articole despre Acces la inovație

Premiul Nobel pentru Medicină și Fiziologie 2021: Descoperirea receptorilor termici și tactili

Abilitatea oamenilor de a simți căldura, frigul și atingerea este esențială pentru supraviețuire și stă la baza interacțiunii cu lumea din jurul nostru. David Julius și Ardem Patapoutian, laureații Premiului Nobel pentru Medicină și Fiziologie, au realizat cercetări asupra modului în care stimulii mecanici și termici sunt convertiți în impulsuri electrice la nivelul sistemului nervos. David […]


#ESMO21. Imunoterapia cu pembrolizumab prelungește supraviețuirea fără recidivă în stadiile IIB și IIC de melanom

Tratamentul adjuvant cu pembrolizumab la pacienții cu melanom în stadiul IIB și IIC determină o reducere de 35% a riscului de recurență a bolii, comparativ cu placebo.  KEYNOTE-716 este primul studiu randomizat de fază III care demonstrează beneficiile imunoterapiei la aceste categorii de pacienți. Rezultatele au fost prezentate în cadrul sesiunii virtuale a Congresului Societății […]


FDA aprobă belzutifan, primul inhibitor HIF-2α pentru tratamentul cancerelor asociate bolii von Hippel-Lindau

FDA (Food and Drug Administration) a aprobat primul tratament sistemic pentru pacienții adulți cu boala von Hippel-Lindau (VHL), care prezintă carcinom renal, hemangioblastoame la nivelul sistemului nervos central sau tumori neuroendocrine pancreatice și nu necesită intervenție chirurgicală imediată. Belzutifan este un inhibitor HIF-2α, o moleculă implicată în mecanismele prin care celulele se adaptează la variațiile […]


Raport EFPIA: Provocări și facilitatori în dezvoltarea medicamentelor orfane și pediatrice. Recomandări pentru adoptarea inovației

Federația Europeană a Industriilor și Asociațiilor Farmaceutice (EFPIA), împreună cu Oficiul de Economie Sanitară (OHE – Office of Health Economics), au lansat recent un raport asupra provocărilor cu privire la dezvoltarea medicamentelor orfane sau pediatrice. Raportul oferă și o serie de recomandări, sumarizate astfel: Multe dintre barierele identificate în acest raport – în special lipsa […]


ADA2021: Tirzepatida conduce la un control mai bun al hemoglobinei glicozilate și al greutății corporale în diabetul zaharat de tip 2, față de semaglutidă

Tirzepatida, o moleculă terapeutică cu un mecanism inovator, se dovedește eficientă într-o serie de studii care au implicat pacienți cu diabet zaharat de tip II. Dintre noutățile prezentate în cadrul celei de-a 81-a ediții a Sesiunilor Științifice virtuale organizate de Asociația Americană de Diabet s-au remarcat rezultatele studiului SURPASS-2, în care noua moleculă a fost […]


STUDIU. O nouă formă de scleroză laterală amiotrofică monogenică este caracterizată prin debut juvenil și progresie lentă

Mutații patogene la nivelul genei SPTLC1 pot cauza apariția unei noi variante, monogenice, a sclerozei laterale amiotrofice, printr-un mecanism de sinteză excesivă de sfingolipide. Patru noi variante dominante ale genei SPTLC1 au fost identificate la 11 copii aparținând a 7 familii diferite, care par a avea o formă unică de scleroză laterală amiotrofică cu debut […]


Ghid ACMG: testele bazate pe secvențierea exomului/genomului, recomandate pentru diagnosticul pacienților pediatrici cu anomalii congenitale și dizabilitate intelectuală

Colegiul American de Genetică și Genomică Medicală (ACMG) a publicat primul ghid de practică clinică pe tema secvențierii exomului și a genomului pentru pacienții pediatrici cu anomalii congenitale sau dizabilitate intelectuală. Acesta a apărut în Genetics in Medicine, revista oficială a ACMG. Secvențierea exomului și a genomului au demonstrat utilitate clinică pentru pacienți și familiile […]


FDA aprobă semaglutida pentru controlul greutății la adulții cu obezitate

La începutul lunii iunie 2021, Food and Drug Administration (FDA) a aprobat semaglutida (o injecție săptămânală) pentru managementul greutății la adulții cu obezitate sau supraponderali care au cel puțin o afecțiune legată de greutate (cum ar fi hipertensiunea arterială, diabetul zaharat de tip 2 sau hipercolesterolemia), în combinație cu o dietă hipocalorică și activitate fizică. […]


#COVID19. FDA autorizează tocilizumab pentru utilizare de urgență în tratamentul adulților și copiilor cu forme severe de Covid-19 care necesită ventilație

FDA a autorizat pentru utilizare de urgență (EUA) anticorpul monoclonal tocilizumab (denumire comercială în SUA – Actemra) pentru tratamentul adulților și pacienților pediatrici (cu vârsta de 2 ani și peste) spitalizați, care primesc terapie sistemică cu corticosteroizi și necesită oxigen suplimentar, ventilație mecanică sau oxigenare cu membrană extracorporală (ECMO). Actemra nu este autorizat pentru utilizare […]


#EULAR2021. Tratamentul cu rituximab sau inhibitori JAK la pacienții cu poliartrită reumatoidă, asociat cu o severitate crescută a bolii COVID-19

Pacienții cu poliartrită reumatoidă care sunt în tratament cu rituximab sau inhibitori JAK prezintă un risc crescut de afectare severă în urma infecției cu virusul SARS-CoV-2, comparativ cu cei tratați cu inhibitori ai TNF (Tumor Necrosis Factor). Concluziile provin din studiul COVID-19 Global Rheumatology Alliance , prezentat în cadrul Congresului European de Reumatologie (EULAR 2021). […]