articole despre hemofilie
Dr. Marius Geantă 22 noiembrie 2022 Citit de 71 ori
Valoarea empatiei și a comunicării precoce a inovației în hemofilie
Să tot fie vreo 8 ani de când am fost pus în fața unei provocări majore: să le explic unor copii de școala primară sau de gimnaziu, toți bolnavi de hemofilie, de ce suferă de această boală, cum a apărut și ce soluții inovatoare se profilează la orizont. Am construit prezentarea împreună cu băieții (hemofilia […]
Adriana Boată 27 august 2022 Citit de 286 ori
Valrox, prima terapie genică pentru tratamentul adulților cu hemofilie A severă, aprobată condiționat în UE
Prima terapie genică pentru hemofilia A, valoctocogene roxaparvovec (valrox), a fost aprobată condiționat în Uniunea Europeană. Decizia Comisiei Europene din această săptămână marchează și aprobarea primei terapii genice pentru hemofilie A oriunde în lume. Terapia, care va fi comercializată ca Roctavian, este indicată în tratamentul adulților cu hemofilie A severă fără inhibitori pentru factorul VIII și […]
Dr. Carmina Georgescu 03 august 2022 Citit de 473 ori
O nouă terapie genică determină valori normale ale factorului IX la pacienții cu hemofilie B severă
9 din 10 pacienți cu hemofilie B severă sau moderat-severă tratați cu o nouă terapie genică, FLT180a, au atins niveluri normale și durabile ale factorului IX, nu au mai avut deloc episoade de sângerare spontană și nu au mai necesitat administrare profilactică de factor IX. FLT180a (verbrinacogene setparvovec) este o terapie genică dezvoltată cu scopul […]
Adriana Boată 20 decembrie 2021 Citit de 1187 ori
Viața dincolo de diagnosticul de hemofilie. Ce înseamnă Liberate Life pentru o persoană cu hemofilie?
Hemofilia este o boală cu o istorie îndelungată, fiind cunoscută de peste 2000 de ani. Denumirea bolii a apărut în jurul anului 1828, iar în timp, aceasta și-a dobândit și numele de „boala regală” pentru că în secolele XIX și XX s-a observat la membri familiilor regale europene, descendenți ai reginei Victoria a Angliei. Diagnosticul […]
Adriana Boată 03 august 2021 Citit de 165 ori
Raport EFPIA: Provocări și facilitatori în dezvoltarea medicamentelor orfane și pediatrice. Recomandări pentru adoptarea inovației
Federația Europeană a Industriilor și Asociațiilor Farmaceutice (EFPIA), împreună cu Oficiul de Economie Sanitară (OHE – Office of Health Economics), au lansat recent un raport asupra provocărilor cu privire la dezvoltarea medicamentelor orfane sau pediatrice. Raportul oferă și o serie de recomandări, sumarizate astfel: Multe dintre barierele identificate în acest raport – în special lipsa […]
Adriana Boată 13 ianuarie 2021 Citit de 610 ori
Carta Albă a Hemofiliei 2020 – o analiză asupra managementului hemofiliei în România, cu scopul de a sprijini dezvoltarea politicilor de sănătate bazate pe dovezi
La jumătatea lunii decembrie 2020 a fost lansată Carta Albă a Hemofiliei. Evenimentul de lansare a fost susținut via platforma ZOOM – au participat reprezentanți ai autorităților (Administrația Prezidențială, ANMDMR, ANMCS, CNAS), medici și reprezentanți ai pacienților (ANHR și AHR). Moderatorul webinarului de lansare a fost Dr. Marius Geantă, președinte Centrul pentru Inovație în Medicină. […]
Adriana Boată 23 aprilie 2020 Citit de 4776 ori
#COVID19. Aplicațiile mobile Zero Bleeds și My PK Fit, soluții pentru monitorizarea pacienților hemofilici de la distanță
Cele două aplicații, Zero Bleeds (care permite interconectarea medicului și pacientului) și MyPKFit (care vizează personalizarea tratamentului), permit monitorizarea de acasă a pacienților care suferă de hemofilie, respectându-se astfel regulile de distanțare socială impuse în timpul acestei pandemii. Pacienții hemofilici sunt considerați o categorie vulnerabilă în fața infecției COVID-19. Aplicațiile au fost puse la dispoziția […]
Dr. Bianca Cucoș 07 ianuarie 2020 Citit de 4374 ori
#ASH19. Noi perspective pentru creșterea eficacității terapiilor genice pentru hemofilia A și B
În întreaga lume, se estimează că doar 30% dintre bolnavii de hemofilie au acces la terapie de substituție. Terapia genică permite producerea factorului de coagulare care lipsește sau care este în cantități insuficiente în organism. Una dintre provocările în dezvoltarea unei terapii genice este răspunsul imun îndreptat împotriva vectorului utilizat. În cadrul Întâlnirii Anuale a […]
Dr. Bianca Cucoș 22 iulie 2019 Citit de 4628 ori
PODCAST. #ReGândimMedicina: Hemofilia, la începutul unei revoluții terapeutice. Care sunt noile standarde în abordarea bolii?
Hemofilia este o boală cu o istorie îndelungată, fiind cunoscută de peste 2000 de ani. Denumirea bolii a apărut în jurul anului 1828, dar în timp aceasta și-a dobândit și numele de „boala regală” pentru că în secolele XIX și XX s-a observat la membrii ai familiilor regale europene, descendenți ai reginei Victoria a Angliei. […]
Dr. Bianca Cucoș 30 iunie 2019 Citit de 5769 ori
State of Innovation 2019: Schimbări majore în managementul hemofiliei – personalizarea tratamentului folosind aplicațiile mobile
În ultimii 20 de ani s-au realizat progrese semnificative în tratarea hemofiliei, care s-a transformat dintr-o boală amenințătoare de viață într-o afecțiune cronică, iar în următorii ani, noi molecule și tehnologii sunt așteptate să aducă o adevărată revoluție în abordarea bolii. Terapiile genice, care se află în diferite faze ale studiilor clinice au demonstrat date […]