articole despre AATD
Dr. Bianca Cucoș 25 octombrie 2024 Citit de 124 ori
STUDIU. Editarea ARN, folosită pentru prima dată într-un studiu clinic pentru tratamentul deficitului de alfa-1 antitripsină
Editarea ARN-ului a câștigat teren în ultimii ani pentru tratamentul bolilor genetice. Pentru prima data s-a raportat editarea ARN-ului cu succes într-un studiu clinic realizat de compania de biotehnologie Wave Life Sciences din Massachusetts. Tratamentul a fost folosit pentru deficiența de alfa-1 antitripsină (AATD), o tulburare caracterizată mutații în gena SERPINA1, care duc la acumularea de […]