Terapia genică pentru hemofilia B: 96% din pacienți pot renunța la tratamentul de substituție cu factor IX după 2 ani. Noi date din HOPE-B
Noi rezultate ale unei analize post-hoc a datelor de siguranţă şi eficacitate provenite de la 54 de pacienţi de sex masculin din studiul clinic de fază III HOPE-B, care investigează terapia genică Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) pentru pacienţii cu hemofilie B, au fost publicate în The Lancet Haematology.
Pacienţii au fost înrolaţi în studiu în perioada 2018-2022 şi au primit fiecare o singură administrare de etranacogene dezaparvovec. Participanţii incluşi au avut hemofilie severă sau moderat severă, cu sau fără anticorpi circulanţi neutralizanţi împotriva virusului adeno-asociat 5 (AAV5). Perioada mediană de monitorizare a depăşit 25 de luni. Supravegherea participanţilor în următorii ani va oferi informaţii cu privire la efectele Hemgenix pe o perioadă de până la 15 ani.
Efectele administrării Hemgenix au fost următoarele:
- ratele de sângerare anuale ajustate au scăzut de la peste 4 (în perioada anterioară administrării terapiei genice) la aproximativ 1,5
- Nivelul mediu de activitate stabilă şi susţinută a factorului IX a fost de peste 35%
- 96% dintre pacienți au putut renunța la terapia de substituție profilactică continuă
- nu au fost raportate noi probleme legate de siguranță, evenimente adverse grave legate de tratament sau decese legate de tratament.
Hemgenix este prima terapie genică aprobată pentru pacienţii cu hemofilie B, fiind indicată pentru a fi administrată la adulţii cu hemofilie B care utilizează în prezent profilaxie cu factor IX sau care au istoric de hemoragie ameninţătoare de viaţă sau care au episoade severe repetate de sângerări spontane. Citeşte mai multe aici: https://raportuldegarda.ro/fda-aprobare-terapie-genica-hemofilie-b-severa/.
Hemgenix conţine varianta Padua a genei factorului IX, care are o activitate de 5-8 ori mai mare decât forma considerată normală. Gena este introdusă în celulele ţintă cu ajutorul unui vector viral de tip adeno-asociat, care este degradat după livrarea genei de interes. Gena rămâne intracelular şi este folosită pentru a sintetiza factorul IX. Cele mai frecvente evenimente adverse legate de administrarea Hemgenix au fost creşterea enzimelor hepatice, cefaleea şi simptomele asemănătoare gripei.
Citeşte şi:
- Terapia genică fidanacogene elaparvovec reduce cu 71% rata sângerărilor anuale la pacienții cu hemofilie B severă
- BREAKING NEWS. Vindecarea hemofiliei A și B prin terapii genice este mai aproape de a deveni realitate
- O nouă terapie genică determină valori normale ale factorului IX la pacienții cu hemofilie B severă