articole despre editare genica

PREMIERĂ. Primul transplant la om al unui rinichi de porc modificat genetic prin editare CRISPR-Cas9, realizat în SUA

Chirurgii de la Massachusetts General Hospital, din SUA, au reușit în premieră transplantul unui rinichi de la un porc modificat genetic la un om viu. Pacientul, în vârstă de 62 de ani, diagnosticat cu boală cronică de rinichi în stadiu terminal, beneficiase anterior de un transplant de la donator uman, însă rinichiul s-a degradat până […]

---

Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Care sunt medicamentele aprobate în ultimul trimestru de EMA

La finalul anului 2023, raportuldegarda.ro vă prezintă principalele progrese înregistrate în domeniul medicamentelor în Uniunea Europeană (UE) în ultimele 12 luni, cele mai inovatoare terapii care au devenit disponibile sau au primit aviz pozitiv pentru aprobare în UE, precum și rezultatele studiilor care au constituit baza autorizării pentru comercializare.  Cele mai importante realizări din al […]

---

Inovația Anului 2023 în viziunea Raportuldegardă.ro: An record pentru medicina genomică și medicina personalizată

Pe parcursul anului 2023, echipa RaportuldeGardă.ro v-a prezentat cele mai importante noutăţi din domeniul medical, de la descoperiri cu impact major generate de cercetarea fundamentală, la rezultatele celor mai ample studii clinice investigând terapii inovatoare la nivel mondial. La finalul acestor 12 luni, sintetizăm pentru voi, cititorii noştri, cele mai importante date referitoare la inovaţiile […]

---

Virusul HIV ar putea fi eliminat din organismul uman prin editare genică: primele rezultate din studii clinice

Administrarea terapiei genice EBT-101 împotriva HIV (human immunodeficiency virus) este sigură și nu a fost asociată cu efecte secundare serioase sau toxicitate care ar limita tratamentul, conform rezultatelor prezentate în cadrul conferinței European Society for Gene & Cell Therapy de anul acesta. Acesta este primul studiu clinic autorizat care investighează un tratament împotriva HIV bazat […]

---

ISTORIC. UK aprobă prima terapie de editare genică bazată pe CRISPR pentru anemia falciformă și β-talasemie

Agenția pentru Reglementarea Medicamentelor și Produselor Medicale (MHRA) din Regatul Unit a autorizat recent o nouă terapie pentru pacienții cu vârsta de 12 ani și peste, care suferă de anemie falciformă și β-talasemie dependentă de transfuzii. Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel), este prima terapie care utilizează tehnologia de editare genetică CRISPR, ceea ce marchează un moment […]

---

#AHA23. Scăderea LDL-colesterolului prin editare genică: 50% reducere cu o doză din terapia VERVE-101 la persoanele cu hipercolesterolemie familială

În contextul Congresului Asociației Americane a Inimii (AHA – American Heart Association) 2023, Verve Therapeutics a prezentat date dintr-o analiză interimară a studiului clinic de faza 1b HEART-1, demonstrând potențialul VERVE-101, o terapie bazată pe editare genetică, de a reduce semnificativ nivelurile de colesterol LDL (LDL-C) la pacienții cu hipercolesterolemie familială heterozigotă (HeFH). HeFH este […]

---

Primii pași pentru dezvoltarea unui tratament anti-HIV administrat în doză unică: editarea genică a limfocitelor B permite crearea de anticorpi neutralizanți in vivo

Pentru prima dată a fost realizată cu succes editarea genică in vivo a limfocitelor B pentru a produce anticorpi neutralizanţi împotriva HIV (virusul imunodeficienţei umane). Studiul a fost efectuat pe şoareci de laborator, iar rezultatele au fost publicate în Nature. Această metodă ar putea fi utilizată pentru a produce un vaccin sau un tratament care […]

---

Organizația Mondială a Sănătății publică primele recomandări privind utilizarea editării genomice în intervențiile pentru sănătate publică

Pe 12 iulie, Organizația Mondială a Sănătății (OMS) a emis primele recomandări privind utilizarea editării genomice în intervențiile de sănătate publică. Cele două rapoarte au în prim-plan aspectele etice legate de tehnologiile care permit modificări asupra genomului uman, dar și mecanisme pentru asigurarea accesului echitabil la inovație la nivel global. Biofizicianul He Jiankui, de la […]

---

Primele date clinice care susțin eficacitatea și siguranța editării genice in vivo prin CRISPR-Cas9 pentru tratamentul amiloidozei ereditare mediată de transtiretină

O terapie care folosește sistemul de editare genică CRISPR-Cas9 ar putea reprezenta prima soluție curativă pentru amiloidoza ereditară mediată de transtiretină (ATTR – transthyretin amyloidosis). Rezultatele interimare dintr-un studiu de fază I, publicate pe 26 iunie în New England Journal of Medicine, arătau că după o singură doză a terapiei candidate NTLA-2001, valorile serice ale transtiretinei au […]

---