Valrox, prima terapie genică pentru tratamentul adulților cu hemofilie A severă, aprobată condiționat în UE
Prima terapie genică pentru hemofilia A, valoctocogene roxaparvovec (valrox), a fost aprobată condiționat în Uniunea Europeană. Decizia Comisiei Europene din această săptămână marchează și aprobarea primei terapii genice pentru hemofilie A oriunde în lume. Terapia, care va fi comercializată ca Roctavian, este indicată în tratamentul adulților cu hemofilie A severă fără inhibitori pentru factorul VIII și fără anticorpi detectabili pentru virusul adeno-asociat serotip 5 (AAV5), care livrează gena „sănătoasă” pentru producerea factorului la nivel celular. Aprobarea vine în urma unui aviz pozitiv al Comitetului pentru Produse Medicinale de Uz Uman (CHMP) de la finalul lunii iunie, care a concluzionat că terapia genică a conferit beneficii fără precedent pacienților – absența nevoii de administrare a altui tratament și reducerea episoadelor de sângerare – pe parcursul a mai mult de doi ani.
Valrox se administrează o singură dată, prin perfuzie, și funcționează prin furnizarea unei gene funcționale care este concepută pentru a permite organismului să producă singur factorul VIII, fără a fi nevoie de continuarea tratamentului profilactic. La nivelul statelor UE care se supun deciziilor Agenției Europene a Medicamentului, peste 3 mii de pacienți ar putea beneficia de terapie.
Mai multe date urmează a fi publicate în lunile următoare. Deocamdată, compania producătoare BioMarin a prezentat rezultate din studii care arată că terapia genică a redus episoadele de sângerare cu aproximativ 90% pe parcursul a patru ani. EMA va monitoriza pacienții cărora le va fi administrată terapia pentru o perioadă de 15 ani. Conversia la o autorizație standard de introducere pe piață depinde de furnizarea de date suplimentare din studiile clinice în curs de desfășurare, inclusiv urmărirea pe termen mai lung a pacienților înscriși în studiul pivot GENER8-1, precum și într-un studiu asupra co-administrării corticosteroizilor.
Persoanele cu hemofilie A prezintă o mutație sau un defect la nivelul genei responsabile de producerea factorului VIII, o proteină necesară pentru coagularea sângelui. Standardul de îngrijire pentru pacienții cu hemofilie A severă este terapia injectabilă pe tot parcursul vieții pentru a menține suficient factor de coagulare în fluxul sanguin și a preveni sângerările.
BioMarin are în curs de desfășurare mai multe studii clinice în programul de testare a terapiei genice pentru tratamentul hemofiliei A:
- Pe lângă studiul global de fază 3 GENER8-1 și studiul de ajustare a dozei, de fază 1/2, aflat în desfășurare, compania desfășoară un studiu de fază 3B, deschis, cu un singur braț, pentru a evalua eficacitatea și siguranța valrox împreună cu corticosteroizi ca profilaxie la persoanele cu hemofilie A (Studiul 270-303).
- În plus, compania derulează un studiu de fază 1/2 la persoanele cu hemofilie A cu anticorpi AAV5 preexistenți (Studiul 270-203), precum și un alt studiu de fază 1/2 la persoanele cu hemofilie A cu inhibitori activi sau anteriori ai FVIII (Studiul 270-205).
Conform World Federation of Hemophilia Report on the Annual Global Survey 2016, publicat în octombrie 2017, în România exista la acel moment un număr de 1.615 persoane cu hemofilie A, tipul cel mai frecvent diagnosticat la nivel național. Aproximativ jumătate dintre pacienți sufereau de o formă severă de hemofilie.
Citește și:
- Hemlibra – recomandare de aprobare în UE pentru tratarea hemofiliei severe de tip A fără inhibitori
- O nouă terapie genică determină valori normale ale factorului IX la pacienții cu hemofilie B severă
- Carta Albă a Hemofiliei 2020 – o analiză asupra managementului hemofiliei în România, cu scopul de a sprijini dezvoltarea politicilor de sănătate bazate pe dovezi