articole despre Day One

Zolgensma, prima terapie genică pentru atrofia musculară spinală, primește aprobare condiționată în UE

Comisia Europeană a emis aprobarea condiționată pentru  Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), prima terapie genică pentru tratamentul atrofiei musculare spinale (AMS). Zolgensma este indicată pacienților cu mutație bialelică la nivelul genei SMN1 și cu diagnostic clinic de AMS de tip 1 sau până la 3 copii ale genei SMN2. Aprobarea include pacienți pediatrici care au până la […]

---