articole despre Acces la inovație

FDA aprobă selumetinib, prima terapie țintită pentru tratamentul copiilor cu neurofibromatoză tip 1, o afecțiune neurologică rară

FDA (Food and Drug Administration) a aprobat selumetinib pentru tratamentul pacienților cu vârsta de peste 2 ani cu neurofibromatoză de tip 1 (NF1), cu neurofibroame plexiforme simptomatice, inoperabile. Acesta este primul medicament aprobat pentru a trata această afecțiune neurologică rară, întrucât tratamentele anterioare se adresau numai gestionării simptomelor. Koselugo (selumetinib) reprezintă un progres major în […]


Studiul BEAT-MS. Terapiile biologice versus transplantul de celule stem hematopoietice în scleroza multiplă

Începutul anului 2020 a adus o nouă inițiativă științifică în domeniul sclerozei multiple (SM) recurent remisive: un studiu comparativ, menit să evalueaze eficiența auto-transplantului de celule stem hematopoietice (AHSCT), față de terapia biologică de ultimă generație. BEAT-MS reprezintă inițiativa diviziei Immune Tollerance Network din cadrul Institutului Național de Boli Alergice și Infecțioase (NIAID) din Statele Unite […]


STUDIU. Diagnosticul precoce al bolii Crohn: biomarkeri serici pot fi detectați în sângele pacienților chiar și cu 5 ani înainte de manifestările clinice

Boala Crohn este o boală inflamatorie intestinală, cu o fiziopatologie complexă, care implică modificarea și apariția a numeroși anticorpi diferiți, împreună cu alți markeri serici ai inflamației. Un studiu, publicat recent în revista Gastroenterology, a urmărit evoluția în timp a acestor markeri la diferite categorii de pacienți și de persoane sănătoase, și a ajuns la […]


#COVID19 în România: 10% dintre decesele înregistrate sunt asociate cu cancerul. Ce recomandă experții (ASCO, ESMO, SNOMR) și ce trebuie să știe pacienții?

Pandemia COVID-19 are un impact important pe toate palierele sistemului medical: de la decizii de sănătate publică adoptate pentru a limita răspândirea virusului, până la limitarea activității medicale în domenii diverse. Printre grupurile de pacienți afectate de această schimbare de priorități se numără și pacienții oncologici. Aceștia sunt vulnerabili din mai multe cauze. În primul […]


Telemedicina, un instrument vital în combaterea pandemiei COVID-19. Care sunt soluțiile implementate în România?

Efectuarea unei examinări fizice, conexiunea inter-umană, identificarea unor indicii non-verbale și transmiterea empatiei au reprezentat esența relației medic-pacient dintotdeauna. Pandemia COVID-19 cu care se confruntă omenirea accelerează trecerea la un nou model de asistență medicală, livrată de la distanță, care cuprinde beneficiile tehnologiilor digitale și de date. Astfel, într-o perioadă în care distanțarea socială se […]


Tehnologia de editare genomică CRISPR, utilizată pentru prima oară in vivo la pacienți în tratamentul unei forme moștenite de orbire

Cercetările în domeniul editării genomice au fost aplicate în premieră la pacienți umani la Casey Eye Institute, Universitatea Oregon Health & Science din Portland, în cadrul studiului clinic BRILLIANCE, utilizând tehnologia CRISPR-Cas9 în încercarea de a trata amauroza congenitală Leber, o formă moștenită de orbire. „Avem cu adevărat potențialul de a reda vederea pacienților nevăzători […]


Osilodrostat, prima terapie orală care blochează sinteza cortizolului în boala Cushing, aprobată de FDA

Osilodrostat (denumire comercială Isturisa) este primul medicament aprobat de FDA (U.S. Food and Drug Administration) pentru tratamentul bolii Cushing la pacienții adulți care nu au indicație de rezecție chirurgicală a glandei pituitare, sau care au parcurs intervenția chirurgicală fără vindecare ulterioară. Osilodrostat se administrează oral și acționează prin inhibarea enzimei 11-beta-hidroxilază, prevenind sinteza de cortizol […]


Bătălia #COVID19, în laborator. Sanofi și Translate Bio colaborează pentru a dezvolta un nou posibil vaccin împotriva COVID-19, bazat pe ARNm

Comunitatea științifică de la nivel mondial s-a mobilizat într-o manieră fără precedent în vederea dezvoltării unui vaccin contra infecției cu noul coronavirus SARS-CoV-2. Peste 37 de companii farmaceutice și grupuri academice au anunțat deja demararea unor programe de dezvoltare a vaccinurilor împotriva COVID-19. Sanofi Pasteur – divizia globală de vaccinuri a companiei Sanofi, împreună cu […]


Terapia genică Zolgensma primește recomandarea de aprobare în UE pentru tratamentul atrofiei musculare spinale

În urmă cu mai puțin de un an, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) devenea prima terapie genică aprobată de către FDA pentru pacienții cu vârsta de sub 2 ani cu atrofie musculară spinală (MSA) și mutație bialelică a genei SMN1 (survivial motor neuron). Comitetul pentru medicamentele de uz uman (CMPH) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) […]


Bătălia #COVID19, în laborator. FDA: vaccinul Moderna a trecut în faza 2 de studiu clinic. În cât timp am putea avea un vaccin?

UPDATE 7 mai 2020: La data de 16 martie 2020, atât vaccinul Moderna Therapeutics (mRNA 1273), cât și vaccinul dezvoltat de CanSino Biological (Ad5-nCoV), începeau faza I de studii clinice pe oameni. La 10 aprilie, vaccinul CanSino intra în faza II de studiu clinic. Aproape o lună mai târziu, Moderna Therap. anunță că mRNA-1273 a […]