Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Care sunt medicamentele aprobate în ultimul trimestru de EMA
La finalul anului 2023, raportuldegarda.ro vă prezintă principalele progrese înregistrate în domeniul medicamentelor în Uniunea Europeană (UE) în ultimele 12 luni, cele mai inovatoare terapii care au devenit disponibile sau au primit aviz pozitiv pentru aprobare în UE, precum și rezultatele studiilor care au constituit baza autorizării pentru comercializare.
Cele mai importante realizări din al patrulea trimestru al anului 2023:
- prima terapie de tip editare genică pentru pacienţii cu beta-talasemie şi anemie falciformă a primit aviz pozitiv din partea CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use)
- a fost aprobată prima terapie tintită pentru adulţii nou diagnosticaţi cu leucemie acută mielodă FLT2-ITD
- dabrafenib a fost aprobat pentru tratamentul copiilor cu gliom pozitiv pentru mutaţia V600E a genei BRAF
- a fost aprobat primul tratament pentru pacienţii de minim 4 ani cu distrofie musculară Duchenne, indiferent de tipul de mutaţii prezente
Noi opțiuni terapeutice pentru pacienții oncologici, începând cu luna octombrie 2023
În luna octombrie, Jaypirca (pirtobrutinib) a fost aprobat de Comisia Europeană pentru tratamentul adulților cu limfom cu celule de manta refractar sau recidivat, care au primit anterior inhibitori ai tirozin kinazei Bruton (BTK). Pirtobrutinib este un inhibitor înalt selectiv (de 300 de ori mai selectiv față de 98% alte kinaze testate în studii preclinice) al BTK. Tirozin kinaza Bruton reprezintă o țintă moleculară validată pentru numeroase leucemii și limfoame cu celulă B.
Comisia Europeană a aprobat o nouă indicație pentru Keytruda (pembrolizumab): tratamentul adjuvant (monoterapie) al adulților cu cancer pulmonar non-microcelular (NSCLC) care au risc ridicat de recurență în urma rezecției complete și chimioterapiei cu derivați de platină. La baza aprobării s-au aflat rezultatele studiului clinic de fază III KEYNOTE-091. După o perioadă mediană de monitorizare de aproape 50 de luni, Keytruda a redus riscul de recurență sau de deces cu aproape 25%, în comparație cu administrarea chimioterapiei adjuvante.
O altă terapie ale cărei indicații au fost extinse începând cu luna octombrie este Adcetris (brentuximab vedotin), un conjugat anticorp-medicament (ADC, antibody-drug conjugate). În urma rezultatelor favorabile obținute în cadrul studiului ECHELON-1, Adcetris a devenit disponibil pentru pacienții din Uniunea Europeană cu limfom Hodgkin CD30+ în stadiul III, netratat anterior, pentru a fi administrat în combinație cu doxorubicina, vinblastina și dacarbazina.
De asemenea, în cadrul întâlnirii CHMP din octombrie, au fost recomandate pentru aprobare următoarele noi medicamente: Agamree, Elrexfio, Elucirem, Loargys, Rezzayo, Veoza. Detalii despre întâlnirea lunară CHMP din octombrie aici.
Noutățile lunii noiembrie 2023
Comisia Europeană a aprobat anticorpul monoclonal Ebglyss (lebrikizumab) pentru pacienții cu dermatită atopică, în vârstă de minim 12 ani, care sunt candidați pentru terapie sistemică. Lebrikizumab se atașează de interleukina 13 cu afinitate ridicată, inhibându-i efectele. Această citokină are un rol central în patogenia dermatitei atopice. Conform rezultatelor studiilor ADvocate 1, ADvocate 2 şi ADhere, administrarea Ebglyss a redus extinderea şi severitatea bolii cu minim 75% la aproape 60% dintre pacienţi în urma monoterapiei şi la aproape 70% dintre pacienţi în combinaţie cu corticosteroizii topici.
