Carta Albă a Hemofiliei 2020 – o analiză asupra managementului hemofiliei în România, cu scopul de a sprijini dezvoltarea politicilor de sănătate bazate pe dovezi
La jumătatea lunii decembrie 2020 a fost lansată Carta Albă a Hemofiliei. Evenimentul de lansare a fost susținut via platforma ZOOM – au participat reprezentanți ai autorităților (Administrația Prezidențială, ANMDMR, ANMCS, CNAS), medici și reprezentanți ai pacienților (ANHR și AHR). Moderatorul webinarului de lansare a fost Dr. Marius Geantă, președinte Centrul pentru Inovație în Medicină.
Carta Albă a Hemofiliei examinează efectele Hemofiliei în România, prin estimarea și analizarea impactului economic și social asupra pacienților, familiilor, bugetului de stat precum și asupra societății în general.
Acest document reprezintă o primă inițiativă de a completa vidul informațional cu privire la hemofilie. Scopul final al acestui material este sprijinirea dezvoltării unor politici de sănătate bazate pe dovezi, țintite spre îmbunătățirea calității serviciilor furnizate și centrarea acestora în jurul pacienților.
Colaborarea strânsă dintre decidenți și asociațiile de pacienți, comunitatea medicală și științifică și mediul privat este critică pentru a îmbunătăți viața persoanelor cu hemofilie. Cred că efortul nostru comun rămâne unul consecvent – Conf. Dr. Diana Păun.
Carta cuprinde descrierea generală a afecțiunii și a epidemiologiei acesteia (prevalența și incidența bolii, profilul pacientului), identificarea și ilustrarea parcursului pacientului (incluzând aici opțiunile terapeutice disponibile, dar și accesul și barierele potențiale de tratament), estimarea costurilor directe și indirecte ale bolii, precum și estimarea evoluției pacienților cu hemofilie.
Perspectiva pacienților cu hemofilie
Principalele bariere legate de managementul acestei afecțiuni, raportate de către pacienți, sunt lipsa terapiilor inovatoare de pe piața din România, lipsa unor centre comprehensive și de excelență la nivel național, accesul limitat al pacienților la informații și problemele de acces la sistemul național de sănătate.
Carta Albă a Hemofiliei detaliază un management adecvat al fiecărui pacient, care să aibă drept principal obiectiv reducerea numărului și a severității episoadelor hemoragice, ceea ce ar avea un impact direct în scăderea frecvenței complicațiilor și a costurilor economice și sociale generate. Totodată, acest document evidențiază o serie de măsuri care ar trebui implementate la nivel național de către autorități, astfel încât să i se poată asigura pacientului hemofilic din România o calitate a vieții crescută, conform standardelor europene. Astfel, o eficientizare a medicației de substituție și introducerea de noi medicamente inovatoare cu valoare profilactică și cost-eficiență dovedită, precum și creșterea numărului de centre comprehensive și de excelență, ar duce la îmbunătățirea aderenței la tratament și un impact pozitiv asupra calității vieții prin reducerea numărului și a severității episoadelor hemoragice.
„(…) Este nevoie de o colaborare strânsă între toți factorii. Printre recomandările pe care le facem în document pentru îmbunătățirea traseului pacientului în sistemul de sănătate, cred ca ar trebui subliniată nevoia de o bună finanțare a programului și formarea unei rețele integrate și funcțională de asistență (…). Din păcate, există încă diferențe majore în accesul la tratament între persoanele domiciliate în centre urbane și mediul rural, iar un pacient cu hemofilie călătorește aproximativ 200 km pe an pentru deplasare la centre de tratament”, a mai declarat Daniel Andrei.
Acum 25 de ani, când am înființat ANHR, foarte multe persoane îmi spuneau cât de dificilă era viața lor și accesul la tratament – și acesta doar cu plasmă sau crioprecipitat. Aveau o suferință atroce (…) nu existau surse de informare, iar șansa de a duce o viață cât de cât normală erau aproape inexistente. De atunci, lucrurile s-au schimbat în bine și mă bucur că s-au făcut progrese, deși mărturisesc că, din punctul meu de vedere, progresele au fost destul de lente în România. De aceea, încă mai sunt multe lucruri de făcut. În celelalte state UE, conceptul de multidisciplinaritate în tratamentul hemofiliei este la ordinea zilei (…). Este evident că aceasta este calea de urmat – Nicolae Oniga
Perspectiva profesioniștilor din domeniul sănătății
În opinia Prof. dr. Margit Șerban, Membru titular al Academiei de Științe Medicale, Centrul European de Tratament al Hemofiliei, hemofilia și programul național de hemofilie au beneficiat de progrese remarcabile de-a lungul timpului, însă mai sunt încă niște pași de făcut pentru a atinge standardul de aur din statele UE în care îngrijirile acordate pacienților cu hemofilie îi fac pe aceștia să uite că trăiesc cu boala. „Sharing knowledge makes us stronger“ este motto-ul după care Prof. Șerban se ghidează, iar sub acest motto a salutat inițiativa de lansare a Cartei Albe a Hemofiliei 2020.
De asemenea, Prof. Șerban a vorbit despre nevoia de a identifica problemele din sistem care fac ca fondurile acordate hemofiliei prin programul național să nu fie consumate complet. În aceste condiții, deși pacienții resimt nevoia unei mai bune îngrijiri, nu lipsa fondurilor este problema, ci lipsa unor inițiative funcționale.
