Un sondaj Eurordis, realizat în primul val al pandemiei, arată că peste 80% dintre pacienții cu boli rare raportează limitarea accesului la servicii medicale. Evaluarea răspunsurilor din chestionarul „Situația pacienților cu boli rare din România în perioada de izolare din cauza Covid-19”, realizat de Alianța Națională pentru Boli Rare din România, arată că 46% dintre respondenți au întâmpinat probleme legate de continuitatea tratamentului. 42% au declarat că au întrerupt parțial sau total tratamentul administrat în cadrul unui spital, iar 2% au primit tratamentul la un alt spital decât cel obișnuit. Rezultatele pe larg, aici.
Urmăriți un interviu cu Dorica Dan, președinte Alianța Națională pentru Boli Rare din România, realizat de editorul Dr. Bianca Cucoș, medic rezident genetică medicală, despre accesul pacienților cu boli rare la servicii de sănătate și inovație, în timpul pandemiei COVID-19, dar și despre lecțiile care vor rămâne în urma acestei experiențe.
Principalele subiecte abordate:
- Traseul pacientului cu boli rare în sistemul de sănătate: principalele bariere identificate privind componenta de diagnostic și accesul la centrele de testare
- Dificultățile în materie de acces la tratament și terapii inovatoare
- Cum s-au adaptat pacienții la soluțiile digitale introduse în contextul pandemiei. Monitorizarea pacienților prin intermediul telemedicinei poate adresa nevoile acestor pacienți?
- Accesul la inovație în sistemul de sănătate din România: lecțiile și oportunitățile desprinse până acum din pandemia COVID-19, care ar putea fi aplicate și în cazul bolilor rare pentru stimularea eforturilor de cercetare, de a identifica rapid soluții inovatoare în beneficiul cetățenilor
- Din cele 97 de medicamente recomandate pentru autorizare de EMA în 2020, 22 erau medicamente orfane. Se observă o creștere a numărului de terapii bazate pe tehnologii inovatoare (terapii genice, platforme ARN, terapii celulare etc.), multe dintre acestea fiind indicate în boli care nu aveau opțiuni terapeutice. Care sunt provocările actuale privind accesul la tratamente inovatoare pentru pacienții cu boli rare în România?
- Accesul la studii clinice și reglementările pentru accesul la medicamente off-label pentru pacienții cu boli rare în România
- Prioritățile pentru Planul Național de Boli Rare în contextul Strategiei Naționale de Sănătate 2021-2027
În Europa, o boală rară este definită drept o boală care afectează mai puțin de 1 din 2.000 de persoane. Deși fiecare boală conduce la un număr scăzut de cazuri, în total trăiesc peste 300 de milioane de oameni cu una sau mai multe boli rare cunoscute la nivel global, iar în UE, 30 milioane.
Citește și:
- Noi recomandări FDA pentru accelerarea dezvoltării de terapii personalizate pentru bolile rare
- Avansul înregistrat în tratarea cancerelor rare – progresul anului 2018 conform ASCO
- #RareDiseaseDay. Hipercolesterolemia familială homozigotă: o boală genetică subdiagnosticată și insuficient tratată, care poate determina infarct miocardic înainte de vârsta de 30 de ani