Finlee (dabrafenib) a obţinut în noiembrie aprobarea pentru comercializare în Uniunea Europeană, fiind indicat copiilor în vârstă de minim 1 an cu gliom pozitiv pentru mutaţia V600E a genei BRAF. În cazul tumorilor de grad scăzut, este indicat în contextul necesităţii terapiei sistemice, iar la pacienţii cu gliom de grad înalt se administrează dacă a fost administrat anterior minim un regim terapeutic de chimioterapie sau radioterapie. Mutaţia V600E este prezentă la 19% dintre copiii cu gliom de grad redus şi aproximativ 5% dintre copiii cu gliom de grad înalt. Mutaţiile oncogenice ale genei BRAF determină activarea constitutivă a căii RAS/RAF/MEK/ERK, implicată în progresia ciclului celular, proliferarea celulară şi blocarea apoptozei. Dabrafenib este un inhibitor al kinazelor RAF. Finlee, în combinaţie cu trametenib, determină o rată generală de răspuns de aproximativ 50-60%, în comparaţie cu 11% în urma chimioterapiei.
Tot în noiembrie, Comisia Europeană a aprobat prima terapie tintită pentru adulţii nou diagnosticaţi cu leucemie acută mielodă FLT2-ITD. Vanflyta (quizartinib) este un inhibitor al FLT3, care se administrează în combinaţie cu chimioterapia standard de inducţie (citarabină şi antraciclină) şi de consolidare (citarabină), urmând apoi să fie administrat ca monoterapie mentru menţinere. Decizia de aprobare este bazată pe rezultatele studiului de fază III QuANTUM-First, conform cărora administrarea Vanflyta a scăzut riscul de deces cu peste 20% faţă de chimioterapie şi a dublat supravieţuirea (peste 30 de luni, în comparaţie cu 15 luni).
De asemenea, în luna noiembrie, în cadrul întâlnirii CHMP, au fost recomandate pentru aprobare următoarele noi medicamente: Omjjara, Rystiggo, Spexotras, Krazati. Detalii despre întâlnirea lunară CHMP din octombrie aici.
Ce s-a întamplat în ultimele zile ale anului 2023?
Luna decembrie a fost marcată de obţinerea avizului pozitiv din partea CHMP pentru Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel), prima terapia bazată pe editare genică de tip CRISPR/Cas9 pentru pacienţii cu beta talasemie şi anemie falciformă. Casvegy este indicată pentru tratamentul pacienţilor de minim 12 ani cu beta talasemie dependentă de transfuzii şi anemie falciformă, care necesită transplant de celule stem hematopoietice, fără a fi disponibil un donator adecvat. Terapia restaurează producţia de hemoglobină fetală, determinând rezoluţia simptomelor severe după o administrare unică.
Comisia Europeană a aprobat în decembrie primul tratament pentru pacienţii cu distrofie musculară Duchenne, în vârstă de minim 4 ani, indiferent de mutaţia prezentă şi de statusul ambulator. Agamree (valmorolone) acţionează la nivelul receptorului pentru corticosteroizi, însă, spre deosebire de aceştia, nu alterează metabolismul osos şi nu blochează creşterea în înălţime.
Elrexfio (elranatamab), anticorp bispecific BCMA-CD3, a fost autorizat pentru comercializare în Uniunea Europeană, fiind indicat adulţilor cu mielom multiplu refractar sau recidivat care au primit anterior minim 3 terapii, care includ un inhibitor al proteazomilor, un agent imunomodulator şi una anticorpi anti-CD38, şi a căror boală a progresat de la administrarea ultimului tratament. Tot în luna decembrie, au fost extinse indicaţiile Jemperli (dostarlimab), pentru a fi administrat în combinaţie cu chimioterapia cu carboplatin şi paclitaxel la pacientele cu cancer endometrial primar avansat sau recurent, care prezintă tumori dMMR (mismatch repair deficient)/MSI-H (microsatellite instability-high), care sunt candidate pentru terapie sistemică.
De asemenea, în luna decembrie, în cadrul întâlnirii CHMP, în plus faţă de Casvegy, au fost recomandate pentru aprobare medicamentele Skyclarys şi Velsipity. Detalii despre întâlnirea lunară CHMP din decembrie aici.
Despre cum are loc autorizarea medicamentelor în Uniunea Europeană și ce categorii de terapii există poți afla citind primul articol din seria Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la inovaţie în medicină în Uniunea Europeană.
Citește și:
- Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Care sunt medicamentele aprobate în primul trimestru de EMA?
- Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Care sunt medicamentele aprobate în al doilea trimestru de EMA
- Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Care sunt medicamentele aprobate în al treilea trimestru de EMA