articole despre editare genica

#EHA24. Terapiile genice pentru beta talasemie și anemie falciformă: eficacitatea se menține pe termen lung

Noi rezultate pozitive din studiile clinice care evaluează efectele pe termen lung ale terapiilor genice pentru beta talasemia dependentă de transfuzii și anemia falciformă severă au fost prezentate în cadrul congresului EHA (European Hematology Association) de anul acesta, care a avut loc în iunie în Madrid, Spania. Iată principalele concluzii: Casgevy, după o perioadă maximă […]

---

Terapiile bazate pe editare genică CRISPR-Cas9: cum funcționează și ce studii clinice sunt desfășurare

În 2020, Jennifer Doudna şi Emmanuelle Charpentier au primit Premiul Nobel în Chimie pentru dezvoltarea metodei de editare genică CRISPR. În prezent, la puţin peste 10 ani de la publicarea metodei în 2012, aceasta a fost remarcabil de rapid adaptată pentru aplicaţii terapeutice. Începând cu anul 2020,  se află în stadii variate de investigare clinică […]

---

STUDIU. Optimizarea terapiilor de editare genică: CRISPR-Cas12a, un nou sistem de editare a genomului, mai precis și mai sigur

Domeniul editării genomice a fost transformat de apariția tehnologiei CRISPR, cu Cas9 (descoperire căreia i s-a acordat Premiul Nobel pentru Chimie în 2020, cu o rapiditate fără precedent) și Cas12a fiind cele două sisteme de editare genică cel mai larg utilizate. Deși Cas9 are deja numeroase aplicații în practica medicală, Cas12a se remarcă prin precizie […]

---

PREMIERĂ. Primul transplant la om al unui rinichi de porc modificat genetic prin editare CRISPR-Cas9, realizat în SUA

Chirurgii de la Massachusetts General Hospital, din SUA, au reușit în premieră transplantul unui rinichi de la un porc modificat genetic la un om viu. Pacientul, în vârstă de 62 de ani, diagnosticat cu boală cronică de rinichi în stadiu terminal, beneficiase anterior de un transplant de la donator uman, însă rinichiul s-a degradat până […]

---

Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Care sunt medicamentele aprobate în ultimul trimestru de EMA

La finalul anului 2023, raportuldegarda.ro vă prezintă principalele progrese înregistrate în domeniul medicamentelor în Uniunea Europeană (UE) în ultimele 12 luni, cele mai inovatoare terapii care au devenit disponibile sau au primit aviz pozitiv pentru aprobare în UE, precum și rezultatele studiilor care au constituit baza autorizării pentru comercializare.  Cele mai importante realizări din al […]

---

Inovația Anului 2023 în viziunea Raportuldegardă.ro: An record pentru medicina genomică și medicina personalizată

Pe parcursul anului 2023, echipa RaportuldeGardă.ro v-a prezentat cele mai importante noutăţi din domeniul medical, de la descoperiri cu impact major generate de cercetarea fundamentală, la rezultatele celor mai ample studii clinice investigând terapii inovatoare la nivel mondial. La finalul acestor 12 luni, sintetizăm pentru voi, cititorii noştri, cele mai importante date referitoare la inovaţiile […]

---

Virusul HIV ar putea fi eliminat din organismul uman prin editare genică: primele rezultate din studii clinice

Administrarea terapiei genice EBT-101 împotriva HIV (human immunodeficiency virus) este sigură și nu a fost asociată cu efecte secundare serioase sau toxicitate care ar limita tratamentul, conform rezultatelor prezentate în cadrul conferinței European Society for Gene & Cell Therapy de anul acesta. Acesta este primul studiu clinic autorizat care investighează un tratament împotriva HIV bazat […]

---

ISTORIC. UK aprobă prima terapie de editare genică bazată pe CRISPR pentru anemia falciformă și β-talasemie

Agenția pentru Reglementarea Medicamentelor și Produselor Medicale (MHRA) din Regatul Unit a autorizat recent o nouă terapie pentru pacienții cu vârsta de 12 ani și peste, care suferă de anemie falciformă și β-talasemie dependentă de transfuzii. Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel), este prima terapie care utilizează tehnologia de editare genetică CRISPR, ceea ce marchează un moment […]

---

#AHA23. Scăderea LDL-colesterolului prin editare genică: 50% reducere cu o doză din terapia VERVE-101 la persoanele cu hipercolesterolemie familială

În contextul Congresului Asociației Americane a Inimii (AHA – American Heart Association) 2023, Verve Therapeutics a prezentat date dintr-o analiză interimară a studiului clinic de faza 1b HEART-1, demonstrând potențialul VERVE-101, o terapie bazată pe editare genetică, de a reduce semnificativ nivelurile de colesterol LDL (LDL-C) la pacienții cu hipercolesterolemie familială heterozigotă (HeFH). HeFH este […]

---

Primii pași pentru dezvoltarea unui tratament anti-HIV administrat în doză unică: editarea genică a limfocitelor B permite crearea de anticorpi neutralizanți in vivo

Pentru prima dată a fost realizată cu succes editarea genică in vivo a limfocitelor B pentru a produce anticorpi neutralizanţi împotriva HIV (virusul imunodeficienţei umane). Studiul a fost efectuat pe şoareci de laborator, iar rezultatele au fost publicate în Nature. Această metodă ar putea fi utilizată pentru a produce un vaccin sau un tratament care […]

---