Hemlibra – Tratamentul pentru hemofilia A cu inhibitori a fost aprobat în UE
Comisia Europeană a aprobat Hemlibra, un nou medicament profilactic destinat pacienților cu hemofilie A, care prezintă inhibitor de factor VIII. Hemlibra este primul astfel de medicament aprobat în Uniunea Europeană în ultimii 10 ani.
Comisia Europeană a aprobat Hemlibra pe baza a două studii clinice în cadrul cărora produsul a demonstrat eficiență superioară comparativ cu tratamentele anterioare cu agenți de bypass, administrați în profilaxie sau la cerere. Medicamentul a fost deja aprobat în Statele Unite ale Americii de către Food and Drug Administration (FDA) la finalul anului trecut.
„Suntem încântaţi să primim aprobarea Comisiei Europene pentru acest medicament, care oferă persoanelor cu hemofilie A cu inhibitor o nouă opțiune terapeutică. Noi credem că acest medicament are potențialul de a face o diferență semnificativă în viețile persoanelor cu hemofilie A cu inhibitor și ne exprimăm disponibilitatea de a lucra împreună cu statele membre UE în vederea asigurării accesului cât mai rapid la acest medicament important” – Sandra Horning, Chief Medical Officer și Head of Global Product Development al grupului Roche
Emicizumab-kxwh (Hemlibra) este un anticorp monoclonal care se administrează subcutanat, o dată pe săptămână. Hemlibra diferă de tratamentele profilactice standard, fiind o proteină artificială care mimează funcția factorului VIII al coagulării.
O complicație a administrării factorului VIII este dezvoltarea anticorpilor care scad eficacitatea tratamentului. Emicizumab are o structură diferită, ceea ce înseamnă că inhibitorii nu se dezvoltă, însă funcția substanței se păstrează.
„Această aprobare este o veste foarte bună pentru pacienții europeni care suferă de hemofilie A cu inhibitor al factorului VIII. Apariția în timp a acestor inhibitori nu doar crește riscul unor episoade de sângerări mai dese și mai grave ci în plus face și mult mai dificilă gestionarea bolii, având în vedere opțiunile terapeutice limitate de până acum. Reducerea sângerărilor și îmbunătățirea calității vieții apărute în urma tratamentului cu acest nou medicament, arată potențialul acestui produs de a îmbunătăţi modul în care este gestionată hemofilia A cu inhibitor” – Prof. Johannes Oldenburg, Institute of Experimental Haematology and Transfusion Medicine, Universitatea din Bonn, Germania
Potrivit Consorțiului European de Hemofilie, aproximativ una din trei persoane care suferă de forme severe ale hemofiliei A poate dezvolta inhibitor la terapia cu înlocuitor de factor VIII, ceea ce crește riscul unor sângerări. Aceste sângerări fie pot pune viața în pericol, fie pot cauza probleme pe termen lung, prin afectarea articulațiilor. Potrivit datelor Centrului de Prevenire și Control al Bolilor din SUA, persoanele care suferă de hemofilie A cu inhibitor al factorului VIII prezintă un risc de deces cu 70% mai mare, comparativ cu cei care suferă de forma bolii fără inhibitor.
Hemofilia este o boală ereditară gravă a sângelui, care face ca sângele unei persoane să nu se coaguleze corect, ducând la sângerări necontrolabile, care pot avea loc spontan sau în urma unor traumatisme minore.
Statisticile arata că, la nivel global, peste 320.000 de persoane trăiesc cu hemofilie de tip A, cea mai des întâlnită formă a bolii. Persoanele cu hemofilie A nu au suficient sau deloc factorul de coagulare numit factorul VIII. Lipsa acestui factor împiedică coagularea normală a sângelui. La o persoană sănătoasă, proteinele numite factori de coagulare lucrează împreună pentru a forma un cheag de sânge și a opri sângerarea.
Următorul infografic prezintă date despre hemofilia A și despre tratarea ei:
