), pentru tratamentul pacienților cu distrofie musculară Duchenne (DMD) care prezintă mutația genei DMD, ce poate fi adresată prin tehnica exon 45 skipping. Aprobarea s-a bazat pe observarea efectului de creștere al producției de distrofină (proteină care ajută la menținerea intactă […]


FDA a aprobat evinacumab pentru tratamentul hipercolesterolemiei familiale homozigote

U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Evkeeza (evinacumab-dgnb) pentru a fi utilizat ca medicație adăugată celorlalte terapii care scad LDL-colesterolul (LDL-C) în rândul adulților și pacienților pediatrici în vârstă de minimum 12 ani, diagnosticați cu hipercolesterolemie familială homozigotă (HoFH). Evinacumab a fost dezvoltat de Regeneron Pharmaceuticals și reprezintă prima terapie de tip inhibitor […]