articole despre Acces la inovație

Rolul biopsiei lichide în diagnosticarea cancerului și monitorizarea eficacității tratamentului oncologic – aplicații și direcții de viitor

Biopsia lichidă este o tehnologie inovatoare care permite detectarea și analiza ADN-ului tumoral, precum și a altor biomarkeri din sânge. Aceasta este o alternativă minim invazivă la biopsia clasică, care implică prelevarea de țesut tumoral prin intervenții chirurgicale sau prin puncție. Biopsia lichidă se bazează pe identificarea unor fragmente de ADN tumoral circulant (ctDNA), a […]

---

STUDIU. Screeningul prin biopsie lichidă reduce incidența și mortalitatea asociate cancerului colorectal, dar impactul este inferior metodelor clasice de screening

Noile metode de screening al cancerului colorectal prin teste de tip cf-bDNA (cell-free blood DNA) de primă generație reduc semnificativ incidența și mortalitatea acestor neoplazii, însă au un impact clinic redus în comparație cu testele de screening tradiționale precum colonoscopia și cele care utilizează probe de scaun. Acestea sunt concluziile unui nou studiu publicat în […]

---

Accesul la terapii inovatoare în Uniunea Europeană: sinteza activității EMA în al treilea trimestru al 2024

EMA (European Medicines Agency) este agenția Uniunii Europene responsabilă de evaluarea științifică, supravegherea și monitorizarea siguranței medicamentelor. În cadrul său funcționează o serie de comitete, rolul principal în autorizarea medicamentelor de uz uman revenind CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use). CHMP se întrunește o dată pe lună pentru a evalua aplicațiile pentru avizarea introducerii pe […]

---

UK: primii nou-născuți primesc testarea prin secvențierea întregului genom pentru screeningul a 200 de boli rare

A început testarea a sute de nou-născuţi din Regatul Unit pentru peste 200 de afecţiuni genetice rare, prin secvenţierea întregului genom, din probe de sânge prelevat din cordonul ombilical, ca parte a studiului The Generation. Studiul își propune să investigheze fezabilitatea și acceptabilitatea utilizării secvențierii întregului genom la screening-ul nou-născuților pentru afecțiunile rare pentru care […]

---

STUDIU. Ratele de participare la screeningul HPV ar putea crește semnificativ prin opțiunea de auto-prelevare a probelor la domiciliu

Conform rezultatelor unui studiu în care au fost incluse 2300 de femei cu vârste între 24 și 65 de ani, 85% dintre acestea au apreciat posibilitatea de a alege auto-prelevarea probelor, iar 72% dintre ele au afirmat că această opțiune ar îmbunătăți experiența de screening. Aproximativ 69% dintre participante au declarat că, dacă ar avea […]

---

Accesul la terapii inovatoare în Uniunea Europeană: sinteza activității EMA în al doilea trimestru al 2024

EMA (European Medicines Agency) este agenția Uniunii Europene responsabilă de evaluarea științifică, supravegherea și monitorizarea siguranței medicamentelor. În cadrul său funcționează o serie de comitete, rolul principal în autorizarea medicamentelor de uz uman revenind CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use). CHMP se întrunește o dată pe lună pentru a evalua aplicațiile pentru avizarea introducerii pe […]

---

STUDIU. Supraviețuire prelungită în cancerele de origine primară necunoscută prin alegerea terapiei în funcție de profilul de expresie genică

Terapia specifică în funcţie de originea tumorală, ghidată de evaluarea expresiei a 90 de gene, ar putea îmbunătăți supraviețuirea fără progresie în comparație cu chimioterapia empirică în rândul pacienților cu cancere de sursă primară necunoscută (CUP) netratate anterior, conform unui studiu publicat în The Lancet Oncology. Panelul de expresie pentru cele 90 de gene poate […]

---

FDA a aprobat prima terapie genică pentru pacienţii cu sarcom sinovial metastatic

U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Tecelra (afamitresgene autoleucel), o terapie genică pentru tratamentul adulților cu sarcom sinovial nerezecabil sau metastatic care au primit chimioterapie anterior, prezintă antigenele HLA (Human Leukocyte Antigen) A*02:01P, -A*02 :02P, -A*02:03P sau -A*02:06P, iar tumora este pozitivă pentru antigenul MAGE-A4 (Melanoma-Associated Antigen 4), detectat cu ajutorul dispozitivelor de […]

---

Vorasidenib, aprobat de FDA pentru pacienţii cu gliom de gradul 2, cu mutaţii IDH. Terapia dublează supravieţuirea fără progresia bolii

Vorasidenib a fost aprobat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru pacienții adulţi sau în vârstă de minim 12 ani cu glioame  (astrocitom şi oligodendrogliom) de gradul 2 care prezintă mutații ale genelor IDH1 sau IDH2 (IDH – isocitrate dehydrogenase), care au urmat o intervenţie chirurgicală pentru prelevarea de biopsii, rezecţie sub-totală sau rezecţie […]

---

Profilaxia sângerărilor la copiii cu hemofilie A, eficientă și sigură cu efanesoctocog alfa, o singură doză pe săptămână

Profilaxia cu efanesoctocog alfa (Altuviiio, Sanofi) administrată săptămânal la copiii în vârstă de până la 12 ani cu hemofilie A severă s-a asociat cu activitatea susținută a factorului VIII de coagulare, îndepărtând episoadele de sângerare la aproximativ o treime dintre aceștia, conform noilor rezultate din studiul clinic de fază 3 XTEND-Kids, publicate în The New […]

---