articole despre Acces la inovație

FDA aprobă alectinib ca terapie adjuvantă pentru pacienții cu cancer pulmonar non-microcelular rezecat, pozitiv pentru mutațiile ALK

U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat inhibitorul de tirozin kinază alectinib (Alecensa) pentru terapia adjuvantă post rezecție chirurgicală la pacienții cu cancer pulmonar non-microcelular (NSCLC, non-small cell lung cancer), care au mutații ale genei ALK (anaplastic lymphoma kinase), detectate printr-un test autorizat de FDA. Acesta este primul inhibitor ALK aprobat pentru NSCLC în […]


Terapia genică pentru hemofilia B: 96% din pacienți pot renunța la tratamentul de substituție cu factor IX după 2 ani. Noi date din HOPE-B

Noi rezultate ale unei analize post-hoc a datelor de siguranţă şi eficacitate provenite de la 54 de pacienţi de sex masculin din studiul clinic de fază III HOPE-B, care investigează terapia genică Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) pentru pacienţii cu hemofilie B, au fost publicate în The Lancet Haematology. Pacienţii au fost înrolaţi în studiu în perioada […]


FDA aprobă sotatercept, un nou tip de terapie biologică pentru hipertensiunea arterială pulmonară

U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat WINREVAIR (sotatercept-csrk) pentru a fi administrat adulților cu hipertensiune pulmonară (PAH) pentru creșterea capacității de efort fizic, îmbunătățirea clasei funcționale de PAH și reducerea riscului de evenimente clinice nefavorabile. Acest tratament prezintă un nou mecanism de acțiune, fiind primul inhibitor al căii de semnalizare prin activina care […]


STUDIU. Modul în care gândim ne influențează sănătatea la nivel genetic. Ce putem face pentru a ne crește calitatea vieții?

Tipurile de personalitate au un impact semnificativ asupra expresiei anumitor gene, conform unui studiu care a folosit inteligența artificială pentru a analiza raportul dintre transcripția întregului genom și personalitate. Dovezile că genele noastre nu funcționează separat, ci prin interacțiune cu alte gene, proteine și molecule mici sunt în continuă creștere. Astfel, variația independentă a unei singure […]


STUDIU. De ce bolile psihiatrice se manifestă diferit la femei și la bărbați? Un algoritm AI identifică diferențele cerebrale

Cercetătorii de la Stanford Medicine au dezvoltat în cadrul unui studiu publicat în PNAS un algoritm pe bază de inteligență artificială care a putut diferenția scanările RMN cerebrale ale bărbaților de cele care aparțineau femeilor. Prin înțelegerea mai profundă a diferențelor substanței cerebrale în funcție de sex se poate ajunge la o cunoaștere complexă a […]


STUDIU. Terapia celulară CAR-T, eficientă și sigură pentru 3 boli reumatice autoimune: lupus eritematos sistemic, sclerodermie și miozită

Rezultatele unui studiu condus în Germania demonstrează siguranța și eficacitatea terapiei celulare CAR-T (chimeric antigen receptor T-cell)  pentru trei tipuri de boli autoimune reumatologice. La pacienții cu lupus eritematos sistemic și miozită inflamatorie idiopatică a fost remarcată remisiunea completă a simptomelor provocate de boală, iar la cei cu scleroză sistemică a fost observată îmbunătățirea simptomelor […]


STUDIU. Grosimea retinei ar putea indica timpuriu riscul de boli cardiometabolice și neurologice

Într-un studiu publicat în Science Translational Medicine, s-a arătat că modificările în grosimea straturilor care alcătuiesc retina ar putea fi legate de boli sistemice, cum ar fi afecțiunile oculare, neuropsihiatrice și cardiometabolice. Descoperirile pot duce la dezvoltare unor markeri utili în detecția precoce a bolilor oculare și sistemice prin utilizarea tomografiei în coerență optică. Aceștia […]


Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Care sunt medicamentele aprobate în ultimul trimestru de EMA

La finalul anului 2023, raportuldegarda.ro vă prezintă principalele progrese înregistrate în domeniul medicamentelor în Uniunea Europeană (UE) în ultimele 12 luni, cele mai inovatoare terapii care au devenit disponibile sau au primit aviz pozitiv pentru aprobare în UE, precum și rezultatele studiilor care au constituit baza autorizării pentru comercializare.  Cele mai importante realizări din al […]


Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Care sunt medicamentele aprobate în al treilea trimestru de EMA

La finalul anului 2023, raportuldegarda.ro vă prezintă principalele progrese înregistrate în domeniul medicamentelor în Uniunea Europeană (UE) în ultimele 12 luni, cele mai inovatoare terapii care au devenit disponibile sau au primit aviz pozitiv pentru aprobare în UE, precum și rezultatele studiilor care au constituit baza autorizării pentru comercializare.  Cele mai importante realizări din al […]


Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Care sunt medicamentele aprobate în al doilea trimestru de EMA

La finalul anului 2023, raportuldegarda.ro vă prezintă principalele progrese înregistrate în domeniul medicamentelor în Uniunea Europeană (UE) în ultimele 12 luni, cele mai inovatoare terapii care au devenit disponibile sau au primit aviz pozitiv pentru aprobare în UE, precum și rezultatele studiilor care au constituit baza autorizării pentru comercializare.  Cele mai importante realizări din al […]