Noi rezultate din studiul MAPLE-HCM au fost prezentate în cadrul conferinței de anul acesta a Societății Europene de Cardiologie (ESC) şi publicate simultan în New England Journal of Medicine. Monoterapia cu aficamten la pacienții cu cardiomiopatie obstructivă hipertrofică s-a asociat cu îmbunătățiri semnificative ale capacității fizice și ale simptomelor, inclusiv la pacienții care nu au mai primit tratament, în contextul unui profil de siguranță favorabil.
În mod uzual, acești pacienți primesc beta-blocante, deși datele cu privire la eficacitatea lor la aceşti pacienţi sunt limitate, iar mecanismul de acţiune nu vizează fiziopatologia bolii. Aficamten este un inhibitor al miozinei cardiace, având ca efect limitarea hipercontractilităţii prezente la persoanele cu cardiomiopatie hipertrofică obstructivă, astfel că ţinteşte direct procesele implicate în patogenia bolii.
Principalele rezultate:
- La 24 de săptămâni, consumul maxim de oxigen a crescut cu 1,1 ml/kg/min în grupul tratat cu aficamten și a scăzut cu 1,2 ml/kg/min în grupul tratat cu metoprolol
- Peste 50% dintre pacienţii care au primit aficamten au avut o îmbunătățire de minim 1 în clasa funcțională NYHA, față de 26,4% pentru metoprolol
- Modificările KCCQ-CSS au fost de 15,8 puncte, respectiv 8,7 puncte, la pacienţii care au primit aficamten, faţă de metoprolol
- Evenimentele adverse au fost similare în cele două grupuri
Efectul aficamtenului asupra capacității de efort a fost consistent în toate subgrupurile analizate, inclusiv la pacienții nou diagnosticați sau netratați anterior. Pacienții care au primit aficamten au prezentat îmbunătățiri semnificative hemodinamice (gradientul tractului de ejecție al ventriculului stâng, indicele volumului atrial stâng, NT-proBNP), în comparație cu pacienții care au primit metoprolol.
Studiul de fază III MAPLE-HCM a comparat eficacitatea aficamtenului în monoterapie faţă de utilizarea beta blocantelor, la persoanele cu cardiomipatie hipertrofică obstructivă simptomatică, fiind derulat în 71 de centre din America de Nord, America de Sud, Europa, Israel și China. Pacienții eligibili au prezentat simptome și capacitate funcțională alterată, aparţinând clasei funcționale NYHA (New York Heart Association) II sau III, având un KCCQ-CSS (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire–Clinical Summary Score) de maxim 90 și un consum maxim de oxigen prezis în funcție de vârstă și sex mai redus de 100%.
Participanţii la studiu (175 de persoane) au fost randomizați 1:1 pentru a primi aficamten (crescut treptat de la 5 la 20 mg, în funcție de toleranță) sau metoprolol (crescut treptat de la 50 la 200 mg, în funcție de toleranță). Aproximativ o treime dintre participanți au fost clasificaţi ca fiind nou diagnosticați sau netratați anterior. Majoritatea participanţilor din ambele grupuri au ajuns la administrarea celor mai mari doze de aficamten sau metoprolol. A fost evaluată modificarea consumului maxim de oxigen, prin testul de efort cardiopulmonar, la 24 de săptămâni.
Citeşte şi:
- FDA a aprobat mavacamten, primul tratament specific pentru cardiomiopatia hipertrofică obstructivă simptomatică
- #ESCCongres2023. Primul ghid internațional specific pentru bolile miocardului a fost publicat de Societatea Europeană de Cardiologie
- STUDIU. Interpretarea rezultatelor EKG cu ajutorul algoritmilor bazați pe inteligență artificială facilitează detectarea precoce a cazurilor de cardiomiopatie hipertrofică obstructivă