articole despre factorul IX

Prima terapie genică pentru pacienţii cu hemofilie B severă a fost aprobată de către FDA

Terapia genică Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) a primit aprobarea de punere pe piaţă în Statele Unite din partea U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru tratamentul adulților cu hemofilie B, care utilizează terapie profilactică cu factorul IX al coagulării sau care au în prezent sau au avut în istoric hemoragii amenințătoare de viață sau episoade de […]


O nouă terapie genică determină valori normale ale factorului IX la pacienții cu hemofilie B severă

9 din 10 pacienți cu hemofilie B severă sau moderat-severă tratați cu o nouă terapie genică, FLT180a, au atins niveluri normale și durabile ale factorului IX, nu au mai avut deloc episoade de sângerare spontană și nu au mai necesitat administrare profilactică de factor IX. FLT180a (verbrinacogene setparvovec) este o terapie genică dezvoltată cu scopul […]


Pas important către vindecarea hemofiliei tip B – terapia genică fidanacogene elaparvovec intră într-un studiu de fază III

Compania farmaceutică Pfizer, împreună cu Spark Therapeutics, anunță începerea unui studiu de fază III de tip open-label care va evalua eficacitatea și siguranța terapiei genice fidanacogene elaparvovec, prin comparație cu standardul actual terapeutic – profilaxie cu factorul IX, pentru tratamentul hemofiliei B. Datele privind eficacitatea profilaxiei cu factorul IX vor fi obținute din primul studiu, […]


BREAKING NEWS. Vindecarea hemofiliei A și B prin terapii genice este mai aproape de a deveni realitate

„Hemofilia va fi vindecată până în anul 2000” – declarația Organizației Mondiale a Sănătății din martie 1994. 23 de ani mai târziu putem afirma, în sfârșit, că suntem mai aproape ca niciodată de vindecarea hemofiliei prin terapii genice. Două studii publicate recent în New England Journal of Medicine anunță o revoluție în tratarea hemofiliei A […]