articole despre Acces la inovație

FDA aprobă terapia genică Zynteglo pentru pacienţii cu beta-talasemie dependentă de transfuzii

Terapia genică Zynteglo (Betibeglogene autotemcel, beti-cel) a fost aprobată de către U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru pacienţii aduţi şi pediatrici cu beta-talasemie dependentă de transfuzii. Agenţia a stabilit că beneficiile administrării acestei terapii inovative depăşesc potenţialele riscuri asociate. Zynteglo a fost dezvoltat de compania Bluebird bio şi este a treia terapie genică aprobată […]


O nouă terapie genică determină valori normale ale factorului IX la pacienții cu hemofilie B severă

9 din 10 pacienți cu hemofilie B severă sau moderat-severă tratați cu o nouă terapie genică, FLT180a, au atins niveluri normale și durabile ale factorului IX, nu au mai avut deloc episoade de sângerare spontană și nu au mai necesitat administrare profilactică de factor IX. FLT180a (verbrinacogene setparvovec) este o terapie genică dezvoltată cu scopul […]


Noul regulament privind substanțele de origine umană cu importanță vitală, publicat de Comisia Europeană. Ce schimbări aduce?

Comisia Europeană (CE) a publicat recent un nou set de măsuri cu privire la siguranța și calitatea donării și primirii de substanțe de origine umană de importanță vitală (SoHO – vital substances of human origin), de la sânge la țesuturi și celule (BTC), dar și lapte matern sau microbiotă. În plus, noul regulament va avea […]


Noile recomandări OMS pentru creșterea accesului la tehnologiile genomice aplicate în medicină

Consiliul Ştiinţific al Organizaţiei Mondiale a Sănătăţii (OMS) a publicat un raport care arată importanţa extinderii accesului la tehnologiile genomice la nivel mondial, în domeniul sănătăţii. Elaborarea acestui document a fost impusă de existenţa unor diferenţe importate în ceea ce privește disponibilitatea acestor tehnologii în statele cu venituri ridicate, faţă de ţările cu venituri scăzute […]


66% dintre medicamentele noi autorizate în SUA în 2021 au indicații bazate pe date genomice

Dintre cele 50 noi terapii aprobate de Centrul pentru Evaluarea Medicamentului şi Cercetare al FDA (U.S. Food and Drug Administration) în 2021, pentru 33 (66%) există o asociere între indicaţia terapeutică și genele care codifică ţinta primară a acestora sau proteinele care interacţionează cu ţinta. Concluziile aparțin unei o analize retrospective publicate în Nature Reviews […]


O nouă metodă de transplant renal la copii elimină nevoia de administrare a medicației imunosupresoare

Transplantul renal la copii este posibil fără a necesita administrarea medicamentelor imunosupresoare pentru tot restul vieţii, datorită unei metode inovatoare dezvoltate în cadrul Stanford Medicine. Acest protocol presupune un transplant iniţial de celule stem, urmând ca abia apoi să fie efectuat şi transplantul renal, de la acelaşi donator. Metoda a fost utilizată cu succes la […]


Etapa genomului uman de 100$ este deja o realitate. Care sunt noile tehnologii de secvențiere ce ar putea revoluționa medicina?

Secvențierea ADN-ului este esențială în domeniul medicinei nu doar pentru cercetare, ci și pentru multiple aplicații practice, în prevenție, diagnostic, tratament. În contextul pandemiei COVID-19, a devenit evident modul în care secvențierea genomică a revoluționat și domenii precum epidemiologia şi sănătatea publică. Costurile asociate secvențierii genomice sunt în scădere, ceea ce ar putea determina o creştere […]


#ESHG2022. Secvențierea rapidă a întregului genom permite diagnosticarea nou-născuților grav bolnavi în mai puțin de 3 zile și este fezabilă la nivel național

Secvențierea rapidă a întregului genom (WGS) al nou-născuților aflați în stare critică, integrată cu date transcriptomice și funcționale, poate accelera accesul la diagnostic și poate îmbunătăți îngrijirea acestor pacienți, potrivit unui studiu australian prezentat la Congresul Societății Europene de Genetică Umană (ESHG) din acest an. Datele ar putea fi folosite drept model național pentru optimizarea […]


#ASCO22. Conjugatele anticorp-medicament, rezultate cu impact clinic major în formele avansate de cancer de sân refractar la tratamentele standard

Metodele inovatoare de management al cancerului mamar au reprezentat un subiect important în cadrul Întâlnirii Anuale a Societății Americane de Oncologie Clinică (ASCO 2022). Clasa terapeutică a anticorpilor monoclonali, conjugați cu chimioterapie (ADC, antibody-drug conjugates), ar putea reprezenta o schimbare de paradigmă în oncologie, în special în forme cu prognostic rezervat, precum cancerul mamar cu […]


Primele rezultate ale unei “retine artificiale” la pacienții cu forme avansate de degenerescență maculară

Rezultatele preliminare ale implantării protezei vizuale PRIMA, la pacienții cu degenerescență maculară legată de vârstă, forma uscată (DMLV), indică un profil de siguranță acceptabil și o ameliorare a percepției vizuale. Studiul de fezabilitate a inclus 5 pacienți din Franța, cu acuitate vizuală sever afectată (fără percepție luminoasă în zona centrală a retinei), iar implantul subretinian […]