Auto-transplantul de celule stem hematopoietice non-mieloablativ la pacienții cu scleroză multiplă recurent remisivă este semnificativ mai eficient în întârzierea progresiei bolii comparativ cu administrarea terapiei modificatoare de boală (DMT).
Studiul clinic, randomizat, de fază II a inclus 110 pacienți diagnosticați cu scleroză multiplă, care au fost urmăriți pe o perioadă medie de 2 ani. Aproximativ jumătate dintre participanții au fost supuși auto-transplantului de celule stem hematopoietice și au primit concomitent ciclofosfamidă (200 mg/kg) și globuline anti-timocite (6 mg/kg). Restul pacienților incluși în studiu au continuat terapia convențională cu unul dintre următoarele tratamente: interferon beta 1a, interferon beta 1b, glatiramer acetate, teriflunomide, natalizumab sau fingolimod. În perioada de follow-up, pacienții au fost evaluați cu ajutorul scorului EDSS (Expanded Disability Status Scale).
Rezultatele studiului au arătat un progres semnificativ redus al bolii (p<0.001) pentru grupul de auto-transplant comparativ cu grupul de DMT.
Auto-transplantul de celule stem hematopoietice este din ce în ce mai utilizat în afecțiunile autoimune ale sistemului nervos. Conceptul acestui tip de tratament propune înlocuirea celulelor din sânge cu rol în imunitatea dobândită, precum limfocitele cu memorie care acționează disfuncțional împotriva anumitor structuri din țesutul nervos, cu elemente figurate normale.
Regimul de condiționare non-mieloablativ presupune administrarea pre-transplant de tratament imunosupresor în doze convenționale, întocmai pentru a facilita proliferarea celulelor stem introduse ulterior.