articole despre Casgevy
Dr. Monica Dugăeșescu 21 iulie 2024 Citit de 104 ori
#EHA24. Terapiile genice pentru beta talasemie și anemie falciformă: eficacitatea se menține pe termen lung
Noi rezultate pozitive din studiile clinice care evaluează efectele pe termen lung ale terapiilor genice pentru beta talasemia dependentă de transfuzii și anemia falciformă severă au fost prezentate în cadrul congresului EHA (European Hematology Association) de anul acesta, care a avut loc în iunie în Madrid, Spania. Iată principalele concluzii: Casgevy, după o perioadă maximă […]
Dr. Monica Dugăeșescu 02 mai 2024 Citit de 170 ori
Accesul la terapii inovatoare în Uniunea Europeană: sinteza activității EMA în primul trimestru al 2024
EMA (European Medicines Agency) este agenția Uniunii Europene responsabilă de evaluarea științifică, supravegherea și monitorizarea siguranței medicamentelor. În cadrul său funcționează o serie de comitete, rolul principal în autorizarea medicamentelor de uz uman revenind CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use). CHMP se întrunește o dată pe lună pentru a evalua aplicațiile pentru avizarea […]
Dr. Bianca Cucoș 18 noiembrie 2023 Citit de 421 ori
ISTORIC. UK aprobă prima terapie de editare genică bazată pe CRISPR pentru anemia falciformă și β-talasemie
Agenția pentru Reglementarea Medicamentelor și Produselor Medicale (MHRA) din Regatul Unit a autorizat recent o nouă terapie pentru pacienții cu vârsta de 12 ani și peste, care suferă de anemie falciformă și β-talasemie dependentă de transfuzii. Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel), este prima terapie care utilizează tehnologia de editare genetică CRISPR, ceea ce marchează un moment […]