articole despre hemoglobină
Dr. Monica Dugăeșescu 16 aprilie 2024 Citit de 58 ori
FDA aprobă sotatercept, un nou tip de terapie biologică pentru hipertensiunea arterială pulmonară
U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat WINREVAIR (sotatercept-csrk) pentru a fi administrat adulților cu hipertensiune pulmonară (PAH) pentru creșterea capacității de efort fizic, îmbunătățirea clasei funcționale de PAH și reducerea riscului de evenimente clinice nefavorabile. Acest tratament prezintă un nou mecanism de acțiune, fiind primul inhibitor al căii de semnalizare prin activina care […]
Dr. Bianca Cucoș 18 noiembrie 2023 Citit de 232 ori
ISTORIC. UK aprobă prima terapie de editare genică bazată pe CRISPR pentru anemia falciformă și β-talasemie
Agenția pentru Reglementarea Medicamentelor și Produselor Medicale (MHRA) din Regatul Unit a autorizat recent o nouă terapie pentru pacienții cu vârsta de 12 ani și peste, care suferă de anemie falciformă și β-talasemie dependentă de transfuzii. Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel), este prima terapie care utilizează tehnologia de editare genetică CRISPR, ceea ce marchează un moment […]
Dr. Monica Dugăeșescu 17 iunie 2022 Citit de 369 ori
#EHA22. Terapia exa-cel, bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9, ar putea determina vindecarea anumitor categorii de pacienți cu beta-talasemie și anemie falciformă
Exa-cel (exagamglogene autotemcel, CTX001) ar putea deveni prima terapie genică bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9 care determină vindecarea pacienţilor cu beta-talasemie dependentă de transfuzii (TDT) şi anemie falciformă (SCD, siclemie), după o singură administrare. 95% dintre pacienţii cu talasemie dependentă de transfuzii trataţi cu exa-cel nu au mai avut nevoie de transfuzii şi niciun pacient cu […]
Dr. Monica Dugăeșescu 10 martie 2021 Citit de 689 ori
Două noi abordări terapeutice pentru anemia falciformă: editarea genomică prin CRISPR-Cas-9 și terapia bazată pe ARN
Terapiile genice care acționează prin creșterea hemoglobinei fetale (HbF) pot fi eficace în terapia anemiei falciforme, sugerează 2 studii publicate de echipe de cercetare independente în The New England Journal of Medicine. Unul dintre cele două studii realizează creșterea producției de HbF prin utilizarea editării genomice CRISPR-Cas9. Este primul studiu publicat care utilizează editarea genică […]
Dr. Camelia Alexandroaia 08 ianuarie 2020 Citit de 4211 ori
#ASH19. Sutimlimab, prima terapie țintită care demonstrează beneficii timpurii și susținute în boala aglutininelor la rece
Pacienţii cu boala aglutininelor la rece (BAR) au prezentat valori mai bune ale hemoglobinei, au avut nevoie de un număr redus de transfuzii şi s-au simţit semnificativ mai puţin obosiţi după ce au primit sutimlimab, conform unui studiu prezentat la cea de-a 61-a Întâlnire Anuală a Societăţii Americane de Hematologie (ASH 2019) din Orlando. BAR […]
Dr. Bianca Cucoș 01 aprilie 2019 Citit de 3261 ori
Prima terapie genică pentru pacienții cu beta-talasemie, aproape de aprobare în Uniunea Europeană
Zynteglo este o terapie genică destinată pacienților cu forme grave de beta talasemie, care impun dependența de transfuzii de sânge pe termen lung. Această nouă terapie se administrează o singură dată în viață și presupune introducerea unor copii funcționale ale genei de beta globină în celulele stem hematopoietice recoltate de la pacient. Comitetul pentru Produse […]
Dr. Amelia Voinea 09 decembrie 2018 Citit de 5568 ori
#ASH18. Nou test rapid și ieftin de screening al anemiei falciforme
Un studiu desfășurat în Uganda a demonstrat acuratețea de peste 99% a testului HemoTypeSC în detecția anemiei falciforme la copii de vârste mici. Testul necesită o picătură de sânge și oferă rezultat în aproximativ 10 minute, fiind potrivit pentru screening de rutină al nou născuților. Studiul a fost prezentat în cadrul Congresului Societății Americane de […]
Dr. Carmina Georgescu 05 decembrie 2018 Citit de 2620 ori
#ASH18: Rezultate promițătoare ale unor abordări terapeutice noi la pacienții cu anemie falciformă
O nouă tehnică de transplant de celule stem de la părinte donator Într-un nou studiu clinic, rata de supraviețuire la 1 an a pacienților tineri cu anemie falciformă care au primit celule stem de la un părinte donator a fost de 90%. Aceștia nu au necesitat medicamente imunosupresive iar în unele situații s-a observat o […]
Dr. Amelia Voinea 04 decembrie 2018 Citit de 2470 ori
#ASH18. Luspatercept scade necesarul trasfuzional la pacienții cu beta-talasemie și sindrom mielodisplazic
Două studii clinice independente au demonstrat că luspatercept (agent de maturare eritroidă) este eficient și sigur în reducerea numărului necesar de transfuzii la pacienții cu beta-talesemie și sindrom mielodisplazic. Aceste date au fost prezentate în cadrul Congresului Societății Americane de Hematologie 2018. Studiul BELIEVE a evaluat luspatercept la adulții cu beta-talasemie care necesită transfuzii sanguine regulate. […]