articole despre ceroid lipofuscinoza neuronala
![](https://rgmedia.raportuldegarda.ro/lazy_logo_rg.png)
Dr. Bianca Cucoș 04 septembrie 2017 Citit de 8192 ori
Primul tratament specific pentru boala Batten, o afecțiune genetică rară greu de diagnosticat
95% dintre bolile rare nu au nici macar un tratament aprobat de FDA. În cele 5% dintre cazurile unde există un tratament, pacienții se luptă să aibă acces la el din cauza costurilor ridicate. Ceroid lipofuscinoza neuronală de tip 2 (CLN2) este o boală neurodegenerativă rară care afectează copii de 2-4 ani, caracterizată printr-o speranță […]