Premiul Nobel pentru Chimie 2020: dezvoltarea tehnologiei de editare genomică CRISPR-Cas9
După doar 8 ani de la descoperirea sistemului de editare genomică CRISPR-Cas9, Emmanuelle Charpentier și Jennifer A. Doudna primesc premiul Nobel pentru Chimie.
Editarea genomică implică modificări moleculare directe – modificări specifice la nivelul anumitor secvențe din codul genetic. CRISPR-Cas 9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated protein 9) este o tehnologie de editare genomică de mare precizie, despre care se consideră că poate revoluționa prevenția și tratamentul multor boli (afecțiuni ereditare, aplicații în domeniul cancerului), dar și alte domenii aferente științelor naturale (ex. agricultura). Se consideră că acesta e cel mai important instrument dezvoltat de la descoperirea tehnicii PCR.
Tehnologia CRISPR-Cas9 a fost adaptată de la un fenomen de editare genomică identificat la bacterii. În momentul în care un virus atacă o bacterie, aceasta poate recunoaște microorganismul prin copierea unor segmente din materialul genetic al virusului și păstrarea lor sub forma unor fragmente repetitive de ADN. Dacă virusul va ataca din nou bacteria, aceasta folosește matricea ADN pentru a-l recunoaște și produce molecule ARN specifice care funcționează ca un ghid. Apoi, enzima Cas9 intervine pentru a inactiva virusul.
Sistemul CRISPR-Cas 9 este utilizat după același principiu și în laboratoare. Se obține un fragment de ARN care recunoaște o secvență specifică de ADN. Enzima Cas9 „taie” molecula de ADN exact la locul specificat de ARN. Apoi se pot adăuga sau elimina fragmente de material genetic.
Terapia genică în sensul clasic se bazează pe utilizarea virusurilor modificate pentru a introduce gene în celule, însă descoperirea editării genomice aduce o nouă etapă. Spre deosebire de vectorii virali care mediază un singur tip de modificare genetică – adiția de gene, noile tehnologii pot determina adiția, eliminarea, corectarea genelor și alte modificări țintite. Visul de a vindeca bolile genetice ar putea deveni realitate.