Al doilea specialist care și-a oferit opinia a fost Dr. Melen Brânză, medic hematolog de la Institutul Clinic Fundeni. Aceasta a vorbit despre abordarea multidisciplinară, care există la momentul actual în România, din experiența sa. De asemenea, Dr. Brânză a vorbit despre noile terapii antihemofilice, care oferă o calitate a vieții superioară. Însă rămâne problema aderenței la tratament, din cauza administrării intravenoase.
Dr. Brânză consideră că bugetul acordat hemofiliei trebuie majorat pentru a putea include noile tipuri de terapii cu timp de înjumătățire prelungit, care fac ca administrarea să fie mai rară, aducând un real beneficiu calității vieții pacientului. Aceasta a mai menționată și nevoia accesului la inovație, dar și cea de actualizare constantă a protocolului terapeutic. Costurile medii per pacient ar trebui regândite, deoarece ele se bazează pe produse derivate din plasmă, care nu mai sunt folosite.
A treia opinie a venit de la Ș.L. Dr. Ciprian Tomuleasa, de la Institutul Oncologic din Cluj-Napoca. Acesta a vorbit despre importanța tratamentului optim și provocarea aderenței la acesta. O altă provocare este afectarea articulară a pacienților, o complicație extrem de frecventă: „De aceea, este nevoie de înființarea unor echipe multidisciplinare în toate centrele de tratament, cu posibilitatea consultării acestora din centrele mici, din teritoriu, uneori chiar și prin telemedicină – mai ales în aceste condiții speciale ale anului 2020”.
Opinia reprezentanților autorităților
Sesiunea a fost deschisă de Roxana Radu, director de programe din cadrul CNAS, care a vorbit despre cele mai recente contracte încheiate la nivelul Casei Naționale de Asigurări de Sănătate – un contract pentru un anticorp monoclonal cu statut inovator, aprobat în 2018 în Europa. De asemenea, documentația a fost depusă și pentru un alt medicament inovator, iar CNAS face tot posibilul pentru ca pacienții să aibă cât mai repede acces la el.
Roxana Radu a răspuns și îngrijorărilor exprimate de Dr. Melen Brînză despre costul mediu per pacient, explicând că acesta poate fi crescut „doar în momentul în care există o justificare medicală. Deci în momentul în care faceți o fundamentare și dvs. considerați că bolnavii dvs. au un cost de terapie mai mare, explicați de ce. Este un cost mediu, el poate fi depășit, cu justificarea potrivită”.
În ceea ce privește îngrijirea la domiciliu, care a fost menționată de antevorbitori, Roxana Radu a explicat că lucrurile sunt ceva mai complicate. COVID-19 a pus sistemul în fața unui fapt împlinit, acesta a trebuit să se adapteze, iar ca urmare, comisiile de specialitate au fost interogate cu privire la tratamentele care pot fi administrate la domiciliu și se așteaptă răspunsul acestora.
Dr. Marius Filip, director al Oficiului Teritorial Centru din cadrul Autorității Naționale de Management al Calității în Sănătate, și-a exprimat susținerea pentru îmbunătățirea standardului de calitate și îngrijire a pacienților, lansând o propunere deschisă celor prezenți pentru a contribui la ediția a III-a a Standardelor, care se află în pregătire. De asemenea, el a menționat că Autoritatea va analiza Carta Albă a Hemofiliei 2020 pentru a vedea ce propuneri pot fi extrase și adăugate la noile standarde de calitate și îngrijire a pacienților.
Nu în ultimul rând, a luat cuvântul Alina Mălăescu, reprezentant al Agenției Naționale a Medicamentului și Dispozitivelor Medicale din România, care a vorbit despre imaginea de ansamblu a bolii și progresul realizat: „În ultimul timp, biotehnologia a cunoscut un progres extraordinar – diferite terapii au fost dezvoltate pentru tratamentul hemofiliei, iar o caracteristică extrem de importantă a acestora o reprezintă creșterea timpilor de administrare”. A menționat și că ANMDMR a încheiat evaluarea pentru două noi terapii, în lunile mai și iulie 2020: o decizie de includere necondiționată și una de includere condiționată. Urmează ca Comisia de Specialitate de Hematologie din Ministerul Sănătății să elibereze protocolul de prescriere, astfel încât pacienții să beneficieze cât mai rapid de medicament.
Pe lângă cele menționate, un alt medicament a fost evaluat anul acesta, iar evaluarea s-a încheiat în octombrie 2020, decizia fiind de includere condiționată în listă. Alina Mălăescu a vorbit și despre anticorpul monoclonal menționat anterior de reprezentantul CNAS:
Pentru pacienții cu hemofilie A care prezintă inhibitori de factor VIII: menționăm nevoia medicală a acestui grup de pacienți. Terapia în discuție scade cu până la 50% numărul sângerărilor anuale – este un tratament inovator (…), având în vedere că aproximativ o treime dintre pacienții cu hemofilie tip A vor dezvolta inhibitori la tratamentele cu factor de substituție pentru factorul VIII.
Așadar, în ciuda barierelor impuse de pandemia COVID-19, celelalte sectoare sanitare nu au fost uitate – pacienții cu hemofilie români vor avea acces în 2021 la noi terapii antihemofilice.
Citește și:
- PODCAST. #ReGândimMedicina: Hemofilia, la începutul unei revoluții terapeutice. Care sunt noile standarde în abordarea bolii?
- BREAKING NEWS. Vindecarea hemofiliei A și B prin terapii genice este mai aproape de a deveni realitate
- Hemlibra – recomandare de aprobare în UE pentru tratarea hemofiliei severe de tip A fără inhibitori