articole despre Acces la inovație
Dr. Monica Dugăeșescu 23 octombrie 2024 Citit de 132 ori
UK: primii nou-născuți primesc testarea prin secvențierea întregului genom pentru screeningul a 200 de boli rare
A început testarea a sute de nou-născuţi din Regatul Unit pentru peste 200 de afecţiuni genetice rare, prin secvenţierea întregului genom, din probe de sânge prelevat din cordonul ombilical, ca parte a studiului The Generation. Studiul își propune să investigheze fezabilitatea și acceptabilitatea utilizării secvențierii întregului genom la screening-ul nou-născuților pentru afecțiunile rare pentru care […]
Dr. Ana Maria Vasile 20 octombrie 2024 Citit de 109 ori
STUDIU. Ratele de participare la screeningul HPV ar putea crește semnificativ prin opțiunea de auto-prelevare a probelor la domiciliu
Conform rezultatelor unui studiu în care au fost incluse 2300 de femei cu vârste între 24 și 65 de ani, 85% dintre acestea au apreciat posibilitatea de a alege auto-prelevarea probelor, iar 72% dintre ele au afirmat că această opțiune ar îmbunătăți experiența de screening. Aproximativ 69% dintre participante au declarat că, dacă ar avea […]
Dr. Monica Dugăeșescu 26 septembrie 2024 Citit de 228 ori
Accesul la terapii inovatoare în Uniunea Europeană: sinteza activității EMA în al doilea trimestru al 2024
EMA (European Medicines Agency) este agenția Uniunii Europene responsabilă de evaluarea științifică, supravegherea și monitorizarea siguranței medicamentelor. În cadrul său funcționează o serie de comitete, rolul principal în autorizarea medicamentelor de uz uman revenind CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use). CHMP se întrunește o dată pe lună pentru a evalua aplicațiile pentru avizarea introducerii pe […]
Dr. Monica Dugăeșescu 12 septembrie 2024 Citit de 154 ori
STUDIU. Supraviețuire prelungită în cancerele de origine primară necunoscută prin alegerea terapiei în funcție de profilul de expresie genică
Terapia specifică în funcţie de originea tumorală, ghidată de evaluarea expresiei a 90 de gene, ar putea îmbunătăți supraviețuirea fără progresie în comparație cu chimioterapia empirică în rândul pacienților cu cancere de sursă primară necunoscută (CUP) netratate anterior, conform unui studiu publicat în The Lancet Oncology. Panelul de expresie pentru cele 90 de gene poate […]
Dr. Monica Dugăeșescu 05 septembrie 2024 Citit de 495 ori
FDA a aprobat prima terapie genică pentru pacienţii cu sarcom sinovial metastatic
U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Tecelra (afamitresgene autoleucel), o terapie genică pentru tratamentul adulților cu sarcom sinovial nerezecabil sau metastatic care au primit chimioterapie anterior, prezintă antigenele HLA (Human Leukocyte Antigen) A*02:01P, -A*02 :02P, -A*02:03P sau -A*02:06P, iar tumora este pozitivă pentru antigenul MAGE-A4 (Melanoma-Associated Antigen 4), detectat cu ajutorul dispozitivelor de […]
Dr. Monica Dugăeșescu 27 august 2024 Citit de 277 ori
Vorasidenib, aprobat de FDA pentru pacienţii cu gliom de gradul 2, cu mutaţii IDH. Terapia dublează supravieţuirea fără progresia bolii
Vorasidenib a fost aprobat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru pacienții adulţi sau în vârstă de minim 12 ani cu glioame (astrocitom şi oligodendrogliom) de gradul 2 care prezintă mutații ale genelor IDH1 sau IDH2 (IDH – isocitrate dehydrogenase), care au urmat o intervenţie chirurgicală pentru prelevarea de biopsii, rezecţie sub-totală sau rezecţie […]
Dr. Monica Dugăeșescu 26 august 2024 Citit de 103 ori
Profilaxia sângerărilor la copiii cu hemofilie A, eficientă și sigură cu efanesoctocog alfa, o singură doză pe săptămână
Profilaxia cu efanesoctocog alfa (Altuviiio, Sanofi) administrată săptămânal la copiii în vârstă de până la 12 ani cu hemofilie A severă s-a asociat cu activitatea susținută a factorului VIII de coagulare, îndepărtând episoadele de sângerare la aproximativ o treime dintre aceștia, conform noilor rezultate din studiul clinic de fază 3 XTEND-Kids, publicate în The New […]
Andra Păun 23 august 2024 Citit de 345 ori
Diagnosticul rapid al ocluziilor vaselor mari în AVC este acum posibil cu un test de sânge și evaluare clinică
Un nou test de diagnostic ce utilizează o analiză de sânge, urmată de evaluare clinică, a fost dezvoltat pentru a detecta rapid accidentele vasculare cerebrale (AVC), concentrându-se în special pe identificarea ocluziilor vaselor mari. Această metodă, care are la bază identificarea a două proteine distincte, ar putea reduce dependența de testele imagistice, reprezentând astfel un […]
Andra Păun 17 august 2024 Citit de 3284 ori
STUDIU. Un nou tratament pentru degenerescența maculară legată de vârstă neovasculară țintește receptorul de adenozină 2A
O nouă posibilă țintă de tratament pentru degenerescența maculară legată de vârstă (AMD) neovasculară a fost identificată într-un studiu preclinic. Blocarea receptorului de adenozină 2A (Adora2a) printr-o terapie imună ar putea preveni transformarea celulelor endoteliale în fibroblaste. Această abordare ar putea oferi o alternativă nouă de tratament pentru AMD, în special pentru pacienții care nu […]
Dr. Monica Dugăeșescu 16 august 2024 Citit de 217 ori
Testarea pentru mutațiile genei KRAS şi MSI se asociază cu dublarea supraviețuirii pacienților cu cancer colorectal
O analiză retrospectivă a concluzionat că testarea biomarkerilor MSI (instabilitate microsatelitară) și mutațiilor genei KRAS se asociază cu dublarea medianei supraviețuirii generale la pacienţii cu cancer colorectal. Rezultatele au fost publicate în JAMA Network Open. Totodată, analiza a identificat discrepanțe în ceea ce privește rata testării biomarkerilor MSI și mutațiile KRAS în funcție de vârsta […]