Administrația Alimentelor și Medicamentelor din SUA (FDA) a aprobat lifileucel (Amtagvi), prima terapie celulară destinată tratamentului pacienților adulți cu melanom, care nu poate fi îndepărtat chirurgical (inoperabil) sau metastatic. Această aprobare marchează un moment semnificativ, în special pentru pacienții care au epuizat alte căi de tratament, inclusiv imunoterapia anti PD-1 sau terapiile țintite (inhibitor BRAF/inhibitor MEK). Amtagvi este prima terapie celulară bazat pe limfocite T autorizată pentru un tip de cancer solid.
Deși reprezintă doar 1% din cazurile de cancer de piele, melanomul este responsabil pentru un număr disproporționat de mare de decese legate de cancer. Acesta se poate răspândi în alte părți ale corpului dacă nu este detectat și tratat la timp, făcând dezvoltarea de noi tratamente crucială pentru cei afectați.
Amtagvi este prima imunoterapie cu celule T derivată din tumoră (tumor-infiltrating lymphocyte, TIL) aprobată de FDA. Utilizează propriile celule T ale pacientului, o componentă importantă a sistemului imun împotriva cancerului, prin recoltarea acestora dintr-o porțiune a țesutului tumoral al pacientului. Aceste celule sunt apoi izolate, expandate și reinfuzate la pacient într-o singură doză, cu scopul de a întări capacitatea sistemului imunitar de a lupta împotriva cancerului.
Aprobarea Amtagvi s-a realizat pe o cale accelerată, ceea ce permite accesul timpuriu la noi tratamente promițătoare pentru boli grave sau care pun viața în pericol, în timp ce se efectuează studii suplimentare pentru a confirma beneficiile lor.
Amtagvi a determinat un răspuns de 31,5% în rândul a 73 de pacienți în cadrul studiilor, trei pacienți prezentând un răspuns complet și alți 20 un răspuns parțial, aproximativ jumătate dintre acești pacienți fiind fără semne de progresie a tumorii după șase, nouă și 12 luni de la administrarea terapiei. Efectele secundare comune observate în studiul clinic au inclus frisoane, febră, oboseală, tahicardie, diaree și edem.
În plus, Amtagvi a primit statut de Orphan Drug, Terapie Avansată în Medicina Regenerativă, Fast Track și Priority Review, subliniind potențialul său semnificativ în tratamentul acestei forme dificile de cancer.
Cum funcționează terapia celulară?
Amtagvi este o imunoterapie autologă cu celule T derivată din tumoră, reprezentând o abordare inovatoare în tratamentul anumitor tipuri de cancer, cum ar fi melanomul avansat.
Fiecare tratament este personalizat pentru pacientul, folosind propriile celule pentru a lupta împotriva cancerului. Această abordare personalizată poate depăși unele dintre limitările tratamentelor tradiționale pentru cancer, oferind o variantă de tratament pacienților cu cancere care au fost rezistente la alte forme de terapie.
Terapia este obținută printr-un proces specific:
- Procesul începe cu îndepărtarea chirurgicală a unei porțiuni din țesutul tumoral al pacientului, din care sunt derivate celulele T.
- În acest țesut tumoral se află celule T, care fac parte din sistemul imunitar al pacientului, dar au fost ineficiente în lupta împotriva cancerului din cauza diverselor strategii de evitare a imunității utilizate de tumoră.
- Odată izolate, celulele T sunt activate și pot suferi modificări suplimentare pentru a-și îmbunătăți capacitatea de a recunoaște și ataca celulele canceroase. Acest pas poate implica creșterea numărului de celule T pentru a crea o cantitate suficientă în scopuri terapeutice.
- După ce celulele T au fost activate și extinse, acestea sunt administrate înapoi la pacient. Acest proces de reinfuzie se face pe cale intravenoasă, iar celulele T îmbunătățite sunt acum mai bine echipate pentru a identifica celulele transformate malign.
- Odată reintroduse în corpul pacientului, aceste celule T modificate migrează către siturile tumorale și mediază un răspuns imun împotriva celulelor canceroase. Ele pot distruge direct celulele tumorale sau pot recruta alte componente ale sistemului imunitar pentru a asista în eliminarea cancerului.
- După infuzie, pacienții sunt monitorizați îndeaproape pentru orice reacții adverse la terapie și pentru semne de eficacitate, cum ar fi reducerea sau stabilizarea tumorii. Deoarece terapia utilizează propriile celule ale pacientului, este mai puțin probabil să producă reacții imune nedorite comparativ cu tratamentele care introduc substanțe străine. Cu toate acestea, pacienții pot experimenta totuși efecte secundare legate de imunitate, care sunt gestionate atent de echipa medicală multidisciplinară.