articole despre Brineura

Primul tratament specific pentru boala Batten, o afecțiune genetică rară greu de diagnosticat

95% dintre bolile rare nu au nici macar un tratament aprobat de FDA. În cele 5% dintre cazurile unde există un tratament, pacienții se luptă să aibă acces la el din cauza costurilor ridicate. Ceroid lipofuscinoza neuronală de tip 2 (CLN2) este o boală neurodegenerativă rară care afectează copii de 2-4 ani, caracterizată printr-o speranță […]