articole despre hemofilia A

Valrox, prima terapie genică pentru tratamentul adulților cu hemofilie A severă, aprobată condiționat în UE

Prima terapie genică pentru hemofilia A, valoctocogene roxaparvovec (valrox), a fost aprobată condiționat în Uniunea Europeană. Decizia Comisiei Europene din această săptămână marchează și aprobarea primei terapii genice pentru hemofilie A oriunde în lume. Terapia, care va fi comercializată ca Roctavian, este indicată în tratamentul adulților cu hemofilie A severă fără inhibitori pentru factorul VIII și […]


#ASH19. Noi perspective pentru creșterea eficacității terapiilor genice pentru hemofilia A și B

În întreaga lume, se estimează că doar 30% dintre bolnavii de hemofilie au acces la terapie de substituție. Terapia genică permite producerea factorului de coagulare care lipsește sau care este în cantități insuficiente în organism. Una dintre provocările în dezvoltarea unei terapii genice este răspunsul imun îndreptat împotriva vectorului utilizat. În cadrul Întâlnirii Anuale a […]


State of Innovation 2019: Schimbări majore în managementul hemofiliei – personalizarea tratamentului folosind aplicațiile mobile

În ultimii 20 de ani s-au realizat progrese semnificative în tratarea hemofiliei, care s-a transformat dintr-o boală amenințătoare de viață într-o afecțiune cronică, iar în următorii ani, noi molecule și tehnologii sunt așteptate să aducă o adevărată revoluție în abordarea bolii. Terapiile genice, care se află în diferite faze ale studiilor clinice au demonstrat date […]


myPKFiT, aplicația care permite personalizarea tratamentului profilactic pentru pacienții cu hemofilie tip A

myPKFiT pentru ADVATE este primul software farmacocinetic (PK) online, gratuit, utilizat în tratamentul hemofiliei A și a primit aprobarea FDA (Food and Drug Administration) în luna martie 2018. O primă variantă a aplicației a fost aprobată în Uniunea Europeană încă din 2014. ADVATE (Octocog alpha) este un factor antihemofilic recombinant, indicat pentru tratamentul copiilor și […]


Hemlibra – recomandare de aprobare în UE pentru tratarea hemofiliei severe de tip A fără inhibitori

CHMP (Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a adoptat o opinie pozitivă pentru Hemlibra, produs de compania Roche, pentru profilaxia de rutină a episoadelor de sângerare la adulţi şi copii cu hemofilie de tip A severă (deficit congenital de factor VIII, FVIII <1%) fără inhibitori ai factorului VIII. […]


STUDIU. Impactul socio-economic al hemofiliei în România

Pe 24 octombrie 2018, a fost lansată prima analiză cu privire la impactul economic şi social al hemofiliei  în România, asupra pacienţilor, familiilor acestora, bugetului de stat și societății în general. Studiul a fost realizat de Ernst & Young România, la solicitarea Roche România, cu 2017 drept an de referinţă. Conform World Federation of Hemophilia […]


FDA a aprobat myPKFiT, primul software farmacocinetic folosit pentru personalizarea tratamentului pentru hemofilia A

myPKFiT pentru ADVATE, primul și singurul software farmacocinetic (PK) online, gratuit, utilizat în tratamentul hemofiliei A a fost aprobat de către Food and Drug Administration. Acesta poate fi folosit în terapia pacienților cu vârste mai mari de 16 ani și cu o greutate de cel puțin 45 kg, generând un profil farmacocinetic (PK) personalizat fiecărui […]


Hemlibra – Tratamentul pentru hemofilia A cu inhibitori a fost aprobat în UE

Comisia Europeană a aprobat Hemlibra, un nou medicament profilactic destinat pacienților cu hemofilie A, care prezintă inhibitor de factor VIII. Hemlibra este primul astfel de medicament aprobat în Uniunea Europeană în ultimii 10 ani. Comisia Europeană a aprobat Hemlibra pe baza a două studii clinice în cadrul cărora produsul a demonstrat eficiență superioară comparativ cu […]


Hemlibra, aproape de aprobare în Europa: primul tratament pentru hemofilia A cu inhibitori dezvoltat în ultimele două decenii

Una dintre marile provocări ale tratamentului hemofiliei A este dezvoltarea anticorpilor împotriva factorului VIII, complicație care apare la aproximativ o treime dintre pacienți. Emicizumab-kxwh (Hemlibra), un anticorp monoclonal cu statut de medicament inovator, care se administrează subcutanat, o dată pe săptămână, depășeste multe dintre dezvantajele terapiei profilactice intravenoase de substituție cu factor VIII. Pe baza […]


BREAKING NEWS. Vindecarea hemofiliei A și B prin terapii genice este mai aproape de a deveni realitate

„Hemofilia va fi vindecată până în anul 2000” – declarația Organizației Mondiale a Sănătății din martie 1994. 23 de ani mai târziu putem afirma, în sfârșit, că suntem mai aproape ca niciodată de vindecarea hemofiliei prin terapii genice. Două studii publicate recent în New England Journal of Medicine anunță o revoluție în tratarea hemofiliei A […]