articole despre anemie falciforma
Dr. Monica Dugăeșescu 25 ianuarie 2024 Citit de 132 ori
Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Care sunt medicamentele aprobate în ultimul trimestru de EMA
La finalul anului 2023, raportuldegarda.ro vă prezintă principalele progrese înregistrate în domeniul medicamentelor în Uniunea Europeană (UE) în ultimele 12 luni, cele mai inovatoare terapii care au devenit disponibile sau au primit aviz pozitiv pentru aprobare în UE, precum și rezultatele studiilor care au constituit baza autorizării pentru comercializare. Cele mai importante realizări din al […]
Dr. Monica Dugăeșescu 31 decembrie 2023 Citit de 239 ori
Inovația Anului 2023 în viziunea Raportuldegardă.ro: An record pentru medicina genomică și medicina personalizată
Pe parcursul anului 2023, echipa RaportuldeGardă.ro v-a prezentat cele mai importante noutăţi din domeniul medical, de la descoperiri cu impact major generate de cercetarea fundamentală, la rezultatele celor mai ample studii clinice investigând terapii inovatoare la nivel mondial. La finalul acestor 12 luni, sintetizăm pentru voi, cititorii noştri, cele mai importante date referitoare la inovaţiile […]
Dr. Monica Dugăeșescu 17 iunie 2022 Citit de 368 ori
#EHA22. Terapia exa-cel, bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9, ar putea determina vindecarea anumitor categorii de pacienți cu beta-talasemie și anemie falciformă
Exa-cel (exagamglogene autotemcel, CTX001) ar putea deveni prima terapie genică bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9 care determină vindecarea pacienţilor cu beta-talasemie dependentă de transfuzii (TDT) şi anemie falciformă (SCD, siclemie), după o singură administrare. 95% dintre pacienţii cu talasemie dependentă de transfuzii trataţi cu exa-cel nu au mai avut nevoie de transfuzii şi niciun pacient cu […]
Dr. Monica Dugăeșescu 10 martie 2021 Citit de 687 ori
Două noi abordări terapeutice pentru anemia falciformă: editarea genomică prin CRISPR-Cas-9 și terapia bazată pe ARN
Terapiile genice care acționează prin creșterea hemoglobinei fetale (HbF) pot fi eficace în terapia anemiei falciforme, sugerează 2 studii publicate de echipe de cercetare independente în The New England Journal of Medicine. Unul dintre cele două studii realizează creșterea producției de HbF prin utilizarea editării genomice CRISPR-Cas9. Este primul studiu publicat care utilizează editarea genică […]
Dr. Carmina Georgescu 21 iunie 2020 Citit de 5443 ori
#EHA2020. Adulții cu anemie falciformă au risc crescut de evoluție severă în cazul infecției COVID-19
Anemia falciformă (siclemie, drepanocitoză, „sickle cell disease” – SCD) și talasemia sunt tulburări grave ale sângelui, moștenite genetic, denumite adesea „hemoglobinopatii”. Aceste afecțiuni rare afectează predominant populațiile de etnie neagră și asiatică din Anglia, dar mai ales din Africa subsahariană și populațiile mediteraneene. Pentru a asigura standarde bune și acces echitabil la îngrijire pacienților cu […]
Dr. Bianca Cucoș 01 aprilie 2019 Citit de 3259 ori
Prima terapie genică pentru pacienții cu beta-talasemie, aproape de aprobare în Uniunea Europeană
Zynteglo este o terapie genică destinată pacienților cu forme grave de beta talasemie, care impun dependența de transfuzii de sânge pe termen lung. Această nouă terapie se administrează o singură dată în viață și presupune introducerea unor copii funcționale ale genei de beta globină în celulele stem hematopoietice recoltate de la pacient. Comitetul pentru Produse […]
Dr. Amelia Voinea 09 decembrie 2018 Citit de 5568 ori
#ASH18. Nou test rapid și ieftin de screening al anemiei falciforme
Un studiu desfășurat în Uganda a demonstrat acuratețea de peste 99% a testului HemoTypeSC în detecția anemiei falciforme la copii de vârste mici. Testul necesită o picătură de sânge și oferă rezultat în aproximativ 10 minute, fiind potrivit pentru screening de rutină al nou născuților. Studiul a fost prezentat în cadrul Congresului Societății Americane de […]
Dr. Amelia Voinea 05 decembrie 2018 Citit de 1740 ori
#ASH18. Utilizarea opioidelor nu este asociată cu mortalitatea intraspitalicească a pacienților cu anemie falciformă
Un nou studiu care susține siguranța folosirii opioidelor pentru efectul antialgic la pacienții spitalizați cu anemie falciformă a fost prezentat în cadrul Congresului Anual al Societății Americane de Hematologie de anul acesta. „Adulții cu anemie falciformă sunt spitalizați des. Dacă mortalitatea legată de consumul de opioide ar fi crescut în această populație, ne-am fi așteptat […]
Dr. Carmina Georgescu 05 decembrie 2018 Citit de 2620 ori
#ASH18: Rezultate promițătoare ale unor abordări terapeutice noi la pacienții cu anemie falciformă
O nouă tehnică de transplant de celule stem de la părinte donator Într-un nou studiu clinic, rata de supraviețuire la 1 an a pacienților tineri cu anemie falciformă care au primit celule stem de la un părinte donator a fost de 90%. Aceștia nu au necesitat medicamente imunosupresive iar în unele situații s-a observat o […]