articole despre Acces la inovație
Dr. Monica Dugăeșescu 22 septembrie 2022 Citit de 227 ori
#ESMO22. Nirogacestat, eficacitate ridicată în tumorile desmoide. Ar putea fi prima terapie sistemică aprobată în această boală rară
La pacienţii cu tumori desmoide, Nirogacestat a îmbunătăţit semnificativ supravieţuirea fără progresie, a ameliorat simtomele şi a crescut calitatea vieţii, în raport cu placebo, conform rezultatelor studiului clinic DeFi, care au fost prezentate în cadrul Congresului Societăţii Europene de Oncologie Medicală (ESMO 2022). În lipsa unor alte medicamente aprobate pentru aceşti pacienţi până în prezent, […]
Adriana Boată 12 septembrie 2022 Citit de 559 ori
#ESMO22. Poluarea aerului determină apariția cancerului pulmonar la nefumători prin eliberarea de IL-1β în celulele cu mutații EGFR
Unul dintre studiile cheie prezentate anul acesta la Congresul Societății Europene de Oncologie Medicală (ESMO) 2022 răspunde la o întrebare simplu de formulat, dar care de fapt implică o complexitate biologică impresionantă: De ce apare cancerul pulmonar la nefumători? Conform cercetării realizate de specialiștii de la Francis Crick Institute, Londra, sub îndrumarea Prof. Charles Swanton, […]
Adriana Boată 27 august 2022 Citit de 289 ori
Valrox, prima terapie genică pentru tratamentul adulților cu hemofilie A severă, aprobată condiționat în UE
Prima terapie genică pentru hemofilia A, valoctocogene roxaparvovec (valrox), a fost aprobată condiționat în Uniunea Europeană. Decizia Comisiei Europene din această săptămână marchează și aprobarea primei terapii genice pentru hemofilie A oriunde în lume. Terapia, care va fi comercializată ca Roctavian, este indicată în tratamentul adulților cu hemofilie A severă fără inhibitori pentru factorul VIII și […]
Dr. Carmina Georgescu 26 august 2022 Citit de 567 ori
FDA aprobă trastuzumab-deruxtecan, prima terapie țintită pentru cancerul mamar cu expresie HER2 scăzută
FDA a aprobat Enhertu (fam-trastuzumab-deruxtecan-nxki) pentru tratamentul pacienților cu forme nerezecabile sau metastatice de cancer mamar HER2-scăzut. Aceasta este prima terapie țintită pentru pacienții cu cancer de sân cu expresie HER2 scăzută, acest subtip fiind recent încadrat astfel. Aproximativ jumătate dintre pacienții cu cancer mamar au tumori cu încărcătură scăzută de receptori pentru factorul de […]
Dr. Monica Dugăeșescu 21 august 2022 Citit de 497 ori
FDA aprobă terapia genică Zynteglo pentru pacienţii cu beta-talasemie dependentă de transfuzii
Terapia genică Zynteglo (Betibeglogene autotemcel, beti-cel) a fost aprobată de către U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru pacienţii aduţi şi pediatrici cu beta-talasemie dependentă de transfuzii. Agenţia a stabilit că beneficiile administrării acestei terapii inovative depăşesc potenţialele riscuri asociate. Zynteglo a fost dezvoltat de compania Bluebird bio şi este a treia terapie genică aprobată […]
Dr. Carmina Georgescu 03 august 2022 Citit de 477 ori
O nouă terapie genică determină valori normale ale factorului IX la pacienții cu hemofilie B severă
9 din 10 pacienți cu hemofilie B severă sau moderat-severă tratați cu o nouă terapie genică, FLT180a, au atins niveluri normale și durabile ale factorului IX, nu au mai avut deloc episoade de sângerare spontană și nu au mai necesitat administrare profilactică de factor IX. FLT180a (verbrinacogene setparvovec) este o terapie genică dezvoltată cu scopul […]
Adriana Boată 25 iulie 2022 Citit de 345 ori
Noul regulament privind substanțele de origine umană cu importanță vitală, publicat de Comisia Europeană. Ce schimbări aduce?
Comisia Europeană (CE) a publicat recent un nou set de măsuri cu privire la siguranța și calitatea donării și primirii de substanțe de origine umană de importanță vitală (SoHO – vital substances of human origin), de la sânge la țesuturi și celule (BTC), dar și lapte matern sau microbiotă. În plus, noul regulament va avea […]
Dr. Monica Dugăeșescu 22 iulie 2022 Citit de 235 ori
Noile recomandări OMS pentru creșterea accesului la tehnologiile genomice aplicate în medicină
Consiliul Ştiinţific al Organizaţiei Mondiale a Sănătăţii (OMS) a publicat un raport care arată importanţa extinderii accesului la tehnologiile genomice la nivel mondial, în domeniul sănătăţii. Elaborarea acestui document a fost impusă de existenţa unor diferenţe importate în ceea ce privește disponibilitatea acestor tehnologii în statele cu venituri ridicate, faţă de ţările cu venituri scăzute […]
Dr. Monica Dugăeșescu 21 iulie 2022 Citit de 297 ori
66% dintre medicamentele noi autorizate în SUA în 2021 au indicații bazate pe date genomice
Dintre cele 50 noi terapii aprobate de Centrul pentru Evaluarea Medicamentului şi Cercetare al FDA (U.S. Food and Drug Administration) în 2021, pentru 33 (66%) există o asociere între indicaţia terapeutică și genele care codifică ţinta primară a acestora sau proteinele care interacţionează cu ţinta. Concluziile aparțin unei o analize retrospective publicate în Nature Reviews […]
Dr. Monica Dugăeșescu 27 iunie 2022 Citit de 742 ori
O nouă metodă de transplant renal la copii elimină nevoia de administrare a medicației imunosupresoare
Transplantul renal la copii este posibil fără a necesita administrarea medicamentelor imunosupresoare pentru tot restul vieţii, datorită unei metode inovatoare dezvoltate în cadrul Stanford Medicine. Acest protocol presupune un transplant iniţial de celule stem, urmând ca abia apoi să fie efectuat şi transplantul renal, de la acelaşi donator. Metoda a fost utilizată cu succes la […]