articole despre aprobare fda

FDA aprobă sotatercept, un nou tip de terapie biologică pentru hipertensiunea arterială pulmonară

U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat WINREVAIR (sotatercept-csrk) pentru a fi administrat adulților cu hipertensiune pulmonară (PAH) pentru creșterea capacității de efort fizic, îmbunătățirea clasei funcționale de PAH și reducerea riscului de evenimente clinice nefavorabile. Acest tratament prezintă un nou mecanism de acțiune, fiind primul inhibitor al căii de semnalizare prin activina care […]

---

FDA aprobă dostarlimab + chimioterapie pentru pacientele cu cancer endometrial avansat sau recurent dMMR / MSI-H

U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat dostarlimab-gxly (Jemperli) împreună cu carboplatin și paclitaxel, urmat de administrarea doar a dostarlimabului, la pacientele cu cancer endometrial primar avansat sau recurent, care prezintă deficiențe de reparare a ADN-ului de tip dMMR (mismatch repair deficiency) sau instabilitate crescută a microsateliților (MSI-H, microsatellite instability-high). Combinația terapeutică care a […]

---

Rebyota: prima terapie bazată pe microbiotă fecală aprobată în SUA pentru pacienţii cu infecţii recurente cu Clostridioides difficile

Primul produs terapeutic bazat pe microbiotă fecală a fost aprobat de către U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru tratamentul infecţiilor recurente cu Clostridioides difficile (nomenclatură anterioară: Clostridium difficile), la care antibioticele tradiţionale nu sunt eficace. Rebyota a fost dezvoltată de Ferring Pharmaceuticals şi se adresează persoanelor care au minim 18 ani, după finalizarea unui […]

---

Primul tratament care întârzie progresia diabetului zaharat de tip 1, aprobat FDA

Tzield (teplizumab-mzwv), primul medicament care întârzie debutul stadiului III al diabetului zaharat de tip 1, a primit aprobarea de punere pe piață în Statele Unite din partea U.S. Food and Drug Administration (FDA). Terapia poate fi administrată adulților și copiilor în vârstă de minim 8 ani, care au diabet zaharat de tip 1 în stadiul […]

---

UPDATE. Hemgenix, terapia genică pentru pacienţii cu hemofilie B severă, autorizată condiţionat în Uniunea Europeană

UPDATE 23 februarie 2023. Comisia Europeană a acordat terapiei genice etranacogene dezaparvovec, cu denumirea comercială Hemgenix, autorizaţia condiţionată de punere pe piaţă în Uniunea Europeană, aprobarea fiind pentru tratamentul cazurilor severe şi moderat severe de hemofilie B la adulţii fără istoric de prezenţă a inhibitorilor factorului IX al coagulării. Hemgenix devine, astfel, prima terapie genică […]

---

FDA aprobă trastuzumab-deruxtecan, prima terapie țintită pentru cancerul mamar cu expresie HER2 scăzută

FDA a aprobat Enhertu (fam-trastuzumab-deruxtecan-nxki) pentru tratamentul pacienților cu forme nerezecabile sau metastatice de cancer mamar HER2-scăzut. Aceasta este prima terapie țintită pentru pacienții cu cancer de sân cu expresie HER2 scăzută, acest subtip fiind recent încadrat astfel. Aproximativ jumătate dintre pacienții cu cancer mamar au tumori cu încărcătură scăzută de receptori pentru factorul de […]

---

FDA aprobă terapia genică Zynteglo pentru pacienţii cu beta-talasemie dependentă de transfuzii

Terapia genică Zynteglo (Betibeglogene autotemcel, beti-cel) a fost aprobată de către U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru pacienţii aduţi şi pediatrici cu beta-talasemie dependentă de transfuzii. Agenţia a stabilit că beneficiile administrării acestei terapii inovative depăşesc potenţialele riscuri asociate. Zynteglo a fost dezvoltat de compania Bluebird bio şi este a treia terapie genică aprobată […]

---

66% dintre medicamentele noi autorizate în SUA în 2021 au indicații bazate pe date genomice

Dintre cele 50 noi terapii aprobate de Centrul pentru Evaluarea Medicamentului şi Cercetare al FDA (U.S. Food and Drug Administration) în 2021, pentru 33 (66%) există o asociere între indicaţia terapeutică și genele care codifică ţinta primară a acestora sau proteinele care interacţionează cu ţinta. Concluziile aparțin unei o analize retrospective publicate în Nature Reviews […]

---

FDA aprobă o nouă indicație pentru dabrafenib+trametinib: primul tratament tumor-agnostic pentru tumorile solide BRAF V600E pozitive

FDA (U.S. Food and Drug Administration) a aprobat în regim accelerat combinația dabrafenib + trametinib pentru tratamentul pacienților în vârstă de peste 6 ani cu tumori solide nerezecabile sau metastatice și mutație BRAF V600E, fără opțiuni alternative de tratament și care au progresat în urma tratamentului anterior. Acesta este primul și singurul tratament cu inhibitori […]

---

FDA aprobă vosoritide, prima terapie care stimulează creșterea copiilor cu acondroplazie, cu vârste de peste 5 ani

FDA (U.S. Food and Drug Administration) a aprobat Voxzogo (vosoritide), terapie injectabilă care stimulează creșterea copiilor cu acondroplazie și cartilaje de creștere deschise, în vârstă de peste cinci ani (copii care au încă potențial de creștere). Această aprobare îndeplinește o nevoie medicală nesatisfăcută pentru peste 10.000 de copii din SUA cu acondroplazie, cea mai comună […]

---