articole despre editare genica

Virusul HIV ar putea fi eliminat din organismul uman prin editare genică: primele rezultate din studii clinice

Administrarea terapiei genice EBT-101 împotriva HIV (human immunodeficiency virus) este sigură și nu a fost asociată cu efecte secundare serioase sau toxicitate care ar limita tratamentul, conform rezultatelor prezentate în cadrul conferinței European Society for Gene & Cell Therapy de anul acesta. Acesta este primul studiu clinic autorizat care investighează un tratament împotriva HIV bazat […]


ISTORIC. UK aprobă prima terapie de editare genică bazată pe CRISPR pentru anemia falciformă și β-talasemie

Agenția pentru Reglementarea Medicamentelor și Produselor Medicale (MHRA) din Regatul Unit a autorizat recent o nouă terapie pentru pacienții cu vârsta de 12 ani și peste, care suferă de anemie falciformă și β-talasemie dependentă de transfuzii. Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel), este prima terapie care utilizează tehnologia de editare genetică CRISPR, ceea ce marchează un moment […]


#AHA23. Scăderea LDL-colesterolului prin editare genică: 50% reducere cu o doză din terapia VERVE-101 la persoanele cu hipercolesterolemie familială

În contextul Congresului Asociației Americane a Inimii (AHA – American Heart Association) 2023, Verve Therapeutics a prezentat date dintr-o analiză interimară a studiului clinic de faza 1b HEART-1, demonstrând potențialul VERVE-101, o terapie bazată pe editare genetică, de a reduce semnificativ nivelurile de colesterol LDL (LDL-C) la pacienții cu hipercolesterolemie familială heterozigotă (HeFH). HeFH este […]


Primii pași pentru dezvoltarea unui tratament anti-HIV administrat în doză unică: editarea genică a limfocitelor B permite crearea de anticorpi neutralizanți in vivo

Pentru prima dată a fost realizată cu succes editarea genică in vivo a limfocitelor B pentru a produce anticorpi neutralizanţi împotriva HIV (virusul imunodeficienţei umane). Studiul a fost efectuat pe şoareci de laborator, iar rezultatele au fost publicate în Nature. Această metodă ar putea fi utilizată pentru a produce un vaccin sau un tratament care […]


Organizația Mondială a Sănătății publică primele recomandări privind utilizarea editării genomice în intervențiile pentru sănătate publică

Pe 12 iulie, Organizația Mondială a Sănătății (OMS) a emis primele recomandări privind utilizarea editării genomice în intervențiile de sănătate publică. Cele două rapoarte au în prim-plan aspectele etice legate de tehnologiile care permit modificări asupra genomului uman, dar și mecanisme pentru asigurarea accesului echitabil la inovație la nivel global. Biofizicianul He Jiankui, de la […]


Primele date clinice care susțin eficacitatea și siguranța editării genice in vivo prin CRISPR-Cas9 pentru tratamentul amiloidozei ereditare mediată de transtiretină

O terapie care folosește sistemul de editare genică CRISPR-Cas9 ar putea reprezenta prima soluție curativă pentru amiloidoza ereditară mediată de transtiretină (ATTR – transthyretin amyloidosis). Rezultatele interimare dintr-un studiu de fază I, publicate pe 26 iunie în New England Journal of Medicine, arătau că după o singură doză a terapiei candidate NTLA-2001, valorile serice ale transtiretinei au […]