articole despre hemoglobină

#EHA22. Terapia exa-cel, bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9, ar putea determina vindecarea anumitor categorii de pacienți cu beta-talasemie și anemie falciformă

Exa-cel (exagamglogene autotemcel, CTX001) ar putea deveni prima terapie genică bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9 care determină vindecarea pacienţilor cu beta-talasemie dependentă de transfuzii (TDT) şi anemie falciformă (SCD, siclemie), după o singură administrare. 95% dintre pacienţii cu talasemie dependentă de transfuzii trataţi cu exa-cel nu au mai avut nevoie de transfuzii şi niciun pacient cu […]


Două noi abordări terapeutice pentru anemia falciformă: editarea genomică prin CRISPR-Cas-9 și terapia bazată pe ARN

Terapiile genice care acționează prin creșterea hemoglobinei fetale (HbF) pot fi eficace în terapia anemiei falciforme, sugerează 2 studii publicate de echipe de cercetare independente în The New England Journal of Medicine. Unul dintre cele două studii realizează creșterea producției de HbF prin utilizarea editării genomice CRISPR-Cas9. Este primul studiu publicat care utilizează editarea genică […]


#ASH19. Sutimlimab, prima terapie țintită care demonstrează beneficii timpurii și susținute în boala aglutininelor la rece

Pacienţii cu boala aglutininelor la rece (BAR) au prezentat valori mai bune ale hemoglobinei, au avut nevoie de un număr redus de transfuzii şi s-au simţit semnificativ mai puţin obosiţi după ce au primit sutimlimab, conform unui studiu prezentat la cea de-a 61-a Întâlnire Anuală a Societăţii Americane de Hematologie (ASH 2019) din Orlando. BAR […]


Prima terapie genică pentru pacienții cu beta-talasemie, aproape de aprobare în Uniunea Europeană

Zynteglo este o terapie genică destinată pacienților cu forme grave de beta talasemie, care impun dependența de transfuzii de sânge pe termen lung. Această nouă terapie se administrează o singură dată în viață și presupune introducerea unor copii funcționale ale genei de beta globină în celulele stem hematopoietice recoltate de la pacient. Comitetul pentru Produse […]


#ASH18. Nou test rapid și ieftin de screening al anemiei falciforme

Un studiu desfășurat în Uganda a demonstrat acuratețea de peste 99% a testului HemoTypeSC în detecția anemiei falciforme la copii de vârste mici. Testul necesită o picătură de sânge și oferă rezultat în aproximativ 10 minute, fiind potrivit pentru screening de rutină al nou născuților. Studiul a fost prezentat în cadrul Congresului Societății Americane de […]


#ASH18: Rezultate promițătoare ale unor abordări terapeutice noi la pacienții cu anemie falciformă

O nouă tehnică de transplant de celule stem de la părinte donator Într-un nou studiu clinic, rata de supraviețuire la 1 an a pacienților tineri cu anemie falciformă care au primit celule stem de la un părinte donator a fost de 90%. Aceștia nu au necesitat medicamente imunosupresive iar în unele situații s-a observat o […]


#ASH18. Luspatercept scade necesarul trasfuzional la pacienții cu beta-talasemie și sindrom mielodisplazic

Două studii clinice independente au demonstrat că luspatercept (agent de maturare eritroidă) este eficient și sigur în reducerea numărului necesar de transfuzii la pacienții cu beta-talesemie și sindrom mielodisplazic. Aceste date au fost prezentate în cadrul Congresului Societății Americane de Hematologie 2018. Studiul BELIEVE a evaluat luspatercept la adulții cu beta-talasemie care necesită transfuzii sanguine regulate. […]


Studiu: Monitorizarea continuă a glicemiei poate face diferența între viață și moarte în cazul pacienților cu diabet zaharat

Un studiu realizat pe un număr de aproximativ 160 de persoane ce suferă de diabet zaharat a demonstrat importanța monitorizării continue a nivelului de zahăr din sânge. De asemenea, acesta a evidențiat și faptul că majoritatea bolnavilor, cu toate că își injectează insulină de mai multe ori pe zi, tind să nu aibă o concentrație […]