STUDIU: Transplantul autolog de celule stem reduce gradul de dizabilitate la pacienții cu scleroză multiplă recurent remisivă
Rezultatele primului studiu internațional randomizat, care a studiat efectele transplantului autolog cu celule stem hematopoietice (AHSCT) la pacienții cu scleroză multiplă (SM) recurent remisivă sunt promițătoare: transplantul a stabilizat boala și a redus dizabilitățile fizice pentru cei care au avut două sau mai multe episoade de recurență în anul anterior înrolării în studiu. Datele studiului MIST au fost prezentate în cadrul întâlnirii anuale a Societății Europene de Transplant (EBMT 2018), de la Lisabona.
AHSCT este un tratament intensiv care reconstruiește sistemul imunitar al unui pacient, utilizând propriile celule stem recoltate din sângele și măduva osoasă ale acestuia. După recoltare, celulele sunt înghețate, iar pacientului îi este administrată o doză puternică de chimioterapie, cu scopul de a-i distruge sistemul imunitar cu deficiențe, care cauzează manifestări ale bolii. Ultimul pas este transplantarea celulelor recoltate înainte de chimioterapie, înapoi în sistemul pacientului.
Această alternativă de tratament este, momentan, disponibilă doar pentru pacienții cu scleroză multiplă recurent remisivă, iar cei care au fost transplantați în cadrul studiului vor fi ținuți sub supraveghere în următorii ani.
„Rezultatele inițiale ale studiului MIST demonstrează că acest tip de transplant de celule stem poate fi efectuat în siguranță persoanelor care suferă de o formă de MS recurent remisivă foarte activă. Totuși, va fi nevoie de evaluare pe termen lung, iar pacienții tratați în cadrul studiului MIST vor fi urmăriți până în anul 2021. Este foarte important să menționăm că acest tratament nu este potrivit, din păcate, pentru toți pacienții care suferă de SM. Acest tip de transplant țintește faza inflamatorie a SM”, a notat Prof. John Snowden, unul dintre investigatorii studiului MIST.
Pentru studiu au fost recrutați 110 pacienți cu SM recurent remisivă, ale căror episoade de recurență a bolii erau frecvente chiar și sub tratament medicamentos. Aceștia au fost randomizați în două grupuri: cel principal, căruia i s-a efectuat transplantul, și grupul care a constituit brațul de control, în care pacienților le-a fost administrată cea mai bună variantă de tratament disponibilă în practică. Pentru a cuantifica schimbările și îmbunătățirile aduse pacienților, a fost folosită o scală de extindere a dizabilității (EDSS), care se traduce astfel:
– nivelurile de la 1 până la 4 sunt atribuite persoanelor care sunt capabile să meargă, însă prezintă dificultăți de vedere, motricitate, senzație, coordonare și control al vezicii urinare;
– nivelurile de la 4,5 până la 6,5 sunt atribuite persoanelor cu dificultăți de mobilitate și deplasare – cu cât mai mare nivelul, cu atât mai severă dizabilitatea.
Date importante din studiu:
- În urma transplantului, scorul EDSS al pacienților din brațul principal a scăzut, în medie, de la 3,5 la 2,4. Pentru membrii brațului de control însă, scorul EDSS a crescut de la o medie de 3,3, la 3,9.
- Pe durata unui an, doar unul dintre pacienții din grupul de transplant a suferit un episod de recurență, comparativ cu 39 în grupul de control.
- Pe durata a 3 ani, tratamentul a fost ineficient în procent de 6% pentru grupul de transplant, comparativ cu 60% în cazul grupului de control. Procentele au fost calculate avându-se în vedere scorul EDSS al pacienților.
- 30 de persoane, care au fost inițial selectate pentru grupul de control, au fost mutate în grupul de transplant după ce au suferit o creștere semnificantă a scorului EDSS. După transplant, scorul lor s-a îmbunătățit de la 5,2 la 2,6.
Mai multe despre tratamentul sclerozei multiple, în următorul material:
Ocrelizumab, primul tratament pentru scleroza multiplă rapid progresivă, aprobat în UE