Pas important către vindecarea hemofiliei tip B – terapia genică fidanacogene elaparvovec intră într-un studiu de fază III
Compania farmaceutică Pfizer, împreună cu Spark Therapeutics, anunță începerea unui studiu de fază III de tip open-label care va evalua eficacitatea și siguranța terapiei genice fidanacogene elaparvovec, prin comparație cu standardul actual terapeutic – profilaxie cu factorul IX, pentru tratamentul hemofiliei B.
Datele privind eficacitatea profilaxiei cu factorul IX vor fi obținute din primul studiu, de fază I/IIa, aflat încă în derulare, constituind segmentul de control în studiul de fază III. În grupul intervențional vor intra pacienți care au finalizat cel puțin 6 luni de participare în cadrul primului studiu.
Fidanacogene elaparvovec este denumirea adoptată de Statele Unite (USAN) și va deveni numele internațional recomandat fără drepturi de autor (INN) pentru această terapie, cunoscută în trecut ca SPK-9001 sau ca PF-06838435.
„(…) suntem încântați să începem faza III a programului nostru, care va evalua fidanacogene elaparvovec pentru tratamentul hemofiliei B. Datele curente sugerează o mare promisiune pentru potențialul de tratament al acestei terapii, administrată o singură dată. Așteptăm cu nerăbdare oportunitatea de a continua progresul pe care Spark Therapeutics l-a atins pentru pacienții cu hemofilie B”, a declarat Dr. Brenda Cooperstone, Pfizer, în cadrul comunicatului emis de către companie.
În luna decembrie a anului 2017, două studii privind progresele remarcabile, revoluționare obținute pentru tratamentul hemofiliei de tip A, respectiv B erau publicate în New England Journal of Medicine. Unul dintre aceste studii a fost cel amintit mai sus, un studiu de fază I/II care a evaluat administrarea terapiei genice pentru tratamentul hemofiliei tip B.
Terapia genică fidanacogene elaparvovec este un vector viral de nouă generație, care conține o capsidă a unui virus adeno-asociat (AAV – adeno-associated virus) și o genă a factorului de coagulare uman IX. Specialiștii speră că odată cu primirea terapiei, organismul pacienților va produce factorul IX în mod normal și nu va mai fi nevoie de administrare din exterior.
Pfizer și Spark Therapeutics au semnat în anul 2014 un acord privind licența programului care evaluează terapia genică. Ca urmare a acestuia, Pfizer va prelua de acum înainte întreaga responsabilitate pentru continuarea studiilor, dezvoltarea și comercializarea oricărui produs care are la bază această terapie.
„Suntem încântați de faptul că am colaborat pentru fidanacogene elaparvovec cu Pfizer în urma rezultatelor pozitive obținute în studiul de fază I/II încă aflat în desfășurare. Inițierea fazei III a programului marchează o piatră de temelie importantă pentru țelul nostru – ca într-o zi să putem elibera pacienții cu hemofilie B de povara administrării de factor, eliminând poate și sângerările spontane”, a declarat Dr. Katherine A. High, președintele sectorului de dezvoltare al Spark Therapeutics.
Despre progresul fără precedent constituit de terapiile genice, cum funcționează ele și ce sunt vectorii virali, puteți citi în următorul articol: BREAKING NEWS. Vindecarea hemofiliei A și B prin terapii genice este mai aproape de a deveni realitate
Despre alte inovații recente privind hemofilia, în următoarele două articole:
- FDA a aprobat myPKFiT, primul software farmacocinetic folosit pentru personalizarea tratamentului pentru hemofilia A
- Pfizer lansează două tehnologii inovatoare pentru pacienții cu hemofilie – jocul video Hemocraft și dispozitivul HemMobile Striiv Wearable