Prima terapie celulară pentru pacienţii cu diabet zaharat de tip 1, aprobată de FDA. Ar putea elimina nevoia de insulină pe termen lung
Prima terapie celulară cu celule pancreatice alogenice, pentru tratamentul tipului 1 de diabet zaharat, a fost aprobată de către U.S. Food and Drug Administration. Noua terapie, Lantidra (donislecel), poate fi administrată adulţilor cu diabet zaharat de tip 1 care nu îşi ating ţintele de hemoglobină glicozilată din cauza episoadelor repetate de hipoglicemie severă, în contextul unui management intens al bolii.
Mecanismul principal de acţiune a noii terapii celulare este reprezentat de secreţia de insulină realizată de celulele beta pancreatice infuzate. La unii pacienţi, transferul de celule produc suficientă insulină, astfel că nu mai este necesară administrarea exogenă prin injecţii sau pompe pentru a asigura controlul glicemiei.
Siguranţa şi eficacitatea Lantidra a fost evaluată în cadrul a două studii clinice care au cuprins 30 de pacienţi cu diabet zaharat de tip 1 şi cu dificultăţi de sesizare a episoadelor de hipoglicemie. Aceştia au primit între una şi maxim trei administrări ale terapiei celulare. Dintre participanţii la studiu, 21 nu au mai avut nevoie să utilizeze insulina exogenă timp de minim un an, 11 pacienţi între unu şi cinci ani, iar 10 nu au mai avut nevoie de administrarea insulinei timp de peste cinci ani.
Diabetul zaharat de tip 1 este o boală cronică autoimună care necesită terapie pe tot parcursul vieţii, administrarea insulinei fiind necesară zilnic, de mai multe ori pe zi, sau în continuu cu ajutorul unei pompe, pentru ca pacientul să supravieţuiască. Calcularea necesarului de insulină poate reprezenta o provocare, iar când cantitatea adecvată este depăşită, apar episoade de hipoglicemie. Unii pacienţi pot să nu fie conştienţi de prezenţa episoadelor de hipoglicemie, astfel că acestea nu sunt gestionate corespunzător.
Lantidra este o opţiune terapeutică adecvată pentru pacienţii care se confruntă cu episoade de hipoglicemie, în ciuda eforturilor intense de management al bolii. Administrarea Lantidra se realizează o singură dată, în vena portă. În funcţie de răspunsul la prima doză, poate fi realizată încă o administrare.
Reacţiile adverse asociate au depins de numărul de doze administrate. Cele mai frecvente au fost reprezentate de greaţă, fatigabilitate, anemie, diaree şi durere abdominală. Majoritatea participanţilor au avut min. o reacţie adversă severă determinată de administrarea în vena portă şi de utilizarea medicamentelor imunosupresoare, care previn distrucţia celulelor alogene de către sistemul imun al pacientului. Atunci când a fost necesară, sistarea administrării terapiei imunosupresoare a determinat pierderea efectului terapeutic şi necesitatea reluării utilizării insulinei exogene.
Citeşte şi:
- O nouă abordare terapeutică în diabetul zaharat: transplantul de celule stem gastrice reprogramate în celule producătoare de insulină
- Primul tratament care întârzie progresia diabetului zaharat de tip 1, aprobat FDA
- STUDIU. Pancreasul artificial Control-IQ îmbunătăţeşte controlul glicemiei la copii de 2-6 ani cu diabet zaharat de tip 1