articole despre Acces la inovație

Cancer Mission: Rolul cercetării și inovării în oncologie, pentru salvarea de vieți și o viață mai bună și mai lungă pentru cetățenii europeni

Deși tema cancerului s-a regăsit în programele europene pentru Cercetare și Inovare din anii anteriori, pentru perioada 2021-2027, în cadrul programului Horizon Europe, este propusă o inițiativă mai amplă, care să reflecte interesul pentru cetățeni și care, pe baza progreselor științifice din ultimii ani, să adreseze toate aspectele legate de povara cancerului în Europa, de […]


4 dintre cele 10 noi tratamente recomandate spre aprobare de EMA în luna octombrie sunt produse medicale bazate pe terapii avansate: terapii genice, celulare și tehnologia de interferență ARN

Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului a recomandat spre aprobare 10 noi tratamente, în contextul întâlnirii din octombrie 2020. 4 dintre acestea reprezintă produse medicale bazate pe terapii avansate: terapii genice, celulare și terapii care funcționează prin mecanismul de interferență ARN. Acestea nu mai fac parte din „viitorul […]


#ESMO20. Pralsetinib are rezultate pozitive în cancerul medular tiroidian care prezintă mutații RET

Pralsetinib, un inhibitor de tirozin kinază care țintește în mod specific mutațiile RET, are o eficiență semnificativă în cancerul medular tiroidian RET-pozitiv. Datele preliminare ale studiului ARROW, care a urmărit acest tratament, au fost prezentate în cadrul ediției 2020 a Congresului Societății Europene de Oncologie (ESMO 2020), desfășurat în mediul on-line. Rezultatele studiului ARROW Studiul […]


#ESMO20. Diferențe majore în materie de acces la medicamente oncologice și studii clinice între statele Uniunii Europene. Care sunt cauzele?

Accesul la medicamentele oncologice este „extrem de inegal” în Europa, atât pentru noile medicamente în curs de dezvoltare, din cauza accesului neuniform la studiile clinice, cât și pentru medicamentele recent aprobate, din cauza diferențelor în ceea ce privește cheltuielile cu asistența medicală de la nivelul diverselor țări. Rezultatele provin din două studii prezentate la ESMO […]


FDA a aprobat ofatumumab, prima terapie biologică auto-injectabilă pentru scleroza multiplă recurent remisivă

Ofatumumab (Kesimpta, Novartis), prima terapie biologică cu posibilitate de auto-administrare, dedicată pacienților cu scleroză multiplă recurent remisivă (SMRR) a fost aprobat de către Food and Drug Administration (FDA). Ofatumumab este un anticorp monoclonal anti CD20 și se injectează subcutanat, cu ajutorul unui dispozitiv auto-injector, o dată pe lună, facilitând astfel administrarea la domiciliu. Kesimpta a […]


FDA aprobă pralsetinib, a doua terapie țintită pentru cancerul pulmonar non-microcelular cu mutații RET

Pralsetinib (denumire comercială Gavreto, produs de Blueprint Medicines) este aprobat de către Administrația Medicamentelor și Alimentelor (FDA), în SUA, pentru tratamentul adulților diagnosticați cu cancer pulmonar non-microcelular (NSCLC), care prezintă mutații în gena RET, de tip fuziune. Pentru a confirma acest diagnostic și indicația terapiei cu pralsetinib, FDA a aprobat și un test genetic companion, […]


Raportul „Studii Clinice – investiții străine în România”: doar 10 studii clinice la 1 milion de locuitori se află în derulare începând cu mai 2019

Investițiile totale în studii clinice realizate de companii și sponsori au reprezentat contribuții la bugetul de stat de aproximativ 19,8 milioane de EUR în 2019. Acestea s-au tradus într-o economie minimă a Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate (CNAS), generată de studiile clinice din 2019, de 5,3 mil EUR în cazul afecțiunilor oncologice și de […]


FDA aprobă risdiplam, primul tratament administrat oral pentru atrofia musculară spinală

Risdiplam (Evrysdi, Roche și PTC Therapeutics) este prima terapie cu administrare orală pentru atrofia musculară spinală (AMS), indicată în cazul adulților și copiilor cu vârsta mai mare de 2 luni, aprobată de Food and Drug Administration (FDA). Risdiplam reprezintă una dintre puținele opțiuni terapeutice pentru atrofia musculară spinală. În prezent, moleculele cu indicație în AMS […]


FDA aprobă viltolarsen, a doua terapie țintită pentru pacienții cu distrofie musculară Duchenne, care acționează prin exon 53 skipping

Administrația Alimentelor și Medicamentelor din Statele Unite (FDA) a aprobat viltolarsen (denumire comercială Viltepso) pentru tratamentul pacienților cu distrofie musculară Duchenne (DMD), în cazul în care mutația cauzatoare poate fi tratată prin mecanisme de tipul exon 53 skipping. Se estimează că 8% dintre cazurile de DMD pot fi tratate prin acest mecanism. “O prioritate a […]


Comisia Europeană aprobă bulevirtide, primul medicament pentru tratamentul hepatitei cronice D

Hepcludex (cunoscut anterior ca Myrcludex B), a fost aprobat în Europa ca prima opțiune de tratament pentru pacienții adulți infectați cu virusul hepatitic delta și boală hepatică compensată. Ceea ce a început în urmă cu 25 de ani drept cercetare fundamentală a condus acum la aprobarea unui medicament din partea Comisiei Europene. Odată cu acest […]