FDA aprobă sotatercept, un nou tip de terapie biologică pentru hipertensiunea arterială pulmonară
U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat WINREVAIR (sotatercept-csrk) pentru a fi administrat adulților cu hipertensiune pulmonară (PAH) pentru creșterea capacității de efort fizic, îmbunătățirea clasei funcționale de PAH și reducerea riscului de evenimente clinice nefavorabile. Acest tratament prezintă un nou mecanism de acțiune, fiind primul inhibitor al căii de semnalizare prin activina care va fi disponibil pentru pacienții cu PAH.
“Noi opțiuni de tratament continuă să fie necesare pentru pacienții cu hipertensiune arterială pulmonară care sprijină obiective clinice importante, inclusiv creșterea capacității de efort și îmbunătățirea clasei funcționale. Adăugarea sotatercept la terapia de fond are potențialul de a deveni o nouă opțiune standard de îngrijire pentru pacienții cu hipertensiune arterială pulmonară”, a afirmat Dr. Aaron Waxman, investigator în studiul clinic de fază III STELLAR.
Terapia biologică WINREVAIR a fost evaluată în studiul clinic de fază III STELLAR. Au fost incluși peste 320 de pacienți cu PAH, dintre care aproximativ jumătate au primit sotatercept adăugat la medicația de fond, iar cealalată jumătate a primit placebo în plus față de terapia de fond. Noua terapie se administrează prin injecție subcutanată. Prin țintirea căii de semnalizare prin activină, este ameliorată balanța între procesele pro- și antiproliferative de la nivel vascular, mecanism care este dereglat la pacienții cu PAH.
Principalele concluzii:
- clasa funcțională a fost ameliorată la aproape 30% dintre pacienții cu PAH în urma terapiei cu sotatercept, în comparație cu aproape 15% la cei care au primit placebo
- riscul de deces sau de evenimente clinice nefavorabile a scăzut cu aproape 85% în urma adminsitrării sotatercept, în comparație cu placebo
- rezistența vasculară pulmonară a fost redusă seminificativ de terapia cu sotatercept
- nivelurile de NT-proBNP au fost reduse semnificativ în urma administrării de sotatercept
- distanța de mers a crescut cu peste 40 de metri la 24 de săptămâni, față de evaluarea inițială la persoanele care au primit sotatercept
La pacienții care vor primi sotatercept este necesară monitorizarea hemoglobinei, dar și a trombocitelor. Noua terapie biologică poate să determine eritrocitoză și să crească hemoglobina, ceea ce determină riscuri ridicate de evenimente tromboembolice sau sindrom de hipervâscozitate. De asemenea, poate să reducă numărul de trombocite până la trombocitopenie severă, în special la pacienții care au primit și prostacicline. Acești paramtri ar trebuie evaluați înainte de fiecare dintre primele 5 doze și dacă valorile sunt instabile, pe o perioadă mai lungă.
Citește și:
- UE reformează legislația farmaceutică. Către cine înclină balanța beneficiilor?
- Întâlnirea Grupului de Experți în Biotehnologie și Medicamente Biologice. Care este situația actuală în România și ce priorități vom avea?
- #BiotechWeek2020. Medicamentele biologice: ultimele dezvoltări în domeniu și cele mai recente aprobări