Deşi utilizarea celulelor stem proprii pacientului pentru a genera noi celule pancreatice producătoare de insulină la pacienţii cu diabet zaharat de tip 1 este o opţiune cercetată de mai mulţi ani, luna trecută a fost raportată în Cell pentru prima dată în lume administrarea cu succes la a unei astfel de terapii la o persoană.
La puţin peste 2 luni de la injectarea unei terapii derivate din propriile celule stem la o femeie în vârstă de 25 de ani din China, cu diabet zaharat tip 1, a fost demonstrată producţia endogenă de insulină, care s-a menţinut pe întreaga perioadă de monitorizare raportată, de un un an. În tot acest interval de timp pacienta nu a necesitat administrarea de insulină exogenă. Pacienta din acest studiu de caz a parcurs anterior două transplanturi de ficat și un transplant de pancreas eșuat, din cauza complicațiilor asociate diabetului zaharat de tip 1.
Diabetul de tip 1 este o afecțiune autoimună, în cadrul căreia are loc distrugerea celulelor producătoare de insulină de către propriul sistem imun al pacientului. Insulina este hormonul esenţial pentru reglarea glicemiei, având efect hipoglicemiant. Organismul îşi pierde capacitatea de a produce suficientă insulină pentru a asigura controlul glicemiei, astfel că rezultă hiperglicemia cronică, care asociază numeroase complicaţii, inclusiv cardiovasculare, renale, neurologice etc.
Terapia inovatoare a necesitat recoltarea de celule adipoase de la pacientă, care au fost tratate în laborator astfel încât să se comporte ca celule stem pluripotente. Celulele stem pluripotente obţinute au fost utilizate pentru a genera celule beta pancreatice, care în mod normal produc insulină. Aceste celule au fost injectate între piele şi muşchii abdominali, procedura reprezentând un transplant autolog. Grefarea a avut loc cu succes şi grefa a dezvoltat vascularizaţie proprie.
Înainte de procedură, producţia endogenă de insulină a pacientei a fost suficientă pentru a-și atinge intervalul glicemic țintă era obţinută pentru puţin peste 40% din timp. Patru luni mai târziu, producţia endogenă de insulină a devenit suficientă pentru a atinge valorile ţintă ale glicemiei pentru 95% din timp. De asemenea, hemoglobina glicozilată a scăzut, indicând niveluri ale glicemiei pe termen lung similare unei persoane non-diabetice.
Investigarea siguranţei şi eficacităţii terapiei cu celulule stem pentru pacienţii cu diabet zaharat continuă. În cadrul studiului au fost înrolate până în prezent încă 2 persoane cu diabet zaharat de tip 1. Monitorizarea acestora, precum şi a cazului deja raportat, va avea loc pe o perioadă de minim 2 ani. Alte terapii pe bază de celule stem pentru diabetul de tip 1 și 2 sunt, de asemenea, în curs de dezvoltare sau evaluate în studii.
Citeşte şi:
- O nouă abordare terapeutică în diabetul zaharat: transplantul de celule stem gastrice reprogramate în celule producătoare de insulină
- Prima terapie celulară pentru pacienţii cu diabet zaharat de tip 1, aprobată de FDA. Ar putea elimina nevoia de insulină pe termen lung
- Primul tratament care întârzie progresia diabetului zaharat de tip 1, aprobat FDA